Ensaio Versartis em crianças para avaliar o hormônio do crescimento de ação prolongada (VERTICAL)
22 de julho de 2022 atualizado por: Versartis Inc.
Um hormônio de crescimento humano de ação prolongada (VRS-317) em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio de crescimento: um estudo randomizado, aberto, multicêntrico, de fase 1b/2a de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica ( DP) e Eficácia Após Administração Subcutânea por 6 Meses
Este é um estudo de Fase 1b/2a de VRS-317 (hormônio de crescimento de ação prolongada) em pacientes pediátricos com deficiência de hormônio de crescimento.
Durante a Fase 1b, cada paciente pediátrico receberá uma única injeção subcutânea de VRS-317.
Durante o estágio da Fase 2a, os pacientes receberão 6 meses de tratamento com VRS-317 em níveis de dosagem selecionados no estágio da Fase 1b.
Os endpoints primários para o estudo são determinar a segurança e eficácia da dose repetida VRS-317.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Na Fase 1b, coortes separadas de pacientes serão testadas em um único formato de dose ascendente. As reuniões do comitê de revisão de segurança ocorrerão antes do escalonamento para cada nível de dose crescente. Os pacientes inscritos serão monitorados por 60 dias para segurança com PK/PD e laboratórios de segurança coletados.
Dois níveis de dose serão selecionados após a conclusão da Fase 1b para serem testados durante a Fase 2a (6 meses de tratamento contínuo com VRS-317). As avaliações de segurança e farmacocinética serão feitas durante o estágio da Fase 2a. As alturas dos pacientes serão medidas por estadiômetro.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Clovis, California, Estados Unidos
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Los Angeles, California, Estados Unidos
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San Diego, California, Estados Unidos
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San Francisco, California, Estados Unidos
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Colorado
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, Estados Unidos
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos
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Mineola, New York, Estados Unidos
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Sleepy Hollow, New York, Estados Unidos
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos
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Columbus, Ohio, Estados Unidos
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade cronológica ≥ 3,0 anos e ≤ 11,0
- Diagnóstico de GHD conforme documentado pelo teste de estimulação de GH
- SDS de altura abaixo da média na triagem
- Peso adequado para estatura
- Diminuição do IGF-I SDS na triagem
- idade óssea atrasada
- Resultados normais do teste de função tireoidiana na consulta de triagem
- Consentimento informado do representante legalmente autorizado.
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com qualquer agente promotor de crescimento
- História documentada ou atual de doença significativa
- Aneuploidia cromossômica, mutações genéticas significativas
- Diagnóstico de Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade
- Uso diário de doses anti-inflamatórias de glicocorticóide
- História prévia de leucemia, linfoma, sarcoma ou câncer
- Alergia conhecida aos constituintes da formulação do medicamento em estudo
- Achados oculares anormais na triagem
- Anormalidade significativa em exames laboratoriais de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: VRS-317
Braço de tratamento ativo
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Braço de tratamento ativo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fase 1b e 2a: Avaliar a segurança e tolerabilidade de vários níveis de dosagem de subcutâneo (SC) VRS-317 em pacientes pediátricos com deficiência de hormônio do crescimento (GHD). Fase 2a: Avaliar a eficácia de doses múltiplas de VRS-317
Prazo: 8 meses
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As observações de segurança incluirão o número de pacientes com eventos adversos, medicações concomitantes, laboratórios de segurança, sinais vitais, exames físicos, imunogenicidade de dose única (Fase 1b) e imunogenicidade de dose repetida (Fase 2a). A medida de resultado de eficácia primária é a velocidade de crescimento ao longo de 6 meses, medida pela altura em pé medida com estadiômetro na linha de base e após 6 meses de dosagem de VRS-317 na Fase 2a. |
8 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie as medidas farmacocinéticas do VRS-317.
Prazo: 8 meses
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As medidas de resultados secundários incluem a avaliação da farmacocinética (PK) de VRS-317, incluindo Cmax, Tmax e AUC.
As medidas PK serão analisadas em vários pontos de tempo após a dosagem única de VRS-317 durante a Fase 1b e após a dosagem repetida de VRS-317 durante a Fase 2a.
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8 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie as medidas de eficácia secundária após 6 meses de dosagem de VRS-317.
Prazo: 6 meses
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As medidas secundárias de eficácia durante a Fase 2a incluem alteração no SDS de altura e alteração na idade óssea após 6 meses de tratamento com VRS-317.
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6 meses
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Avalie as medidas farmacodinâmicas
Prazo: 8 meses
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As medidas de resultados secundários incluem a avaliação da farmacodinâmica (PD) medida pelas respostas de IGF-I e IGFBP-3 a dose única VRS-317 durante a Fase 1b e medida pelas respostas de IGF-I e IGFBP-3 a doses múltiplas de VRS-317 após repetir a dosagem durante a Fase 2a.
As medidas de PD serão obtidas em vários pontos de tempo durante a Fase 1b e a Fase 2a.
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8 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de outubro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
31 de outubro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VRS-317 Protocol 12VR2
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