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Un estudio para evaluar la absorción, el metabolismo y la excreción del clorhidrato de migalastat (AT1001-014)

17 de diciembre de 2013 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio de fase 1 para investigar la absorción, el metabolismo y la excreción de [14C] AT1001 (clorhidrato de migalastat) luego de una administración oral única en voluntarios sanos (AT1001-014)

Este estudio está diseñado para describir el metabolismo de AT1001 (migalastat HCl) y la contribución del metabolismo y la excreción urinaria a su eliminación general como parte de la evaluación continua de la seguridad y eficacia del fármaco.

Este es un estudio de fase 1, de un solo sitio, de etiqueta abierta y de dosis única de la absorción, el metabolismo y la excreción de AT1001 radiomarcado en sujetos masculinos sanos de entre 30 y 55 años de edad, inclusive. Se dosificarán seis sujetos, con el objetivo de que al menos 4 sujetos completen el estudio a través del seguimiento. Todos los sujetos serán evaluados dentro de los 28 días antes de la admisión a la Unidad Clínica. Los sujetos estarán confinados en la unidad clínica durante 10 días después de la dosificación y regresarán a la clínica para una visita de seguimiento 28 días después de la dosificación.

Cada sujeto recibirá una dosis oral única de AT1001 como una solución acuosa que contiene 150 mg [14C] AT1001 (1 μCi). Se recolectarán muestras de sangre, bilis duodenal, aire espirado, orina y heces en puntos de tiempo específicos después de la dosificación durante el período de confinamiento en el sitio de estudio. La seguridad se evaluará durante todo el estudio mediante el control de pruebas de laboratorio clínico, ECG, exámenes físicos, signos vitales y eventos adversos. La duración total del estudio para cada sujeto es de aproximadamente 8 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

30 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos sanos entre las edades de 30 y 55 años, inclusive
  • Índice de masa corporal (IMC) de >=18,0 a <=30,0 y un peso de al menos 60 kg
  • Evacuaciones intestinales anticipadas, regulares y promedio de 1-2 por día
  • Sin hallazgos anormales clínicamente significativos en el examen físico, signos vitales, química sérica, hematología y valores de análisis de orina, según lo considere el investigador principal
  • Dispuesto a evitar tomar todos los medicamentos de venta libre 7 días y todos los medicamentos recetados 14 días antes del Día -1
  • Disposición a abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear un método anticonceptivo de barrera durante la hospitalización en la clínica y hasta la visita de seguimiento
  • Dispuesto a evitar la ingestión de brócoli, coles de Bruselas, toronja, jugo de toronja o carne asada durante el período de internamiento en la unidad clínica
  • Disposición a consumir una dieta rica en fibra durante el período de internamiento en la clínica
  • Voluntad de evitar la actividad física vigorosa durante la internación en la clínica y durante la visita de seguimiento
  • Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio, otros procedimientos del estudio y las restricciones del estudio.
  • Proporcionar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier enfermedad, afección médica, antecedentes médicos, hallazgos físicos, hallazgos en el ECG o anomalías de laboratorio clínicamente significativos previos o en curso que, en opinión del investigador, podrían afectar la seguridad del sujeto o alterar la absorción, distribución, metabolismo o excreción de el fármaco del estudio, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio
  • Antecedentes o presencia de enfermedades oftálmicas, cardiovasculares, pulmonares, hepáticas, renales, hematológicas, gastrointestinales, endocrinas, inmunológicas, dermatológicas, neurológicas o psiquiátricas significativas
  • Antecedentes de un procedimiento quirúrgico mayor dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  • Antecedentes de donación de sangre o plasma o pérdida de sangre (> 400 ml) dentro de los 60 días anteriores a la selección
  • Antecedentes de abuso o adicción a las drogas o el alcohol en los 2 años anteriores a la selección
  • Ingesta de más de 2 bebidas alcohólicas por día en los últimos 7 días o uso de alimentos o bebidas que contienen alcohol, toronja o cafeína dentro de las 72 horas anteriores al Día -1
  • Fumador autorreportado (ocasional o frecuente) o prueba de cotinina en orina positiva (medida en la selección y al inicio) que exceda el límite inferior de detección del laboratorio local.
  • Presencia o antecedentes de reacción adversa grave a cualquier fármaco; antecedentes de hipersensibilidad o reacción alérgica a AT1001 o iminoazúcares relacionados
  • Recepción de cualquier agente en investigación o participación en cualquier otro ensayo clínico de intervención en los últimos 30 días
  • Participación en cualquier estudio clínico que involucre la administración de compuestos marcados con [14C] en los últimos 12 meses. El investigador médico revisará la dosis efectiva anterior de un sujeto para asegurarse de que no haya riesgo de contaminación/transferencia al estudio actual.
  • En el día -1, una prueba de toxicología de drogas positiva para cualquier sustancia ilícita o alcohol
  • Necesidad anticipada de alcohol, tabaco o cualquier droga durante el período de internamiento en la unidad clínica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: [14C] Armar AT1001
Cada sujeto recibirá una dosis oral única de 150 mg de [14C] AT1001 como una solución acuosa que contiene 1 μCi de AT1001 el día 1 del estudio.
Droga: [14C] AT1001
Se administrarán 150 mg de AT1001 marcado con [14C] como una solución (preparada pesando 150 mg de polvo de AT1001 y disolviéndolos en 100 ml de agua). La solución completa se tragará por vía oral. Después de la ingestión del medicamento del estudio, el frasco dosificador se enjuagará con 50 ml de agua y el sujeto lo ingerirá. Este procedimiento de enjuague debe realizarse dos veces. Después de la ingestión del segundo enjuague, se debe indicar a los sujetos que beban agua adicional para llevar el volumen total ingerido a 240 ml.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuperación de radiactividad total en orina
Periodo de tiempo: Días 1 a 11
La orina se recogerá: antes de la dosis (-12-0 horas), 0-12 y 12-24 horas el día 1, cada 24 horas los días 2-10; la última muestra se recogerá el día 11. La radiactividad total excretada en la orina se calculará para todo el período de recolección. La tasa de excreción se calculará a partir de la radiactividad total recolectada en la orina, dividida por la duración de la recolección. El porcentaje de dosis excretada en orina se calculará a partir de la cantidad total excretada en orina dividida por la dosis administrada, multiplicada por 100.
Días 1 a 11
Recuperación de radiactividad total en heces
Periodo de tiempo: Días 1 a 11
Se recogerán las heces: predosis (-24 a 0 horas); todos los movimientos intestinales posteriores a la dosis se recolectarán en los días 1 a 10; la última muestra se recogerá el día 11. La radiactividad total excretada en las heces se calculará para todo el período de recolección. La tasa de excreción se calculará a partir de la radiactividad total recolectada en las heces, dividida por la duración de la recolección. El porcentaje de dosis excretada en heces se calculará a partir de la cantidad total excretada en heces dividida por la dosis administrada, multiplicada por 100.
Días 1 a 11
Presencia de radiactividad en el aire espirado
Periodo de tiempo: Día 1
Se recogerá el aire espirado: antes de la dosificación ya las 2, 4, 6 y 24 horas después de la dosificación. Cada sujeto soplará en un volumen medido de solución de hidróxido de sodio que contiene fenolftaleína, hasta que un indicador cambie de color, mostrando que el hidróxido de sodio está saturado. Esta solución de hidróxido de sodio se analizará en busca de contenido radiactivo. Si se detecta radiactividad, se calculará la cantidad total en el aire espirado durante el período de recolección.
Día 1
Parámetros farmacocinéticos del plasma AT1001
Periodo de tiempo: Días 1 a 10
Se recogerán muestras de sangre: Pre-dosis, a los 30 minutos, y 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 y 240 horas después de la dosificación. Los parámetros farmacocinéticos no compartimentales se calcularán para AT1001 en plasma: área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) del fármaco desde el tiempo cero hasta el momento de la última concentración medible, AUC desde el tiempo cero hasta el infinito, concentración máxima observada del fármaco, tiempo de la concentración máxima del fármaco, constante de velocidad de eliminación terminal aparente y semivida de eliminación aparente.
Días 1 a 10
Parámetros farmacocinéticos de radiactividad total en plasma
Periodo de tiempo: Días 1 a 10
Se recogerán muestras de sangre: Pre-dosis, a los 30 minutos, y 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 y 240 horas después de la dosificación. Se calcularán los parámetros farmacocinéticos no compartimentales para la radiactividad plasmática: área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) del fármaco desde el tiempo cero hasta el momento de la última concentración medible, AUC desde el tiempo cero hasta el infinito, concentración máxima observada del fármaco, tiempo de la concentración máxima del fármaco, velocidad de eliminación terminal aparente constante y semivida de eliminación aparente.
Días 1 a 10

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 29
Los eventos adversos (EA) se recopilarán desde el inicio del Producto de Investigación y hasta la visita de seguimiento.
Día 1 a Día 29
Medida de los valores de las pruebas de laboratorio clínico para acceder a la seguridad y la tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta 8 semanas
Las pruebas de laboratorio clínico incluirán hematología, pruebas de coagulación, química clínica, análisis de orina, detección de drogas y toxicología, detección de hepatitis A y VIH.
Hasta 8 semanas
Exploración física para acceder a la seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta 8 semanas
Los resultados del examen físico se clasificarán como normales, anormales clínicamente significativos o anormales no clínicamente significativos.
Hasta 8 semanas
Medida de signos vitales para acceder a seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta 8 semanas
Las mediciones de signos vitales incluirán pulso, frecuencia respiratoria, presión arterial y temperatura oral). Los sujetos deben estar en posición supina durante al menos 5 minutos antes de realizar las mediciones.
Hasta 8 semanas
Medida de ECG para acceder a la seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta 8 semanas
El electrocardiógrafo (ECG) es una máquina que mide la actividad eléctrica del corazón y registra los cambios en el ritmo cardíaco. Todos los sujetos se someterán a pruebas de ECG.
Hasta 8 semanas
La relación sangre/plasma de la radiactividad total
Periodo de tiempo: Día 1
La relación entre la radiactividad del plasma y la sangre se calculará a las 2, 4, 6 y 24 horas después de la administración de AT1001.
Día 1
Caracterización de metabolitos en plasma, orina, bilis duodenal y homogeneizados fecales
Periodo de tiempo: Día -1 a Día 11
Se ingerirá una cápsula de Entero-Test para recolectar la bilis duodenal y se retirará después de la recolección de la muestra. La elucidación e identificación de los metabolitos se realizará en el plasma recolectado, la orina, la bilis doudenal y las muestras fecales, si es factible, en un estudio separado. Los resultados se resumirán en un informe separado.
Día -1 a Día 11

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Amicus Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de noviembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

18 de diciembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2013

Última verificación

1 de diciembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 116435

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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