Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere absorpsjon, metabolisme og utskillelse av Migalastat Hydrochloride (AT1001-014)

17. desember 2013 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En fase 1-studie for å undersøke absorpsjon, metabolisme og utskillelse av [14C] AT1001 (Migalastathydroklorid) etter en enkelt oral administrering hos friske frivillige (AT1001-014)

Denne studien er utformet for å beskrive metabolismen av AT1001 (migalastat HCl) og bidraget fra metabolisme og urinutskillelse til den totale eliminasjonen som en del av den kontinuerlige vurderingen av sikkerheten og effektiviteten til legemidlet.

Dette er en fase 1, enkeltsteds, åpen enkeltdosestudie av absorpsjon, metabolisme og utskillelse av radiomerket AT1001 hos friske mannlige forsøkspersoner mellom 30 og 55 år, inklusive. Seks forsøkspersoner vil bli dosert, med mål om at minst 4 forsøkspersoner skal fullføre studien gjennom oppfølging. Alle forsøkspersoner vil bli screenet innen 28 dager før opptak til klinisk enhet. Pasienter vil være begrenset til den kliniske enheten i 10 dager etter dosering og vil returnere til klinikken for et oppfølgingsbesøk 28 dager etter dosering.

Hvert forsøksperson vil motta en enkelt oral dose av AT1001 som en vandig løsning som inneholder 150 mg [14C] AT1001 (1 μCi). Blod, duodenal galle, utåndet luft, urin og avføringsprøver vil bli samlet på angitte tidspunkter etter dosering gjennom hele perioden med innesperring på studiestedet. Sikkerhet vil bli vurdert gjennom hele studien ved å overvåke kliniske laboratorietester, EKG, fysiske undersøkelser, vitale tegn og uønskede hendelser. Den totale varigheten av studien for hvert emne er omtrent 8 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

30 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Friske menn mellom 30 og 55 år inkludert
  • Kroppsmasseindeks (BMI) på >=18,0 til <=30,0 og veier minst 60 kg
  • Forventet, regelmessig, gjennomsnittlig avføring på 1-2 per dag
  • Ingen klinisk signifikante unormale funn på den fysiske undersøkelsen, vitale tegn, serumkjemi, hematologi og urinanalyseverdier, som ansett av hovedetterforskeren
  • Villig til å unngå å ta alle reseptfrie medisiner 7 dager og alle reseptbelagte legemidler 14 dager før dag -1
  • Villig til å avstå fra samleie eller bruke en barrieremetode for prevensjon under innleggelsen og frem til oppfølgingsbesøket
  • Villig til å unngå inntak av brokkoli, rosenkål, grapefrukt, grapefruktjuice eller stekt kjøtt i løpet av fengselsperioden i den kliniske enheten
  • Vilje til å innta et fiberrikt kosthold i klinikkperioden
  • Vilje til å unngå kraftig fysisk aktivitet under innleggelse og gjennom oppfølgingsbesøket
  • Vilje og evne til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester, andre studieprosedyrer og studierestriksjoner
  • Gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tidligere eller pågående klinisk signifikant sykdom, medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn, EKG-funn eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan påvirke sikkerheten til pasienten, eller endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisinen, eller kan svekke vurderingen av studieresultatene
  • Anamnese eller tilstedeværelse av betydelig oftalmisk, kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, nevrologisk eller psykiatrisk sykdom
  • Historie om et større kirurgisk inngrep innen 30 dager før screening
  • Anamnese med blod- eller plasmadonasjon eller blodtap (>400 ml) innen 60 dager før screening
  • Historie med narkotika- eller alkoholmisbruk eller avhengighet innen 2 år før screening
  • Inntak av mer enn 2 alkoholholdige drikker per dag i løpet av de siste 7 dagene eller bruk av alkohol-, grapefrukt- eller koffeinholdige matvarer eller drikkevarer innen 72 timer før dag -1
  • Selvrapportert røyker (tilfeldig eller hyppig) eller positiv urin-kotinintest (målt ved screening og baseline) som overskrider det lokale laboratoriets nedre deteksjonsgrense.
  • Tilstedeværelse eller historie med alvorlige bivirkninger av ethvert medikament; historie med overfølsomhet eller allergisk reaksjon på AT1001 eller relaterte iminosukker
  • Mottak av undersøkelsesmiddel eller deltakelse i andre intervensjonelle kliniske studier innen de siste 30 dagene
  • Deltakelse i enhver klinisk studie som involverer administrering av [14C]-merket(e) forbindelse(r) i løpet av de siste 12 månedene. En forsøkspersons tidligere effektive dose vil bli vurdert av den medisinske etterforskeren for å sikre at det ikke er noen risiko for kontaminering/overføring til den nåværende studien
  • På dag -1 screener en narkotikatoksikologi positiv for eventuelle ulovlige stoffer eller alkohol
  • Forventet behov for alkohol, tobakk eller andre rusmidler i løpet av fengselsperioden i den kliniske enheten

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: [14C] AT1001 Arm
Hvert forsøksperson vil motta en enkelt oral dose på 150 mg [14C] AT1001 som en vandig løsning som inneholder 1 μCi AT1001 på studiedag 1.
Legemiddel: [14C] AT1001
150 mg av [14C] merket AT1001 vil bli administrert som en løsning (tilberedt ved å veie 150 mg AT1001-pulver og løse opp i 100 ml vann). Hele løsningen vil bli svelget oralt. Etter inntak av studiemedikamenter vil doseringsflasken skylles med 50 mL vann og dette vil bli inntatt av forsøkspersonen. Denne skyllingsprosedyren bør utføres to ganger. Etter det andre skylleinntaket, bør forsøkspersonene instrueres om å drikke ekstra vann for å bringe det totale volumet inntatt til 240 ml.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjenvinning av total radioaktivitet i urin
Tidsramme: Dag 1 til 11
Urin vil bli samlet inn: førdose (-12-0 timer), 0-12 og 12-24 timer på dag 1, 24-timers på dag 2-10; den siste prøven vil bli tatt på dag 11. Total radioaktivitet som skilles ut i urinen vil bli beregnet for hele oppsamlingsperioden. Utskillelseshastigheten vil bli beregnet fra total radioaktivitet samlet i urin, delt på varigheten av innsamlingen. Prosentandelen av dosen som skilles ut i urinen vil bli beregnet fra den totale mengden som skilles ut i urinen delt på den administrerte dosen, multiplisert med 100.
Dag 1 til 11
Gjenvinning av total radioaktivitet i avføring
Tidsramme: Dag 1 til 11
Avføring vil bli samlet inn: forhåndsdosering (-24 til 0 timer); all avføring etter dose vil bli samlet på dag 1 til 10; den siste prøven vil bli tatt på dag 11. Total radioaktivitet utskilt i avføring vil bli beregnet for hele innsamlingsperioden. Utskillelsesraten vil bli beregnet fra total radioaktivitet samlet i avføring, delt på varigheten av innsamlingen. Prosentandelen av dosen som skilles ut i avføringen vil bli beregnet fra den totale mengden som skilles ut i avføringen delt på den administrerte dosen, multiplisert med 100.
Dag 1 til 11
Tilstedeværelse av radioaktivitet i utåndet luft
Tidsramme: Dag 1
Utåndet luft vil bli samlet opp: før dose og 2, 4, 6 og 24 timer etter dosering. Hvert forsøksperson vil blåse i et målt volum av natriumhydroksidløsning som inneholder fenolftalein, inntil en indikator endrer farge, som viser at natriumhydroksidet er mettet. Denne natriumhydroksidløsningen vil bli analysert for radioaktivt innhold. Hvis det oppdages radioaktivitet, beregnes total mengde i utåndet luft i innsamlingsperioden.
Dag 1
Plasma AT1001 farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Dag 1 til 10
Blodprøver vil bli tatt: Fordose etter 30 minutter og 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 og 240 timer etter dosering. Ikke-kompartmentelle farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for plasma AT1001: areal under legemiddelkonsentrasjon-tid-kurven (AUC) fra tid null til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon, AUC fra tid null til uendelig, maksimal observert legemiddelkonsentrasjon, tidspunkt for maksimal legemiddelkonsentrasjon, tilsynelatende terminal eliminasjonshastighetskonstant og tilsynelatende eliminasjonshalveringstid.
Dag 1 til 10
Farmakokinetiske parametere for total radioaktivitet i plasma
Tidsramme: Dag 1 til 10
Blodprøver vil bli tatt: Fordose etter 30 minutter og 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 og 240 timer etter dosering. Ikke-kompartmentelle farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for plasmaradioaktivitet: areal under legemiddelkonsentrasjon-tid-kurven (AUC) fra tid null til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon, AUC fra tid null til uendelig, maksimal observert legemiddelkonsentrasjon, tidspunkt for maksimal legemiddelkonsentrasjon, tilsynelatende terminal eliminasjonshastighetskonstant og tilsynelatende eliminasjonshalveringstid.
Dag 1 til 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser som mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 29
Uønskede hendelser (AE) vil bli samlet inn fra starten av undersøkelsesproduktet og frem til oppfølgingsbesøket.
Dag 1 til dag 29
Mål for kliniske laboratorietestverdier for å få tilgang til sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Inntil 8 uker
Kliniske laboratorietester vil omfatte hematologi, koagulasjonstester, klinisk kjemi, urinanalyse, medikament- og toksikologiscreening, hepatitt A og HIV-screening.
Inntil 8 uker
Fysisk undersøkelse for å få tilgang til sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Inntil 8 uker
Fysiske undersøkelsesresultater vil bli kategorisert som normale, unormale klinisk signifikante eller unormale ikke klinisk signifikante
Inntil 8 uker
Måling av vitale tegn for å få tilgang til sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Inntil 8 uker
Målinger av vitale tegn vil inkludere puls, respirasjonsfrekvens, blodtrykk og oral temperatur). Forsøkspersonene bør ligge i ryggleie i minst 5 minutter før målinger tas.
Inntil 8 uker
Mål på EKG for å få tilgang til sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Inntil 8 uker
Elektrokardiograf (EKG) er en maskin som måler hjertets elektriske aktivitet og registrerer endringer i hjertets rytme. Alle forsøkspersoner vil gjennomgå EKG-testing.
Inntil 8 uker
Forholdet mellom blod og plasma av total radioaktivitet
Tidsramme: Dag 1
Forholdet mellom plasma og blodradioaktivitet vil bli beregnet 2, 4, 6 og 24 timer etter administrering av AT1001.
Dag 1
Karakterisering av metabolitter i plasma, urin, duodenal galle og fekale homogenater
Tidsramme: Dag -1 til dag 11
En Entero-Test kapsel vil bli inntatt for å samle duodenal galle og vil bli fjernet etter prøvetaking. Metabolittbelysning og identifikasjon vil bli utført i innsamlet plasma, urindodenal galle og fekalprøver, hvis mulig, under en separat studie. Resultatene vil bli oppsummert i en egen rapport.
Dag -1 til dag 11

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

21. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

18. desember 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2013

Sist bekreftet

1. desember 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 116435

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på [14C] AT1001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere