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ミガラスタット塩酸塩の吸収、代謝、排泄を評価する研究 (AT1001-014)

2013年12月17日 更新者：Amicus Therapeutics

健康なボランティアにおける[14C] AT1001 (ミガラスタット塩酸塩) の単回経口投与後の吸収、代謝および排泄を調査する第 1 相試験 (AT1001-014)

この研究は、薬剤の安全性と有効性の継続的な評価の一環として、AT1001 (ミガラスタット塩酸塩) の代謝と、その全体的な除去に対する代謝と尿中排泄の寄与を説明することを目的としています。

これは、30歳から55歳までの健康な男性被験者を対象とした、放射性標識AT1001の吸収、代謝および排泄に関する第1相、単一部位、非盲検、単回用量試験です。 6人の被験者に投与され、追跡調査を通じて少なくとも4人の被験者が研究を完了することが目標とされる。 すべての被験者は、臨床ユニットへの入院前 28 日以内にスクリーニングを受けます。 被験者は投与後 10 日間診療室に閉じ込められ、投与後 28 日後にフォローアップ訪問のために診療所に戻ります。

各被験者は、150 mg [14C] AT1001 (1 μCi) を含む水溶液として AT1001 を単回経口投与されます。 血液、十二指腸胆汁、呼気、尿、および糞便のサンプルは、研究施設での監禁期間全体を通じて、投与後の特定の時点で収集されます。 安全性は、臨床検査、心電図、身体検査、バイタルサイン、有害事象をモニタリングすることにより、研究全体を通じて評価されます。 各被験者の総研究期間は約 8 週間です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ 1

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

30年～55年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 30歳から55歳までの健康な男性被験者
  • 体格指数 (BMI) が 18.0 以上から 30.0 以下で、体重が 60 kg 以上である
  • 予想される、定期的な、平均 1 日あたり 1 ～ 2 回の排便
  • 主任研究者が判断した、身体検査、バイタルサイン、血清化学、血液学、および尿検査値に臨床的に重大な異常所見がないこと
  • Day-1 の 7 日前にはすべての市販薬の摂取を避け、14 日前にはすべての処方薬の摂取を避ける意思がある
  • 入院診療中および再診までの間、性交を控えるかバリア避妊法を採用する意思がある
  • 診療室に監禁されている間は、ブロッコリー、芽キャベツ、グレープフルーツ、グレープフルーツジュース、または炭火で焼いた肉の摂取を避けたいと考えている
  • 診療所に監禁されている間、繊維が豊富な食事を摂取する意欲があること
  • 入院診療中および再診中は激しい身体活動を避ける意思がある
  • 予定された来院、治療計画、臨床検査、その他の研究手順、および研究制限に従う意欲と能力
  • 研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供する

除外基準:

  • -以前または進行中の臨床的に重大な病気、病状、病歴、身体所見、ECG所見、または臨床検査値の異常があり、研究者の意見では、被験者の安全性に影響を与える可能性がある、または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を変化させる可能性がある。治験薬が影響を受けるか、治験結果の評価を損なう可能性があります
  • 重大な眼科、心血管疾患、肺疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、血液疾患、胃腸疾患、内分泌疾患、免疫疾患、皮膚疾患、神経疾患、または精神疾患の既往または存在
  • スクリーニング前30日以内に大規模な外科手術を受けた歴がある
  • -スクリーニング前60日以内の血液または血漿の提供または失血（>400 mL）の病歴
  • スクリーニング前2年以内の薬物乱用またはアルコール乱用または中毒の病歴
  • 過去 7 日以内に 1 日あたり 2 杯以上のアルコール飲料を摂取した、または Day-1 の 72 時間以内にアルコール、グレープフルーツ、またはカフェインを含む食品または飲料を使用した
  • 自己申告による喫煙者（時折または頻繁）、または地域の検査機関の検出下限を超える尿コチニン検査陽性（スクリーニング時およびベースライン時に測定）。
  • 何らかの薬物に対する重度の副作用の存在または既往。 AT1001または関連イミノ糖に対する過敏症またはアレルギー反応の病歴
  • 過去30日以内に治験薬の投与または他の介入臨床試験への参加
  • 過去 12 か月以内の [14C] 標識化合物の投与を伴う臨床研究への参加。 被験者の以前の実効線量は、現在の研究への汚染/キャリーオーバーのリスクがないことを確認するために医師によって精査されます。
  • -1 日目に、薬物毒性スクリーニングで違法物質またはアルコールが陽性となった
  • 診療室への監禁期間中にアルコール、タバコ、または薬物の必要性が予想される

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：【14C】AT1001アーム
各被験者は、研究1日目に、1μCiのAT1001を含む水溶液として150mgの[14C]AT1001を単回経口投与される。
薬：[14C]AT1001
150 mg の [14C] 標識 AT1001 を溶液として投与します (150 mg の AT1001 粉末を秤量し、100 mL の水に溶解して調製します)。 溶液全体を経口的に飲み込みます。 研究薬を摂取した後、投与ボトルを50 mLの水ですすぎ、これを被験者が摂取します。 このすすぎ手順は 2 回行う必要があります。 2 回目のすすぎ摂取後、総摂取量が 240 mL になるように追加の水を飲むように被験者に指示する必要があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿中の全放射能の回収
時間枠：1日目から11日目まで
尿を採取する：投与前（～12～0時間）、1日目は0～12および12～24時間、2～10日目は24時間ごと。最後のサンプルは 11 日目に収集されます。 尿中に排泄された総放射能は、収集期間全体にわたって計算されます。 排泄率は、尿中に収集された総放射能を収集期間で割って計算されます。 尿中に排泄される用量のパーセンテージは、尿中に排泄される総量を投与用量で割って100を乗じて計算されます。
1日目から11日目まで
糞便中の全放射能の回収
時間枠：1日目から11日目まで
糞便を収集します: 投与前 (-24 ～ 0 時間)。投与後のすべての排便は 1 日目から 10 日目までに収集されます。最後のサンプルは 11 日目に収集されます。 糞便中に排泄された総放射能は、収集期間全体にわたって計算されます。 排泄率は、糞便中に収集された総放射能を収集期間で割って計算されます。 糞便中に排泄された用量のパーセンテージは、糞便中に排泄された総量を投与用量で割って100を乗じて計算されます。
1日目から11日目まで
呼気中の放射能の存在
時間枠：1日目
呼気は、投与前および投与後 2、4、6、および 24 時間後に収集されます。 各被験者は、指示薬の色が変わり、水酸化ナトリウムが飽和したことを示すまで、フェノールフタレインを含む計量された量の水酸化ナトリウム溶液に吹き込みます。 この水酸化ナトリウム溶液は放射性物質の含有量が分析されます。 放射能が検出された場合は、収集期間中の呼気中の総量が計算されます。
1日目
血漿 AT1001 薬物動態パラメータ
時間枠：1日目から10日目まで
血液サンプルは、投与前、30分後、および1、1.5、2、3、4、6、8、12、16、24、36、48、72、96、120、144、168、192時に採取されます。 、投与後216時間と240時間。 非コンパートメント薬物動態パラメータは、血漿 AT1001 について計算されます: 時間ゼロから最後の測定可能な濃度の時間までの薬物濃度時間曲線下面積 (AUC)、時間ゼロから無限大までの AUC、観察された最大薬物濃度、薬物濃度の測定時間最大薬物濃度、見かけの最終排泄速度定数、および見かけの排泄半減期。
1日目から10日目まで
血漿総放射能薬物動態パラメータ
時間枠：1日目から10日目まで
血液サンプルは、投与前、30分後、および1、1.5、2、3、4、6、8、12、16、24、36、48、72、96、120、144、168、192時に採取されます。 、投与後216時間と240時間。 血漿放射能の非コンパートメント薬物動態パラメータが計算されます: 時間ゼロから最後の測定可能な濃度の時間までの薬物濃度時間曲線下面積 (AUC)、時間ゼロから無限大までの AUC、観察された最大薬物濃度、測定時間最大薬物濃度、見かけの最終排泄速度定数、および見かけの排泄半減期。
1日目から10日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性の尺度としての有害事象が発生した被験者の数
時間枠：1日目から29日目まで
有害事象 (AE) は、調査製品の開始からフォローアップ訪問まで収集されます。
1日目から29日目まで
安全性と忍容性を評価するための臨床検査値の測定
時間枠：最大8週間
臨床検査には、血液学、凝固検査、臨床化学、尿検査、薬物および毒物のスクリーニング、A型肝炎およびHIVのスクリーニングが含まれます。
最大8週間
安全性と忍容性を確認するための身体検査
時間枠：最大8週間
身体検査結果は、正常、臨床的に重要な異常、または臨床的に重要ではない異常に分類されます。
最大8週間
安全性と忍容性にアクセスするためのバイタルサインの測定
時間枠：最大8週間
バイタルサインの測定には、脈拍、呼吸数、血圧、口腔温度が含まれます）。 被験者は測定前に少なくとも 5 分間仰向けの姿勢になっている必要があります。
最大8週間
安全性と忍容性を評価するための心電図の測定
時間枠：最大8週間
心電計 (ECG) は、心臓の電気活動を測定し、心臓のリズムの変化を記録する機械です。 すべての被験者は心電図検査を受けます。
最大8週間
総放射能の血液と血漿の比率
時間枠：1日目
血漿と血液の放射能の比は、AT1001 の投与後 2、4、6、および 24 時間後に計算されます。
1日目
血漿、尿、十二指腸胆汁および糞便ホモジネート中の代謝産物の特性評価
時間枠：1日目から11日目まで
Entero-Test カプセルは十二指腸胆汁を収集するために摂取され、サンプル収集後に取り出されます。 代謝産物の解明と同定は、可能であれば別の研究の下で、収集された血漿、尿十二指腸胆汁、および糞便サンプルで行われます。 結果は別途レポートにまとめます。
1日目から11日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年8月1日

一次修了 (実際)

2011年9月1日

研究の完了 (実際)

2011年9月1日

試験登録日

最初に提出

2012年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年11月15日

最初の投稿 (見積もり)

2012年11月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2013年12月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2013年12月17日

最終確認日

2013年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 116435

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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