Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar a absorção, metabolismo e excreção do cloridrato de migalastat (AT1001-014)

17 de dezembro de 2013 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo de fase 1 para investigar a absorção, metabolismo e excreção de [14C] AT1001 (cloridrato de migalastat) após administração oral única em voluntários saudáveis ​​(AT1001-014)

Este estudo foi elaborado para descrever o metabolismo do AT1001 (migalastat HCl) e a contribuição do metabolismo e da excreção urinária para sua eliminação geral como parte da avaliação contínua da segurança e eficácia do medicamento.

Este é um estudo de dose única, aberto, de fase 1, de absorção, metabolismo e excreção de AT1001 radiomarcado em indivíduos saudáveis ​​do sexo masculino entre 30 e 55 anos de idade, inclusive. Seis indivíduos serão administrados, com o objetivo de ter pelo menos 4 indivíduos completando o estudo por meio de acompanhamento. Todos os indivíduos serão triados até 28 dias antes da admissão na Unidade Clínica. Os indivíduos serão confinados à unidade clínica por 10 dias após a dosagem e retornarão à clínica para uma visita de acompanhamento 28 dias após a dosagem.

Cada indivíduo receberá uma dose oral única de AT1001 como uma solução aquosa contendo 150 mg [14C] AT1001 (1 μCi). Amostras de sangue, bile duodenal, ar expirado, urina e fezes serão coletadas em pontos de tempo especificados após a dosagem durante todo o período de confinamento no local do estudo. A segurança será avaliada ao longo do estudo monitorando testes laboratoriais clínicos, ECGs, exames físicos, sinais vitais e eventos adversos. A duração total do estudo para cada sujeito é de aproximadamente 8 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

30 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos saudáveis ​​do sexo masculino com idades entre 30 e 55 anos, inclusive
  • Índice de massa corporal (IMC) de >=18,0 a <=30,0 e pesando pelo menos 60 kg
  • Evacuações antecipadas, regulares e médias de 1-2 por dia
  • Nenhum achado anormal clinicamente significativo no exame físico, sinais vitais, química sérica, hematologia e valores de urinálise, conforme considerado pelo investigador principal
  • Disposto a evitar tomar todos os medicamentos de venda livre 7 dias e todos os medicamentos prescritos 14 dias antes do Dia -1
  • Disposto a abster-se de relações sexuais ou empregar um método contraceptivo de barreira durante o confinamento da clínica de internação e até a consulta de acompanhamento
  • Disposto a evitar a ingestão de brócolis, couve-de-bruxelas, toranja, suco de toranja ou carne grelhada durante o período de confinamento na unidade clínica
  • Disposição para consumir uma dieta rica em fibras durante o período de confinamento na clínica
  • Disposição para evitar atividade física vigorosa durante o confinamento na clínica de internação e durante a visita de acompanhamento
  • Vontade e capacidade de cumprir consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais, outros procedimentos do estudo e restrições do estudo
  • Fornecer consentimento informado por escrito para participar do estudo

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença clinicamente significativa anterior ou contínua, condição médica, histórico médico, achados físicos, achados de ECG ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, possa afetar a segurança do sujeito ou alterar a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de o medicamento do estudo, ou pode prejudicar a avaliação dos resultados do estudo
  • História ou presença de doenças oftálmicas, cardiovasculares, pulmonares, hepáticas, renais, hematológicas, gastrointestinais, endócrinas, imunológicas, dermatológicas, neurológicas ou psiquiátricas significativas
  • História de um grande procedimento cirúrgico dentro de 30 dias antes da triagem
  • História de doação de sangue ou plasma ou perda de sangue (>400 mL) dentro de 60 dias antes da triagem
  • História de abuso ou dependência de drogas ou álcool dentro de 2 anos antes da triagem
  • Ingestão de mais de 2 bebidas alcoólicas por dia nos últimos 7 dias ou uso de alimentos ou bebidas que contenham álcool, toranja ou cafeína nas 72 horas anteriores ao Dia -1
  • Fumante autorrelatado (ocasional ou frequente) ou teste positivo de cotinina na urina (medido na triagem e no início do estudo) excedendo o limite inferior de detecção do laboratório local.
  • Presença ou história de reação adversa grave a qualquer medicamento; história de hipersensibilidade ou reação alérgica ao AT1001 ou iminoaçúcares relacionados
  • Recebimento de qualquer agente experimental ou participação em qualquer outro ensaio clínico intervencionista nos últimos 30 dias
  • Participação em qualquer estudo clínico envolvendo a administração de composto(s) marcado(s) com [14C] nos últimos 12 meses. A dose eficaz anterior de um indivíduo será revisada pelo investigador médico para garantir que não haja risco de contaminação/transferência para o estudo atual
  • No Dia -1, um exame toxicológico de drogas positivo para quaisquer substâncias ilícitas ou álcool
  • Necessidade antecipada de álcool, tabaco ou qualquer droga durante o período de internamento na unidade clínica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: [14C] Braço AT1001
Cada sujeito receberá uma dose oral única de 150 mg de [14C] AT1001 como uma solução aquosa contendo 1 μCi AT1001 no Dia de Estudo 1.
Medicamento: [14C] AT1001
150 mg de AT1001 marcado com [14C] serão administrados como uma solução (preparada pesando 150 mg de AT1001 em pó e dissolvendo em 100 mL de água). Toda a solução será engolida por via oral. Após a ingestão da medicação do estudo, o frasco de dosagem será enxaguado com 50 mL de água e este será ingerido pelo sujeito. Este procedimento de enxágue deve ser realizado duas vezes. Após a ingestão do segundo enxágue, os indivíduos devem ser instruídos a beber água adicional para trazer o volume total ingerido para 240 mL.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Recuperação da radioatividade total na urina
Prazo: Dias 1 a 11
A urina será coletada: pré-dose (-12-0 horas), 0-12 e 12-24 horas no Dia 1, 24 horas nos Dias 2-10; a última amostra será coletada no dia 11. A radioatividade total excretada na urina será calculada para todo o período de coleta. A taxa de excreção será calculada a partir da radioatividade total coletada na urina, dividida pela duração da coleta. A porcentagem da dose excretada na urina será calculada a partir da quantidade total excretada na urina dividida pela dose administrada, multiplicada por 100.
Dias 1 a 11
Recuperação da radioatividade total nas fezes
Prazo: Dias 1 a 11
As fezes serão coletadas: pré-dose (-24 a 0 horas); todos os movimentos intestinais pós-dose serão coletados nos dias 1 a 10; a última amostra será coletada no dia 11. A radioatividade total excretada nas fezes será calculada para todo o período de coleta. A taxa de excreção será calculada a partir da radioatividade total coletada nas fezes, dividida pela duração da coleta. A porcentagem da dose excretada nas fezes será calculada a partir da quantidade total excretada nas fezes dividida pela dose administrada, multiplicada por 100.
Dias 1 a 11
Presença de radioatividade no ar expirado
Prazo: Dia 1
O ar expirado será coletado: pré-dose e 2, 4, 6 e 24 horas após a dosagem. Cada sujeito soprará em um volume medido de solução de hidróxido de sódio contendo fenolftaleína, até que um indicador mude de cor, mostrando que o hidróxido de sódio está saturado. Esta solução de hidróxido de sódio será analisada quanto ao conteúdo radioativo. Se for detectada radioatividade, a quantidade total no ar expirado durante o período de coleta será calculada.
Dia 1
Parâmetros farmacocinéticos do plasma AT1001
Prazo: Dias 1 a 10
Amostras de sangue serão coletadas: Pré-dose, em 30 minutos, e 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 e 240 horas após a dosagem. Parâmetros farmacocinéticos não compartimentais serão calculados para AT1001 plasmático: área sob a curva concentração-tempo (AUC) do fármaco desde o tempo zero até o momento da última concentração mensurável, AUC desde o tempo zero até o infinito, concentração máxima observada do fármaco, tempo da concentração máxima da droga, constante da taxa de eliminação terminal aparente e meia-vida de eliminação aparente.
Dias 1 a 10
Parâmetros farmacocinéticos de radioatividade total do plasma
Prazo: Dias 1 a 10
Amostras de sangue serão coletadas: Pré-dose, em 30 minutos, e 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 e 240 horas após a dosagem. Parâmetros farmacocinéticos não compartimentais serão calculados para a radioatividade plasmática: área sob a curva concentração-tempo (AUC) do fármaco do tempo zero até o momento da última concentração mensurável, AUC do tempo zero ao infinito, concentração máxima observada do fármaco, tempo da concentração máxima da droga, constante da taxa de eliminação terminal aparente e meia-vida de eliminação aparente.
Dias 1 a 10

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: Dia 1 ao dia 29
Os eventos adversos (EAs) serão coletados desde o início do Produto de Investigação e até a visita de acompanhamento.
Dia 1 ao dia 29
Medida dos valores dos testes de laboratório clínico para avaliar a segurança e a tolerabilidade
Prazo: Até 8 semanas
Os testes de laboratório clínico incluirão hematologia, testes de coagulação, química clínica, análise de urina, triagem de drogas e toxicologia, triagem de hepatite A e HIV.
Até 8 semanas
Exame físico para avaliar a segurança e a tolerabilidade
Prazo: Até 8 semanas
Os resultados do exame físico serão classificados como normais, anormais clinicamente significativos ou anormais não clinicamente significativos
Até 8 semanas
Medida de sinais vitais para acessar segurança e tolerabilidade
Prazo: Até 8 semanas
As medições de sinais vitais incluirão pulso, frequência respiratória, pressão arterial e temperatura oral). Os indivíduos devem estar em posição supina por pelo menos 5 minutos antes de fazer as medições.
Até 8 semanas
Medida do ECG para avaliar a segurança e a tolerabilidade
Prazo: Até 8 semanas
O eletrocardiógrafo (ECG) é uma máquina que mede a atividade elétrica do coração e registra as mudanças no ritmo cardíaco. Todos os indivíduos serão submetidos a testes de ECG.
Até 8 semanas
A relação sangue/plasma da radioatividade total
Prazo: Dia 1
A proporção de plasma para radioatividade sanguínea será calculada em 2, 4, 6 e 24 horas após a administração de AT1001.
Dia 1
Caracterização de metabólitos no plasma, urina, bile duodenal e homogenatos fecais
Prazo: Dia -1 ao Dia 11
Uma cápsula Entero-Test será ingerida para coletar a bile duodenal e será removida após a coleta da amostra. A elucidação e identificação de metabólitos serão realizadas no plasma coletado, na bile de urina e nas amostras fecais, se possível, sob um estudo separado. Os resultados serão resumidos em um relatório separado.
Dia -1 ao Dia 11

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de novembro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

21 de novembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

18 de dezembro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de dezembro de 2013

Última verificação

1 de dezembro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 116435

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Fabry

Ensaios clínicos em [14C] AT1001

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in South Africa

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever