Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Versartis-onderzoek bij kinderen om langwerkend groeihormoon te beoordelen (VERTICAL)

22 juli 2022 bijgewerkt door: Versartis Inc.

Een langwerkend menselijk groeihormoon (VRS-317) bij prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie: een gerandomiseerd, open-label, multicenter, fase 1b/2a-onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek ( PD) en werkzaamheid na subcutane toediening gedurende 6 maanden

Dit is een fase 1b/2a-studie van VRS-317 (langwerkend groeihormoon) bij pediatrische patiënten met groeihormoondeficiëntie. Tijdens fase 1b krijgen pediatrische patiënten elk een enkele subcutane injectie met VRS-317. Tijdens de fase 2a-fase krijgen patiënten 6 maanden VRS-317-behandeling met dosisniveaus geselecteerd uit de fase 1b-fase. De primaire eindpunten voor de studie zijn het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van herhaalde dosis VRS-317.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In fase 1b zullen afzonderlijke patiëntencohorten worden getest in een formaat met een enkele oplopende dosis. Vergaderingen van veiligheidsbeoordelingscomités zullen plaatsvinden voorafgaand aan escalatie naar elk toenemend dosisniveau. Ingeschreven patiënten zullen gedurende 60 dagen worden gecontroleerd op veiligheid met verzamelde PK/PD en veiligheidslaboratoria.

Twee dosisniveaus zullen worden geselecteerd na voltooiing van fase 1b om te worden getest tijdens fase 2a (6 maanden continue VRS-317-behandeling). Tijdens de fase 2a-fase zullen veiligheids- en farmacokinetische beoordelingen worden uitgevoerd. De lengte van de patiënt wordt gemeten met een stadiometer.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Clovis, California, Verenigde Staten
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
      • San Francisco, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Verenigde Staten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten
      • Mineola, New York, Verenigde Staten
      • Sleepy Hollow, New York, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Chronologische leeftijd ≥ 3,0 jaar en ≤ 11,0 jaar
  • Diagnose van GHD zoals gedocumenteerd door GH-stimulatietest
  • SDS onder gemiddelde lengte bij screening
  • Passend gewicht voor gestalte
  • Verlaagde IGF-I SDS bij screening
  • Vertraagde botleeftijd
  • Normale schildklierfunctietestresultaten bij screeningsbezoek
  • Wettelijk bevoegde vertegenwoordiger geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande behandeling met een groeibevorderend middel
  • Gedocumenteerde geschiedenis van, of huidige, significante ziekte
  • Chromosomale aneuploïdie, significante genmutaties
  • Diagnose van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit
  • Dagelijks gebruik van ontstekingsremmende doses glucocorticoïd
  • Voorgeschiedenis van leukemie, lymfoom, sarcoom of kanker
  • Bekende allergie voor bestanddelen van de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Abnormale oculaire bevindingen bij screening
  • Significante afwijking in screeningslaboratoriumonderzoeken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VRS-317
Actieve behandelarm
Geneesmiddel: Experimenteel: VRS-317
Actieve behandelarm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1b en 2a: Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doseringsniveaus van subcutane (SC) VRS-317 bij pediatrische patiënten met groeihormoondeficiëntie (GHD). Fase 2a: Evalueer de werkzaamheid van meerdere dosisniveaus van VRS-317
Tijdsspanne: 8 maanden

Veiligheidswaarnemingen omvatten het aantal patiënten met bijwerkingen, gelijktijdige medicatie, veiligheidslaboratoria, vitale functies, lichamelijke onderzoeken, immunogeniciteit van een enkele dosis (fase 1b) en immunogeniciteit van herhaalde doses (fase 2a).

De primaire uitkomstmaat voor de werkzaamheid is de groeisnelheid gedurende 6 maanden, gemeten door sta-hoogte gemeten met stadiometer bij baseline en na 6 maanden VRS-317-dosering in fase 2a.
8 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de farmacokinetische maatregelen van VRS-317.
Tijdsspanne: 8 maanden
Secundaire uitkomstmaten omvatten evaluatie van de farmacokinetiek (PK) van VRS-317 inclusief Cmax, Tmax en AUC. Farmacokinetische maatregelen zullen op meerdere tijdstippen worden geanalyseerd na een enkelvoudige dosering van VRS-317 tijdens fase 1b en na herhaalde dosering van VRS-317 tijdens fase 2a.
8 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer secundaire werkzaamheidsmetingen na 6 maanden VRS-317-dosering.
Tijdsspanne: 6 maanden
Secundaire werkzaamheidsmetingen tijdens fase 2a omvatten verandering in lengte-SDS en verandering in botleeftijd na 6 maanden VRS-317-behandeling.
6 maanden
Evalueer farmacodynamische maatregelen
Tijdsspanne: 8 maanden
Secundaire uitkomstmaten omvatten evaluatie van de farmacodynamiek (PD) zoals gemeten aan de hand van IGF-I- en IGFBP-3-responsen op een enkele dosis VRS-317 tijdens fase 1b en zoals gemeten aan de hand van IGF-I- en IGFBP-3-responsen op meerdere doses VRS-317 daarna. herhaal de dosering tijdens fase 2a. PD-metingen zullen op meerdere tijdstippen worden verkregen tijdens fase 1b en fase 2a.
8 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Versartis Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 oktober 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

31 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Experimenteel: VRS-317

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren