미갈라스타트염산염(AT1001-014)의 흡수, 대사 및 배설에 관한 연구
2013년 12월 17일 업데이트: Amicus Therapeutics
건강한 지원자(AT1001-014)에서 단일 경구 투여 후 [14C] AT1001(Migalastat Hydrochloride)의 흡수, 대사 및 배설을 조사하기 위한 1상 연구
이 연구는 약물의 안전성과 유효성에 대한 지속적인 평가의 일환으로 AT1001(migalastat HCl)의 대사와 전반적인 제거에 대한 대사 및 소변 배설의 기여를 설명하도록 설계되었습니다.
이것은 30세에서 55세 사이의 건강한 남성 피험자에서 방사성 표지된 AT1001의 흡수, 대사 및 배설에 대한 1상, 단일 부위, 공개 라벨, 단일 용량 연구입니다. 적어도 4명의 피험자가 후속 조치를 통해 연구를 완료하는 것을 목표로 6명의 피험자가 투약될 것입니다. 모든 과목은 Clinical Unit에 입원하기 전 28일 이내에 선별됩니다. 피험자는 투약 후 10일 동안 임상 단위에 국한되며 투약 후 28일에 후속 방문을 위해 클리닉으로 돌아올 것입니다.
각 대상자는 150 mg [14C] AT1001(1 μCi)을 포함하는 수용액으로 AT1001의 단일 경구 용량을 받게 됩니다. 혈액, 십이지장 담즙, 호기, 소변 및 대변 샘플은 연구 장소에 격리된 기간 동안 투약 후 지정된 시점에 수집됩니다. 안전성은 임상 실험실 테스트, ECG, 신체 검사, 바이탈 사인 및 부작용을 모니터링함으로써 연구 전반에 걸쳐 평가될 것입니다. 각 피험자에 대한 총 연구 기간은 약 8주입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 30세 이상 55세 이하의 건강한 남성 피험자
- 체질량 지수(BMI) >=18.0 ~ <=30.0 및 체중 60kg 이상
- 하루에 1-2회 예상되는 규칙적인 평균 배변
- 주임 시험자가 판단한 신체 검사, 활력 징후, 혈청 화학, 혈액학 및 소변 검사 값에서 임상적으로 유의한 비정상 소견 없음
- -1일 전 14일 동안 모든 비처방약 및 모든 처방약 복용을 피하고자 함
- 입원환자 진료소에 격리되어 있는 동안 그리고 후속 방문 때까지 성교를 삼가하거나 장벽 피임법을 사용할 의향이 있는 자
- 병동에 격리된 기간 동안 브로콜리, 브뤼셀 스프라우트, 자몽, 자몽 주스 또는 숯불에 구운 고기 섭취를 피하고자 하는 자
- 병원에 격리된 기간 동안 섬유질이 풍부한 음식을 섭취하려는 의지
- 입원환자 진료소 격리 기간 및 후속 방문을 통해 격렬한 신체 활동을 피하려는 의지
- 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트, 기타 연구 절차 및 연구 제한 사항을 준수할 의지와 능력
- 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공합니다.
제외 기준:
- 이전 또는 현재 진행 중인 임상적으로 중요한 질병, 의학적 상태, 병력, 신체 소견, ECG 소견 또는 검사자의 의견에 따라 피험자의 안전에 영향을 미치거나 피험자의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 변경할 수 있는 실험실 이상 연구 약물, 또는 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다
- 중요한 안과, 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경 또는 정신 질환의 병력 또는 존재
- 스크리닝 전 30일 이내의 대수술 병력
- 스크리닝 전 60일 이내에 혈액 또는 혈장 기증 또는 혈액 손실(>400mL) 이력
- 스크리닝 전 2년 이내에 약물 또는 알코올 남용 또는 중독의 병력
- 지난 7일 동안 하루에 2잔 이상의 알코올 음료를 섭취하거나 Day -1 이전 72시간 이내에 알코올, 자몽 또는 카페인 함유 식품 또는 음료 섭취
- 자가 보고 흡연자(가끔 또는 빈번함) 또는 지역 검사실의 검출 하한을 초과하는 양성 소변 코티닌 검사(선별 및 기준선에서 측정).
- 약물에 대한 심각한 부작용의 존재 또는 병력; AT1001 또는 관련 이미노당에 대한 과민성 또는 알레르기 반응의 병력
- 지난 30일 이내에 임의의 조사 에이전트 수령 또는 기타 중재적 임상 시험 참여
- 지난 12개월 이내에 [14C]로 표지된 화합물(들)의 투여와 관련된 모든 임상 연구에 참여. 피험자의 이전 유효 용량은 현재 연구로의 오염/이월 위험이 없음을 확인하기 위해 의학 조사관이 검토할 것입니다.
- -1일에 약물 독성 검사에서 불법 물질 또는 알코올에 양성 반응이 나타납니다.
- 임상 병동에 격리된 기간 동안 예상되는 알코올, 담배 또는 모든 약물의 필요성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: [14C] AT1001 암
각 피험자는 연구 1일에 1μCi AT1001을 함유하는 수용액으로 [14C] AT1001 150mg의 단일 경구 용량을 받게 됩니다.
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[14C]로 표지된 AT1001 150mg을 용액으로 투여한다(AT1001 분말 150mg을 칭량하고 물 100mL에 용해하여 준비).
전체 용액을 구두로 삼킬 것입니다.
연구 약물을 섭취한 후, 투약 병을 50mL의 물로 헹구고 피험자가 이를 섭취하게 됩니다.
이 헹굼 절차는 두 번 수행해야 합니다.
두 번째 헹굼 섭취 후 피험자는 총 섭취량이 240mL가 되도록 물을 추가로 마시도록 지시해야 합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변의 총 방사능 회수
기간: 1~11일
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소변은 다음과 같이 수집될 것입니다: 투여 전(-12-0시간), 1일차에 0-12 및 12-24시간, 2-10일차에 24시간마다; 마지막 샘플은 11일에 수집됩니다.
소변으로 배설된 총 방사능은 전체 수집 기간 동안 계산됩니다.
배설률은 소변에서 수집된 총 방사능을 수집 기간으로 나눈 값에서 계산됩니다.
소변으로 배출되는 용량의 백분율은 소변으로 배출되는 총량을 투여된 용량으로 나눈 후 100을 곱하여 계산됩니다.
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1~11일
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대변의 총 방사능 회수
기간: 1~11일
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배설물은 다음과 같이 수집됩니다: 투여 전(-24~0시간); 투여 후 모든 배변은 1일 내지 10일에 수집될 것이며; 마지막 샘플은 11일에 수집됩니다.
대변으로 배설된 총 방사능은 전체 수집 기간 동안 계산됩니다.
배설률은 대변에 수집된 총 방사능을 수집 기간으로 나눈 값에서 계산됩니다.
대변으로 배출되는 용량의 백분율은 대변으로 배출되는 총량을 투여된 용량으로 나눈 후 100을 곱하여 계산됩니다.
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1~11일
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호기된 공기에 방사능 존재
기간: 1일차
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만료된 공기는 투여 전과 투여 후 2, 4, 6 및 24시간에 수집됩니다.
각 피험자는 수산화나트륨이 포화되었음을 나타내는 지시약의 색이 변할 때까지 페놀프탈레인을 함유한 수산화나트륨 용액의 측정된 부피를 불어넣습니다.
이 수산화나트륨 용액은 방사능 함량에 대해 분석됩니다.
방사능이 감지되면 수집 기간 동안 호기된 공기의 총량이 계산됩니다.
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1일차
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혈장 AT1001 약동학 파라미터
기간: 1~10일
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혈액 샘플을 수집합니다: 투여 전, 30분 및 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 투약 후 216시간 및 240시간.
비구획 약동학 파라미터는 혈장 AT1001에 대해 계산될 것이다: 시간 0부터 마지막 측정 가능한 농도 시간까지의 약물 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적, 시간 0부터 무한대까지의 AUC, 최대 관찰된 약물 농도, 시간 최대 약물 농도, 겉보기 최종 제거율 상수 및 겉보기 제거 반감기.
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1~10일
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혈장 총 방사능 약동학 파라미터
기간: 1~10일
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혈액 샘플을 수집합니다: 투여 전, 30분 및 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 투약 후 216시간 및 240시간.
비구획 약동학적 파라미터는 혈장 방사능에 대해 계산될 것이다: 시간 0에서 마지막 측정 가능한 농도의 시간까지 약물 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적, 시간 0에서 무한대까지의 AUC, 최대 관찰된 약물 농도, 시간 최대 약물 농도, 겉보기 최종 제거율 상수 및 겉보기 제거 반감기.
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1~10일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 피험자 수
기간: 1일차 ~ 29일차
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부작용(AE)은 조사 제품 시작부터 후속 방문까지 수집됩니다.
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1일차 ~ 29일차
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안전성 및 내약성에 접근하기 위한 임상 실험실 테스트 값 측정
기간: 최대 8주
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임상 실험실 검사에는 혈액학, 응고 검사, 임상 화학, 소변 검사, 약물 및 독성 검사, A형 간염 및 HIV 검사가 포함됩니다.
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최대 8주
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안전성과 내약성에 접근하기 위한 신체 검사
기간: 최대 8주
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신체 검사 결과는 정상, 임상적으로 유의한 비정상 또는 임상적으로 유의하지 않은 비정상으로 분류됩니다.
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최대 8주
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안전성과 내약성에 접근하기 위한 활력 징후 측정
기간: 최대 8주
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활력 징후 측정에는 맥박, 호흡수, 혈압 및 구강 온도가 포함됩니다.
대상자는 측정을 하기 전에 적어도 5분 동안 누운 자세로 있어야 합니다.
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최대 8주
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안전성과 내약성에 접근하기 위한 ECG 측정
기간: 최대 8주
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심전계(ECG)는 심장의 전기 활동을 측정하고 심장 박동의 변화를 기록하는 기계입니다.
모든 피험자는 ECG 테스트를 받게 됩니다.
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최대 8주
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총 방사능의 혈액 대 혈장 비율
기간: 1일차
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혈장 대 혈액 방사능의 비율은 AT1001 투여 후 2, 4, 6 및 24시간에 계산됩니다.
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1일차
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혈장, 소변, 십이지장 담즙 및 대변 균질액의 대사산물 특성 규명
기간: -1일 ~ 11일
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십이지장 담즙을 수집하기 위해 Entero-Test 캡슐을 섭취하고 샘플 수집 후 제거합니다.
가능한 경우 별도의 연구에서 수집된 혈장, 소변 십이지장 담즙 및 대변 샘플에서 대사산물 설명 및 식별이 수행됩니다.
결과는 별도의 보고서에 요약됩니다.
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-1일 ~ 11일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 11월 15일
처음 게시됨 (추정)
2012년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2013년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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Amicus Therapeutics모집하지 않고 적극적으로