Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Versartis-próba gyermekeknél a hosszan tartó növekedési hormon értékelésére (VERTICAL)

2022. július 22. frissítette: Versartis Inc.

Hosszan ható emberi növekedési hormon (VRS-317) növekedési hormonhiányban szenvedő, pubertás előtti gyermekeknél: Randomizált, nyílt, többközpontú, 1b/2a fázisú, biztonságossági, tolerálhatósági, farmakokinetikai (PK), farmakodinamikai vizsgálat PD) és a 6 hónapos szubkután alkalmazás utáni hatékonyság

Ez a VRS-317 (hosszú hatású növekedési hormon) 1b/2a fázisú vizsgálata növekedési hormonhiányban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeken. Az 1b fázis során a gyermekgyógyászati ​​betegek egyetlen szubkután VRS-317 injekciót kapnak. A 2a fázisban a betegek 6 hónapig tartó VRS-317 kezelést kapnak az 1b fázisból kiválasztott dózisszinteken. A vizsgálat elsődleges végpontjai az ismételt dózisú VRS-317 biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1b fázisban a betegek külön csoportjait vizsgálják meg, egyetlen növekvő dózisformátumban. A biztonsági felülvizsgálati bizottság üléseire minden egyes növekvő dózisszintre való emelés előtt kerül sor. A beiratkozott betegeket 60 napig ellenőrizni fogják a biztonságosság érdekében a PK/PD és a biztonsági laboratóriumok összegyűjtésével.

Két dózisszintet választanak ki az 1b. fázis befejezése után, amelyeket a 2a. fázis során kell tesztelni (6 hónapos folyamatos VRS-317 kezelés). Biztonsági és PK értékeléseket a 2a fázis szakaszában végeznek. A betegek magasságát stadiométerrel mérik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

64

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Clovis, California, Egyesült Államok
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
      • San Diego, California, Egyesült Államok
      • San Francisco, California, Egyesült Államok
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Egyesült Államok
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok
      • Tallahassee, Florida, Egyesült Államok
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Egyesült Államok
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok
      • Mineola, New York, Egyesült Államok
      • Sleepy Hollow, New York, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Kronológiai életkor ≥ 3,0 év és ≤ 11,0 év
  • A GHD diagnózisa a GH stimulációs teszttel dokumentáltan
  • Átlagos magasság alatti SDS a szűréskor
  • A termetnek megfelelő súly
  • Csökkent IGF-I SDS a szűréskor
  • Késleltetett csontkor
  • Normál pajzsmirigyfunkciós vizsgálati eredmények a szűrővizsgálaton
  • A törvényesen felhatalmazott képviselő tájékoztatáson alapuló beleegyezése.

Kizárási kritériumok:

  • Előzetes kezelés bármilyen növekedésserkentő szerrel
  • Jelentős betegség dokumentált előzménye vagy jelenlegi állapota
  • Kromoszómális aneuploidia, jelentős génmutációk
  • A figyelemhiányos hiperaktivitási zavar diagnózisa
  • A glükokortikoid gyulladáscsökkentő dózisainak napi alkalmazása
  • Leukémia, limfóma, szarkóma vagy rák korábbi anamnézisében
  • Ismert allergia a vizsgált gyógyszerkészítmény összetevőivel szemben
  • Rendellenes szemészeti leletek a szűréskor
  • Jelentős eltérés a szűrőlaboratóriumi vizsgálatokban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: VRS-317
Aktív kezelő kar
Drog: Kísérleti: VRS-317
Aktív kezelő kar

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1b és 2a fázis: Értékelje a szubkután (SC) VRS-317 többszörös adagolási szintjének biztonságosságát és tolerálhatóságát gyermekkori növekedési hormon hiányos (GHD) betegeknél. 2a. fázis: A VRS-317 többszörös dózisszintjének hatékonyságának értékelése
Időkeret: 8 hónap

A biztonsági megfigyelések magukban foglalják a nemkívánatos eseményekkel rendelkező betegek számát, az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, a biztonsági laboratóriumokat, az életjeleket, a fizikális vizsgálatokat, az egyszeri dózis immunogenitását (1b. fázis) és az ismételt dózisú immunogenitást (2a fázis).

Az elsődleges hatékonysági eredmény mértéke a magassági sebesség 6 hónapon keresztül, amelyet álló magasságban mértek stadionométerrel az alapvonalon és 6 hónapos VRS-317 adagolás után a 2a fázisban.
8 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a VRS-317 farmakokinetikai paramétereit.
Időkeret: 8 hónap
A másodlagos kimenetel mérései közé tartozik a VRS-317 farmakokinetikájának (PK) értékelése, beleértve a Cmax-ot, a Tmax-ot és az AUC-t. A PK méréseket több időpontban elemzik a VRS-317 egyszeri adagolása után az 1b fázisban, és a VRS-317 ismételt adagolása után a 2a fázisban.
8 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a másodlagos hatékonysági intézkedéseket 6 hónapos VRS-317 adagolás után.
Időkeret: 6 hónap
A 2a fázisban a másodlagos hatékonysági intézkedések közé tartozik a magasság SDS változása és a csontkor változása 6 hónapos VRS-317 kezelés után.
6 hónap
Értékelje a farmakodinámiás méréseket
Időkeret: 8 hónap
A másodlagos kimenetelű mérések közé tartozik a farmakodinamika (PD) értékelése, amelyet az 1b fázisban az egyszeri VRS-317-re adott IGF-I és IGFBP-3 válaszok, valamint a VRS-317 többszöri dózisaira adott IGF-I és IGFBP-3 válaszok mértek. ismételje meg az adagolást a 2a fázisban. A PD méréseket több időpontban is megkapjuk az 1b és a 2a fázisban.
8 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Versartis Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. október 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. október 26.

Első közzététel (Becslés)

2012. október 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. július 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 22.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VRS-317 Protocol 12VR2

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gyermekkori növekedési hormon hiány

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a Kísérleti: VRS-317

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mozambique

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel