Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus migalastaattihydrokloridin imeytymisen, aineenvaihdunnan ja erittymisen arvioimiseksi (AT1001-014)

tiistai 17. joulukuuta 2013 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Vaiheen 1 tutkimus [14C] AT1001:n (migalastaattihydrokloridin) imeytymisen, aineenvaihdunnan ja erittymisen tutkimiseksi kerta-annoksen jälkeen terveillä vapaaehtoisilla (AT1001-014)

Tämä tutkimus on suunniteltu kuvaamaan AT1001:n (migalastaattiHCl) metaboliaa ja aineenvaihdunnan ja virtsaan erittymisen osuutta sen kokonaiseliminaatiossa osana jatkuvaa lääkkeen turvallisuuden ja tehokkuuden arviointia.

Tämä on vaiheen 1, yhden paikan, avoin, kerta-annostutkimus radioaktiivisesti leimatun AT1001:n imeytymisestä, aineenvaihdunnasta ja erittymisestä terveillä 30–55-vuotiailla mieshenkilöillä. Kuusi potilasta saa annoksen, ja tavoitteena on, että vähintään 4 koehenkilöä suorittaa tutkimuksen loppuun seurannan kautta. Kaikki koehenkilöt seulotaan 28 päivän sisällä ennen kliiniseen yksikköön pääsyä. Koehenkilöt suljetaan kliiniseen yksikköön 10 päivän ajan annostelun jälkeen ja palaavat klinikalle seurantakäynnille 28 päivää annostuksen jälkeen.

Jokainen koehenkilö saa yhden suun kautta annoksen AT1001:tä vesiliuoksena, joka sisältää 150 mg [14C] AT1001:tä (1 μCi). Veri-, pohjukaissuolen sappi-, uloshengitysilma-, virtsa- ja ulostenäytteet kerätään määrättyinä ajankohtina annostelun jälkeen koko tutkimuspaikan sulkuajan. Turvallisuutta arvioidaan koko tutkimuksen ajan seuraamalla kliinisiä laboratoriotutkimuksia, EKG:itä, fyysisiä tutkimuksia, elintoimintoja ja haittatapahtumia. Tutkimuksen kokonaiskesto on kunkin kohteen osalta noin 8 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

30 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Terveet 30–55-vuotiaat mieshenkilöt mukaan lukien
  • Painoindeksi (BMI) >=18,0 - <=30,0 ja painaa vähintään 60 kg
  • Odotettu, säännöllinen, keskimääräinen suolen liikkeet 1-2 päivässä
  • Ei kliinisesti merkittäviä poikkeavia löydöksiä fyysisessä tutkimuksessa, elintoiminnoissa, seerumin kemiassa, hematologiassa ja virtsaanalyyseissä, kuten päätutkija arvioi
  • Valmis välttämään kaikkien käsikauppalääkkeiden ottamista 7 päivää ja kaikkia reseptilääkkeitä 14 päivää ennen päivää -1
  • halukas pidättäytymään yhdynnästä tai käyttämään estettä ehkäisymenetelmää poliklinikalla käynnin aikana ja seurantakäyntiin asti
  • Valmis välttämään parsakaalin, ruusukaalin, greipin, greippimehun tai hiiltyneen lihan nauttimista kliinisen yksikön synnytyksen aikana
  • Halukkuus syödä kuitupitoista ruokavaliota klinikalla oloaikana
  • Halukkuus välttää voimakasta fyysistä rasitusta poliklinikalla olemisen ja seurantakäynnin aikana
  • Halu ja kyky noudattaa määrättyjä käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia, muita tutkimustoimenpiteitä ja tutkimusrajoituksia
  • Anna kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa aikaisempi tai meneillään oleva kliinisesti merkittävä sairaus, lääketieteellinen tila, sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydös tai laboratoriopoikkeavuus, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa tutkittavan turvallisuuteen tai muuttaa lääkeaineen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä. tutkimuslääkettä tai voi heikentää tutkimustulosten arviointia
  • Merkittävän silmä-, sydän-, verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriinisen, immunologisen, dermatologisen, neurologisen tai psykiatrisen sairauden historia tai esiintyminen
  • Suuren kirurgisen toimenpiteen historia 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Veren tai plasman luovutus tai veren menetys (> 400 ml) 60 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Aiempi huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus 2 vuoden sisällä ennen seulontaa
  • Yli 2 alkoholijuoman nauttiminen päivässä viimeisen 7 päivän aikana tai alkoholia, greippiä tai kofeiinia sisältävien ruokien tai juomien käyttö 72 tunnin sisällä ennen päivää -1
  • Itse ilmoittama tupakoitsija (satunnainen tai usein) tai positiivinen virtsan kotiniinitesti (mitattu seulonnassa ja lähtötilanteessa), joka ylittää paikallisen laboratorion alarajan.
  • Minkä tahansa lääkkeen vakavien haittavaikutusten olemassaolo tai historia; aiempi yliherkkyys tai allerginen reaktio AT1001:lle tai vastaaville iminosokereille
  • Kuitti kaikista tutkimusaineista tai osallistumisesta mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen viimeisen 30 päivän aikana
  • Osallistuminen kaikkiin kliinisiin tutkimuksiin, joissa on annettu [14C]-leimattuja yhdisteitä viimeisten 12 kuukauden aikana. Lääketieteellinen tutkija tarkistaa koehenkilön aiemman tehokkaan annoksen varmistaakseen, ettei kontaminaatio- tai siirtymisriskiä nykyiseen tutkimukseen ole olemassa.
  • Päivänä -1 huumetoksikologinen seulonta positiivinen laittomien aineiden tai alkoholin varalta
  • Odotettu alkoholin, tupakan tai minkä tahansa lääkkeen tarve kliinisen yksikön vangitsemisjakson aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: [14C] AT1001 Varsi
Jokainen koehenkilö saa 150 mg:n suun kautta kerta-annoksen [14C] AT1001:tä vesiliuoksena, joka sisältää 1 μCi AT1001:tä tutkimuspäivänä 1.
Lääke: [14C] AT1001
150 mg [14C]-leimattua AT1001:tä annetaan liuoksena (valmistellaan punnitsemalla 150 mg AT1001-jauhetta ja liuottamalla 100 ml:aan vettä). Koko liuos niellään suun kautta. Tutkimuslääkkeen nauttimisen jälkeen annospullo huuhdellaan 50 ml:lla vettä ja tutkittava niellään tämän. Tämä huuhtelu on suoritettava kahdesti. Toisen huuhtelun jälkeen koehenkilöitä tulee neuvoa juomaan lisää vettä, jotta nautittu kokonaistilavuus on 240 ml.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisradioaktiivisuuden talteenotto virtsasta
Aikaikkuna: Päivät 1-11
Virtsa kerätään: ennen annosta (-12-0 tuntia), 0-12 ja 12-24 tuntia päivänä 1, 24 tunnin välein päivinä 2-10; viimeinen näyte otetaan päivänä 11. Virtsaan erittynyt kokonaisradioaktiivisuus lasketaan koko keräysjaksolta. Erittymisnopeus lasketaan virtsasta kerätystä kokonaisradioaktiivisuudesta jaettuna keruun kestolla. Virtsaan erittyneen annoksen prosenttiosuus lasketaan virtsaan erittyneen kokonaismäärän jakamisesta annetulla annoksella, kerrottuna 100:lla.
Päivät 1-11
Kokonaisradioaktiivisuuden talteenotto ulosteessa
Aikaikkuna: Päivät 1-11
Ulosteet kerätään: ennen annosta (-24 - 0 tuntia); kaikki annoksen jälkeiset suolen liikkeet kerätään päivinä 1–10; viimeinen näyte otetaan päivänä 11. Ulosteeseen erittynyt kokonaisradioaktiivisuus lasketaan koko keräysjaksolta. Erittymisnopeus lasketaan ulosteeseen kerätystä kokonaisradioaktiivisuudesta jaettuna keräyksen kestolla. Ulosteeseen erittyneen annoksen prosenttiosuus lasketaan jakamalla ulosteeseen erittynyt kokonaismäärä annetulla annoksella, kerrottuna 100:lla.
Päivät 1-11
Radioaktiivisuuden esiintyminen uloshengitetyssä ilmassa
Aikaikkuna: Päivä 1
Uloshengitysilma kerätään: ennen annostusta ja 2, 4, 6 ja 24 tunnin kuluttua annostelusta. Jokainen koehenkilö puhaltaa mitattuun tilavuuteen fenolftaleiinia sisältävää natriumhydroksidiliuosta, kunnes indikaattori muuttaa väriä, mikä osoittaa, että natriumhydroksidi on kyllästynyt. Tämän natriumhydroksidiliuoksen radioaktiivisuus analysoidaan. Jos radioaktiivisuutta havaitaan, lasketaan kokonaismäärä uloshengitysilmassa keräysjakson aikana.
Päivä 1
Plasman AT1001 farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Päivät 1-10
Verinäytteet otetaan: Ennen annosta, 30 minuutin kohdalla ja 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 ja 240 tuntia annostelun jälkeen. Ei-osastolliset farmakokineettiset parametrit lasketaan plasman AT1001:lle: lääkeainepitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen, AUC ajankohdasta nollasta äärettömyyteen, suurin havaittu lääkepitoisuus, lääkeaineen pitoisuus-aikakäyrän aika. suurin lääkepitoisuus, näennäinen terminaalinen eliminaationopeusvakio ja näennäinen eliminaation puoliintumisaika.
Päivät 1-10
Plasman kokonaisradioaktiivisuuden farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Päivät 1-10
Verinäytteet otetaan: Ennen annosta, 30 minuutin kohdalla ja 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 ja 240 tuntia annostelun jälkeen. Plasman radioaktiivisuudelle lasketaan ei-osastolliset farmakokineettiset parametrit: lääkeainepitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajankohdasta nolla viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen, AUC ajankohdasta nollasta äärettömyyteen, suurin havaittu lääkepitoisuus, lääkeaineen pitoisuus-aikakäyrän aika. suurin lääkepitoisuus, näennäinen terminaalinen eliminaationopeusvakio ja näennäinen eliminaation puoliintumisaika.
Päivät 1-10

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden määrä, joilla on haittavaikutuksia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 29
Haittatapahtumat (AE) kerätään tutkimustuotteen alusta ja seurantakäyntiin asti.
Päivä 1 - Päivä 29
Kliinisen laboratoriotestin arvojen mittaaminen turvallisuuden ja siedettävyyden varmistamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 8 viikkoa
Kliiniset laboratoriotutkimukset sisältävät hematologian, hyytymistutkimukset, kliinisen kemian, virtsaanalyysin, lääke- ja toksikologian seulontatutkimukset, hepatiitti A- ja HIV-tutkimukset.
Jopa 8 viikkoa
Fyysinen tarkastus pääsyn turvallisuuden ja siedettävyyden varmistamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 8 viikkoa
Fyysisen tutkimuksen tulokset luokitellaan normaaleiksi, epänormaaleiksi kliinisesti merkittäviksi tai epänormaaleiksi ei kliinisesti merkittäviksi
Jopa 8 viikkoa
Elintoimintojen mittaus turvallisuuden ja siedettävyyden takaamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 8 viikkoa
Elintoimintojen mittaukset sisältävät pulssin, hengitystiheyden, verenpaineen ja suun lämpötilan). Koehenkilöiden tulee olla makuuasennossa vähintään 5 minuuttia ennen mittausten tekemistä.
Jopa 8 viikkoa
EKG:n mittaus turvallisuuden ja siedettävyyden varmistamiseksi
Aikaikkuna: Jopa 8 viikkoa
Elektrokardiografi (EKG) on laite, joka mittaa sydämen sähköistä aktiivisuutta ja tallentaa sydämen rytmin muutoksia. Kaikille koehenkilöille tehdään EKG-testi.
Jopa 8 viikkoa
Kokonaisradioaktiivisuuden veren ja plasman suhde
Aikaikkuna: Päivä 1
Plasman ja veren radioaktiivisuuden suhde lasketaan 2, 4, 6 ja 24 tunnin kuluttua AT1001:n annosta.
Päivä 1
Plasman, virtsan, pohjukaissuolen sapen ja ulosteen homogenaattien metaboliittien karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä -1 - Päivä 11
Entero-Test-kapseli nautitaan pohjukaissuolen sapen keräämiseksi ja se poistetaan näytteenoton jälkeen. Metaboliitin selvitys ja tunnistaminen suoritetaan kerätyistä plasma-, virtsan kaksoissappi- ja ulostenäytteistä, mikäli mahdollista, erillisessä tutkimuksessa. Tulokset esitetään erillisessä raportissa.
Päivä -1 - Päivä 11

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. marraskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. marraskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 21. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 18. joulukuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. joulukuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 116435

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset [14C] AT1001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa