Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení absorpce, metabolismu a vylučování migalastat hydrochloridu (AT1001-014)

17. prosince 2013 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Studie fáze 1 ke zkoumání absorpce, metabolismu a vylučování [14C] AT1001 (hydrochlorid migalastatu) po jednorázovém perorálním podání u zdravých dobrovolníků (AT1001-014)

Tato studie je navržena tak, aby popsala metabolismus AT1001 (migalastat HCl) a příspěvek metabolismu a vylučování močí k jeho celkové eliminaci v rámci průběžného hodnocení bezpečnosti a účinnosti léku.

Toto je fáze 1, jednomístná, otevřená, jednodávková studie absorpce, metabolismu a vylučování radioaktivně značeného AT1001 u zdravých mužů ve věku 30 až 55 let včetně. Bude podána dávka šesti subjektům s cílem, aby alespoň 4 subjekty dokončily studii prostřednictvím následného sledování. Všichni jedinci budou vyšetřeni do 28 dnů před přijetím na klinickou jednotku. Subjekty budou omezeny na klinickou jednotku po dobu 10 dnů po podání dávky a vrátí se na kliniku k následné návštěvě 28 dní po podání dávky.

Každý subjekt dostane jednu orální dávku AT1001 jako vodný roztok obsahující 150 mg [14C] AT1001 (1 μCi). Vzorky krve, duodenální žluči, vydechovaného vzduchu, moči a stolice budou odebírány ve specifikovaných časových bodech po dávkování během období zadržení v místě studie. Bezpečnost bude v průběhu studie hodnocena monitorováním klinických laboratorních testů, EKG, fyzikálních vyšetření, vitálních funkcí a nežádoucích účinků. Celková doba trvání studie pro každý subjekt je přibližně 8 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdraví muži ve věku 30 až 55 let včetně
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) >=18,0 až <=30,0 a vážící alespoň 60 kg
  • Očekávané, pravidelné, průměrné pohyby střev 1-2 denně
  • Žádné klinicky významné abnormální nálezy na fyzikálním vyšetření, vitálních funkcích, chemii séra, hematologii a hodnotách analýzy moči, jak se domnívá hlavní zkoušející
  • Ochota vyhnout se užívání všech volně prodejných léků 7 dní a všech léků na předpis 14 dní před dnem -1
  • Ochota zdržet se pohlavního styku nebo používat bariérovou metodu antikoncepce během hospitalizace na lůžkové klinice a až do následné návštěvy
  • Ochota vyvarovat se požití brokolice, růžičkové kapusty, grapefruitu, grapefruitové šťávy nebo grilovaného masa během období hospitalizace v klinické jednotce
  • Ochota konzumovat stravu bohatou na vlákninu během období hospitalizace na klinice
  • Ochota vyhnout se intenzivní fyzické aktivitě během hospitalizace na lůžkovém oddělení a během následné návštěvy
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy, další studijní postupy a omezení studie
  • Poskytněte písemný informovaný souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli předchozí nebo probíhající klinicky významné onemocnění, zdravotní stav, anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na EKG nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost subjektu nebo změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaného léku, nebo by mohly narušit hodnocení výsledků studie
  • Anamnéza nebo přítomnost významného očního, kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického nebo psychiatrického onemocnění
  • Anamnéza velkého chirurgického výkonu do 30 dnů před screeningem
  • Historie dárcovství krve nebo plazmy nebo ztráta krve (>400 ml) během 60 dnů před screeningem
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislosti během 2 let před screeningem
  • Příjem více než 2 alkoholických nápojů denně během posledních 7 dnů nebo konzumace potravin nebo nápojů obsahujících alkohol, grapefruity nebo kofein během 72 hodin před dnem -1
  • Samostatně hlášený kuřák (občasný nebo častý) nebo pozitivní test na kotinin v moči (měřený při screeningu a výchozí hodnotě) překračující spodní hranici detekce místní laboratoře.
  • Přítomnost nebo historie závažné nežádoucí reakce na jakýkoli lék; anamnéza přecitlivělosti nebo alergické reakce na AT1001 nebo příbuzné iminocukry
  • Příjem jakéhokoli hodnoceného činidla nebo účast v jakémkoli jiném intervenčním klinickém hodnocení během posledních 30 dnů
  • Účast na jakékoli klinické studii zahrnující podávání sloučeniny (sloučenin) značené [14C] během posledních 12 měsíců. Předchozí účinná dávka subjektu bude přezkoumána lékařským zkoušejícím, aby se ujistil, že neexistuje žádné riziko kontaminace/přenosu do aktuální studie
  • V den -1 je toxikologická kontrola drog pozitivní na jakékoli nezákonné látky nebo alkohol
  • Předpokládaná potřeba alkoholu, tabáku nebo jakékoli drogy během období uvěznění v klinické jednotce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: [14C] AT1001 Arm
Každý subjekt dostane jednu perorální dávku 150 mg [14C] AT1001 jako vodný roztok obsahující 1 μCi AT1001 v den studie 1.
Lék: [14C] AT1001
150 mg [14C] označeného AT1001 bude podáváno jako roztok (připravený navážením 150 mg prášku AT1001 a rozpuštěním ve 100 ml vody). Celý roztok se spolkne perorálně. Po požití studovaného léku se dávkovací lahvička vypláchne 50 ml vody a subjekt ji spolkne. Tento oplachovací postup by měl být proveden dvakrát. Po požití druhého výplachu by měly být subjekty poučeny, aby vypily další vodu, aby celkový požitý objem dosáhl 240 ml.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Získání celkové radioaktivity v moči
Časové okno: Dny 1 až 11
Moč bude odebírána: před dávkou (-12-0 hodin), 0-12 a 12-24 hodin v den 1, 24 hodin denně ve dnech 2-10; poslední vzorek bude odebrán 11. den. Celková radioaktivita vyloučená močí bude vypočítána za celou dobu sběru. Rychlost vylučování se vypočítá z celkové radioaktivity zachycené v moči, dělené dobou trvání sběru. Procento dávky vyloučené močí se vypočte z celkového množství vyloučeného močí děleného podanou dávkou, vynásobené 100.
Dny 1 až 11
Obnova celkové radioaktivity ve stolici
Časové okno: Dny 1 až 11
Výkaly budou odebírány: před dávkou (-24 až 0 hodin); všechny pohyby střev po dávce budou shromážděny ve dnech 1 až 10; poslední vzorek bude odebrán 11. den. Celková radioaktivita vyloučená ve stolici bude vypočítána za celou dobu sběru. Rychlost vylučování se vypočítá z celkové radioaktivity zachycené ve stolici, dělené dobou trvání sběru. Procento dávky vyloučené ve stolici se vypočítá z celkového množství vyloučeného ve stolici děleného podanou dávkou, vynásobené 100.
Dny 1 až 11
Přítomnost radioaktivity ve vydechovaném vzduchu
Časové okno: Den 1
Vydechovaný vzduch bude odebírán: před dávkou a 2, 4, 6 a 24 hodin po podání dávky. Každý subjekt bude foukat do odměřeného objemu roztoku hydroxidu sodného obsahujícího fenolftalein, dokud indikátor nezmění barvu, což ukazuje, že hydroxid sodný je nasycený. Tento roztok hydroxidu sodného bude analyzován na radioaktivní obsah. Pokud je zjištěna radioaktivita, vypočítá se celkové množství ve vydechovaném vzduchu během doby sběru.
Den 1
Farmakokinetické parametry plazmy AT1001
Časové okno: Dny 1 až 10
Vzorky krve budou odebrány: před dávkou, 30 minut a 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 a 240 hodin po podání. Nekompartmentové farmakokinetické parametry budou vypočteny pro plazmatickou AT1001: plocha pod křivkou koncentrace léčiva-čas (AUC) od času nula do času poslední měřitelné koncentrace, AUC od času nula do nekonečna, maximální pozorovaná koncentrace léčiva, čas maximální koncentrace léčiva, zdánlivá konečná rychlostní konstanta eliminace a zdánlivý poločas eliminace.
Dny 1 až 10
Farmakokinetické parametry celkové radioaktivity v plazmě
Časové okno: Dny 1 až 10
Vzorky krve budou odebrány: před dávkou, 30 minut a 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 a 240 hodin po podání. Nekompartmentové farmakokinetické parametry budou vypočteny pro plazmatickou radioaktivitu: plocha pod křivkou koncentrace léčiva-čas (AUC) od času nula do času poslední měřitelné koncentrace, AUC od času nula do nekonečna, maximální pozorovaná koncentrace léčiva, čas maximální koncentrace léčiva, zdánlivá konečná rychlostní konstanta eliminace a zdánlivý poločas eliminace.
Dny 1 až 10

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky jako míra bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Den 1 až den 29
Nežádoucí účinky (AE) budou shromažďovány od začátku zkoumaného produktu až do následné návštěvy.
Den 1 až den 29
Měření hodnot klinických laboratorních testů pro přístup k bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Až 8 týdnů
Klinické laboratorní testy budou zahrnovat hematologii, koagulační testy, klinickou chemii, analýzu moči, drogový a toxikologický screening, hepatitidu A a HIV screening.
Až 8 týdnů
Fyzikální vyšetření pro přístup k bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Až 8 týdnů
Výsledky fyzikálního vyšetření budou kategorizovány jako normální, abnormální klinicky významné nebo abnormální klinicky nevýznamné
Až 8 týdnů
Měření vitálních funkcí pro přístup k bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Až 8 týdnů
Měření vitálních funkcí bude zahrnovat puls, dechovou frekvenci, krevní tlak a orální teplotu). Subjekty by měly být před měřením alespoň 5 minut v poloze na zádech.
Až 8 týdnů
Měření EKG pro přístup k bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Až 8 týdnů
Elektrokardiograf (EKG) je přístroj, který měří elektrickou aktivitu srdce a zaznamenává změny srdečního rytmu. Všechny subjekty podstoupí vyšetření EKG.
Až 8 týdnů
Poměr celkové radioaktivity v krvi a plazmě
Časové okno: Den 1
Poměr radioaktivity plazmy a krve bude vypočítán 2, 4, 6 a 24 hodin po podání AT1001.
Den 1
Charakterizace metabolitů v plazmě, moči, duodenální žluči a fekálních homogenátech
Časové okno: Den -1 až den 11
Kapsle Entero-Test bude spolknuta k odběru duodenální žluči a bude odstraněna po odběru vzorku. Objasnění a identifikace metabolitů budou provedeny v odebrané plazmě, moči doudenální žluči a vzorcích stolice, pokud je to možné, v rámci samostatné studie. Výsledky budou shrnuty v samostatné zprávě.
Den -1 až den 11

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

21. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. prosince 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. prosince 2013

Naposledy ověřeno

1. prosince 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 116435

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na [14C] AT1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit