Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Versartis-forsøg i børn for at vurdere langtidsvirkende væksthormon (VERTICAL)

22. juli 2022 opdateret af: Versartis Inc.

Et langtidsvirkende menneskeligt væksthormon (VRS-317) hos præpubertale børn med væksthormonmangel: et randomiseret, åbent, multicenter, fase 1b/2a-studie af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik ( PD) og effekt efter subkutan administration i 6 måneder

Dette er et fase 1b/2a studie af VRS-317 (langtidsvirkende væksthormon) hos pædiatriske patienter med væksthormonmangel. Under fase 1b vil pædiatriske patienter hver modtage en enkelt subkutan injektion af VRS-317. I fase 2a-stadiet vil patienter modtage 6 måneders VRS-317-behandling ved dosisniveauer valgt fra fase 1b-stadiet. De primære endepunkter for undersøgelsen er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen dosis VRS-317.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I fase 1b vil separate kohorter af patienter blive testet i et enkelt stigende dosisformat. Sikkerhedsvurderingsudvalgets møder vil finde sted før eskalering til hvert stigende dosisniveau. Tilmeldte patienter vil blive overvåget i 60 dage for sikkerhed med PK/PD og sikkerhedslaboratorier indsamlet.

To dosisniveauer vil blive udvalgt efter afslutning af fase 1b for at blive testet under fase 2a (6 måneders kontinuerlig VRS-317-behandling). Sikkerheds- og PK-vurderinger vil blive foretaget i fase 2a-fasen. Patienthøjder vil blive målt med stadiometer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Clovis, California, Forenede Stater
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
      • San Francisco, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater
      • Mineola, New York, Forenede Stater
      • Sleepy Hollow, New York, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 11,0
  • Diagnose af GHD som dokumenteret ved GH-stimuleringstest
  • SDS under middelhøjde ved screening
  • Passende vægt til statur
  • Nedsat IGF-I SDS ved screening
  • Forsinket knoglealder
  • Normale resultater af skjoldbruskkirtelfunktionstest ved screeningsbesøg
  • Juridisk autoriseret repræsentant informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med et hvilket som helst vækstfremmende middel
  • Dokumenteret historie med eller nuværende betydelig sygdom
  • Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer
  • Diagnose af Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Daglig brug af anti-inflammatoriske doser af glukokortikoid
  • Tidligere leukæmi, lymfom, sarkom eller cancer
  • Kendt allergi over for bestanddele af undersøgelseslægemiddelformuleringen
  • Unormale øjenfund ved screening
  • Signifikant abnormitet i screeningslaboratorieundersøgelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VRS-317
Aktiv behandlingsarm
Medicin: Eksperimentel: VRS-317
Aktiv behandlingsarm

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1b og 2a: Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple doseringsniveauer af subkutan (SC) VRS-317 hos pædiatriske patienter med væksthormonmangel (GHD). Fase 2a: Evaluer effektiviteten af ​​multiple dosisniveauer af VRS-317
Tidsramme: 8 måneder

Sikkerhedsobservationer vil omfatte antallet af patienter med uønskede hændelser, samtidig medicinering, sikkerhedslaboratorier, vitale tegn, fysiske undersøgelser, enkeltdosis immunogenicitet (fase 1b) og immunogenicitet med gentagen dosis (fase 2a).

Det primære effektmål er højdehastigheden over 6 måneder målt ved ståhøjde taget med stadiometer ved baseline og efter 6 måneders VRS-317-dosering i fase 2a.
8 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer farmakokinetiske mål for VRS-317.
Tidsramme: 8 måneder
Sekundære udfaldsmål inkluderer evaluering af farmakokinetik (PK) af VRS-317 inklusive Cmax, Tmax og AUC. PK-mål vil blive analyseret på flere tidspunkter efter enkelt dosering af VRS-317 under fase 1b og efter gentagen dosering af VRS-317 under fase 2a.
8 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sekundære effektmål efter 6 måneders VRS-317 dosering.
Tidsramme: 6 måneder
Sekundære effektmål under fase 2a inkluderer ændring i højde SDS og ændring i knoglealder efter 6 måneders VRS-317 behandling.
6 måneder
Evaluer farmakodynamiske mål
Tidsramme: 8 måneder
Sekundære resultatmål omfatter evaluering af farmakodynamik (PD) som målt ved IGF-I- og IGFBP-3-responser på enkeltdosis VRS-317 under fase 1b og som målt ved IGF-I- og IGFBP-3-responser på multiple doser af VRS-317 efter gentag dosering under fase 2a. PD-mål vil blive opnået på flere tidspunkter under fase 1b og fase 2a.
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Versartis Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

31. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pædiatrisk væksthormonmangel

Kliniske forsøg med Eksperimentel: VRS-317

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner