Ensayo de Versartis en niños para evaluar la hormona del crecimiento de acción prolongada (VERTICAL)
22 de julio de 2022 actualizado por: Versartis Inc.
Una hormona de crecimiento humano de acción prolongada (VRS-317) en niños prepuberales con deficiencia de hormona de crecimiento: un estudio aleatorizado, abierto, multicéntrico, de fase 1b/2a de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica ( PD) y eficacia después de la administración subcutánea durante 6 meses
Este es un estudio de fase 1b/2a de VRS-317 (hormona de crecimiento de acción prolongada) en pacientes pediátricos con deficiencia de hormona de crecimiento.
Durante la Fase 1b, cada paciente pediátrico recibirá una sola inyección subcutánea de VRS-317.
Durante la etapa de Fase 2a, los pacientes recibirán 6 meses de tratamiento con VRS-317 a niveles de dosis seleccionados de la etapa de Fase 1b.
Los criterios de valoración principales del estudio son determinar la seguridad y la eficacia de la dosis repetida de VRS-317.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En la Fase 1b, se evaluarán cohortes separadas de pacientes en un formato de dosis única ascendente. Las reuniones del comité de revisión de seguridad se llevarán a cabo antes de escalar a cada nivel de dosis creciente. Se monitoreará la seguridad de los pacientes inscritos durante 60 días con PK/PD y laboratorios de seguridad recopilados.
Se seleccionarán dos niveles de dosis después de completar la Fase 1b para probarse durante la Fase 2a (6 meses de tratamiento continuo con VRS-317). Las evaluaciones de seguridad y PK se realizarán durante la etapa de la Fase 2a. Las alturas de los pacientes se medirán con un estadiómetro.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
64
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Clovis, California, Estados Unidos
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Los Angeles, California, Estados Unidos
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San Diego, California, Estados Unidos
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San Francisco, California, Estados Unidos
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Colorado
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, Estados Unidos
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos
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Mineola, New York, Estados Unidos
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Sleepy Hollow, New York, Estados Unidos
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos
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Columbus, Ohio, Estados Unidos
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad cronológica ≥ 3,0 años y ≤ 11,0
- Diagnóstico de GHD según lo documentado por la prueba de estimulación de GH
- Estatura por debajo del promedio SDS en la selección
- Peso adecuado para la estatura
- Disminución de IGF-I SDS en la selección
- edad ósea retrasada
- Resultados normales de la prueba de función tiroidea en la visita de selección
- Consentimiento informado del representante legalmente autorizado.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con cualquier agente promotor del crecimiento
- Historia documentada de, o actual, enfermedad significativa
- Aneuploidía cromosómica, mutaciones genéticas significativas
- Diagnóstico del Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad
- Uso diario de dosis antiinflamatorias de glucocorticoide.
- Historia previa de leucemia, linfoma, sarcoma o cáncer
- Alergia conocida a los componentes de la formulación del fármaco del estudio
- Hallazgos oculares anormales en el cribado
- Anomalía significativa en los estudios de laboratorio de cribado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: VRS-317
Brazo de tratamiento activo
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Brazo de tratamiento activo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fase 1b y 2a: Evaluar la seguridad y tolerabilidad de múltiples niveles de dosificación de VRS-317 subcutáneo (SC) en pacientes pediátricos con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD). Fase 2a: Evaluar la eficacia de múltiples niveles de dosis de VRS-317
Periodo de tiempo: 8 meses
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Las observaciones de seguridad incluirán el número de pacientes con eventos adversos, medicamentos concomitantes, laboratorios de seguridad, signos vitales, exámenes físicos, inmunogenicidad de dosis única (Fase 1b) e inmunogenicidad de dosis repetidas (Fase 2a). La principal medida de resultado de eficacia es la velocidad de la altura durante 6 meses medida por la altura de pie tomada con un estadiómetro al inicio y después de 6 meses de dosificación de VRS-317 en la Fase 2a. |
8 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar medidas farmacocinéticas de VRS-317.
Periodo de tiempo: 8 meses
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Las medidas de resultado secundarias incluyen la evaluación de la farmacocinética (PK) de VRS-317, incluidos Cmax, Tmax y AUC.
Las medidas farmacocinéticas se analizarán en múltiples puntos de tiempo después de una dosis única de VRS-317 durante la Fase 1b y después de la dosis repetida de VRS-317 durante la Fase 2a.
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8 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evalúe las medidas de eficacia secundaria después de 6 meses de dosificación de VRS-317.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Las medidas secundarias de eficacia durante la Fase 2a incluyen el cambio en la altura SDS y el cambio en la edad ósea después de 6 meses de tratamiento con VRS-317.
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6 meses
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Evaluar medidas farmacodinámicas
Periodo de tiempo: 8 meses
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Las medidas de resultado secundarias incluyen la evaluación de la farmacodinámica (PD) según lo medido por las respuestas de IGF-I e IGFBP-3 a una dosis única de VRS-317 durante la Fase 1b y según lo medido por las respuestas de IGF-I e IGFBP-3 a dosis múltiples de VRS-317 después repetir la dosificación durante la Fase 2a.
Las medidas de PD se obtendrán en múltiples puntos de tiempo durante la Fase 1b y la Fase 2a.
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8 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de octubre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de octubre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
31 de octubre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de julio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de julio de 2022
Última verificación
1 de julio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
Otros números de identificación del estudio
- VRS-317 Protocol 12VR2
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .