Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wchłanianie, metabolizm i wydalanie chlorowodorku migalastatu (AT1001-014)

17 grudnia 2013 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Badanie fazy 1 mające na celu zbadanie wchłaniania, metabolizmu i wydalania [14C] AT1001 (chlorowodorek migalastatu) po pojedynczym podaniu doustnym zdrowym ochotnikom (AT1001-014)

Niniejsze badanie ma na celu opisanie metabolizmu AT1001 (migalastat HCl) oraz udziału metabolizmu i wydalania z moczem w jego całkowitej eliminacji w ramach ciągłej oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku.

Jest to jednoośrodkowe, otwarte, jednodawkowe badanie fazy 1 dotyczące wchłaniania, metabolizmu i wydalania znakowanego radioaktywnie AT1001 u zdrowych mężczyzn w wieku od 30 do 55 lat włącznie. Sześciu pacjentom zostanie podana dawka, przy czym celem jest, aby co najmniej 4 osoby ukończyły badanie poprzez obserwację. Wszyscy badani zostaną poddani badaniu przesiewowemu w ciągu 28 dni przed przyjęciem do Oddziału Klinicznego. Osobnicy będą zamknięci w oddziale klinicznym przez 10 dni po podaniu dawki i powrócą do kliniki na wizytę kontrolną 28 dni po podaniu dawki.

Każdy pacjent otrzyma pojedynczą dawkę doustną AT1001 w postaci wodnego roztworu zawierającego 150 mg [14C] AT1001 (1 μCi). Próbki krwi, żółci dwunastniczej, wydychanego powietrza, moczu i kału będą pobierane w określonych punktach czasowych po podaniu dawki przez cały okres uwięzienia w miejscu badania. Bezpieczeństwo będzie oceniane w trakcie badania poprzez monitorowanie klinicznych testów laboratoryjnych, EKG, badań fizykalnych, parametrów życiowych i zdarzeń niepożądanych. Całkowity czas trwania badania dla każdego pacjenta wynosi około 8 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdrowi mężczyźni w wieku od 30 do 55 lat włącznie
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) >=18,0 do <=30,0 i masa ciała co najmniej 60 kg
  • Przewidywane, regularne, średnie wypróżnienia 1-2 dziennie
  • Brak istotnych klinicznie nieprawidłowości w badaniu fizykalnym, parametrach życiowych, badaniach biochemicznych surowicy, hematologii i wynikach analizy moczu, według uznania głównego badacza
  • Chęć uniknięcia przyjmowania wszystkich leków dostępnych bez recepty 7 dni i wszystkich leków na receptę 14 dni przed Dniem -1
  • Chęć powstrzymania się od współżycia lub stosowania mechanicznej metody antykoncepcji w okresie pobytu w poradni stacjonarnej i do wizyty kontrolnej
  • Chęć uniknięcia spożycia brokułów, brukselki, grejpfruta, soku grejpfrutowego lub grillowanego mięsa w okresie przebywania na oddziale klinicznym
  • Chęć spożywania diety bogatej w błonnik w okresie pobytu w poradni
  • Chęć unikania intensywnej aktywności fizycznej podczas pobytu w szpitalu i podczas wizyty kontrolnej
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych, innych procedur badawczych i ograniczeń badawczych
  • Wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Każda wcześniejsza lub trwająca klinicznie istotna choroba, stan chorobowy, historia medyczna, objawy fizykalne, wyniki EKG lub nieprawidłowości laboratoryjne, które zdaniem badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku lub może zakłócić ocenę wyników badania
  • Historia lub obecność istotnych chorób okulistycznych, sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerek, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych lub psychiatrycznych
  • Historia poważnego zabiegu chirurgicznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Historia oddania krwi lub osocza lub utraty krwi (>400 ml) w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
  • Historia nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  • Spożycie więcej niż 2 napojów alkoholowych dziennie w ciągu ostatnich 7 dni lub spożywanie żywności lub napojów zawierających alkohol, grejpfrut lub kofeinę w ciągu 72 godzin przed Dniem -1
  • Zgłoszony przez siebie palacz (okazjonalny lub częsty) lub dodatni wynik testu na obecność kotyniny w moczu (mierzony podczas badania przesiewowego i na początku badania) przekraczający dolną granicę wykrywalności lokalnego laboratorium.
  • Obecność lub historia ciężkiej reakcji niepożądanej na jakikolwiek lek; historia nadwrażliwości lub reakcji alergicznej na AT1001 lub pokrewne iminocukry
  • Otrzymanie jakiegokolwiek badanego środka lub udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym obejmującym podawanie związków znakowanych [14C] w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Poprzednia skuteczna dawka pacjenta zostanie zweryfikowana przez badacza medycznego, aby upewnić się, że nie ma ryzyka zanieczyszczenia/przeniesienia do bieżącego badania
  • W Dniu -1, test toksykologiczny narkotyków dał pozytywny wynik na obecność jakichkolwiek nielegalnych substancji lub alkoholu
  • Przewidywane zapotrzebowanie na alkohol, tytoń lub jakiekolwiek narkotyki w okresie odosobnienia w oddziale klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: [14C] Uzbrojenie AT1001
Każdy pacjent otrzyma pojedynczą dawkę doustną 150 mg [14C] AT1001 w postaci wodnego roztworu zawierającego 1 μCi AT1001 w dniu badania 1.
Lek: [14C] AT1001
150 mg AT1001 znakowanego [14C] zostanie podane w postaci roztworu (przygotowanego przez odważenie 150 mg proszku AT1001 i rozpuszczenie w 100 ml wody). Cały roztwór zostanie połknięty doustnie. Po spożyciu badanego leku, butelka dozująca zostanie przepłukana 50 ml wody i zostanie ona połknięta przez osobnika. Tę procedurę płukania należy wykonać dwukrotnie. Po drugim przepłukaniu należy poinstruować osoby badane, aby wypiły dodatkową wodę, aby całkowita spożyta objętość wynosiła 240 ml.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odzysk całkowitej radioaktywności w moczu
Ramy czasowe: Dni od 1 do 11
Mocz będzie pobierany: przed dawkowaniem (-12-0 godzin), 0-12 i 12-24 godzin w Dniu 1, 24-godzinnie w Dniach 2-10; ostatnia próbka zostanie pobrana w dniu 11. Całkowita radioaktywność wydalona z moczem zostanie obliczona dla całego okresu zbierania. Szybkość wydalania zostanie obliczona na podstawie całkowitej radioaktywności zebranej w moczu, podzielonej przez czas trwania zbiórki. Procent dawki wydalanej z moczem zostanie obliczony na podstawie całkowitej ilości wydalanej z moczem podzielonej przez podaną dawkę pomnożoną przez 100.
Dni od 1 do 11
Odzysk całkowitej radioaktywności w kale
Ramy czasowe: Dni od 1 do 11
Kał będzie zbierany: przed podaniem (od -24 do 0 godzin); wszystkie wypróżnienia po podaniu dawki zostaną zebrane w dniach od 1 do 10; ostatnia próbka zostanie pobrana w dniu 11. Całkowita radioaktywność wydalona z kałem zostanie obliczona dla całego okresu zbierania. Szybkość wydalania zostanie obliczona na podstawie całkowitej radioaktywności zebranej w kale, podzielonej przez czas trwania zbiórki. Procent dawki wydalonej z kałem zostanie obliczony na podstawie całkowitej ilości wydalonej z kałem podzielonej przez podaną dawkę pomnożoną przez 100.
Dni od 1 do 11
Obecność radioaktywności w wydychanym powietrzu
Ramy czasowe: Dzień 1
Powietrze wydychane zostanie zebrane: przed podaniem dawki oraz po 2, 4, 6 i 24 godzinach po podaniu. Każdy badany wdmuchnie odmierzoną objętość roztworu wodorotlenku sodu zawierającego fenoloftaleinę, aż wskaźnik zmieni kolor, wskazując, że wodorotlenek sodu jest nasycony. Ten roztwór wodorotlenku sodu zostanie przeanalizowany pod kątem zawartości radioaktywności. Jeśli zostanie wykryta radioaktywność, zostanie obliczona całkowita ilość w wydychanym powietrzu podczas okresu zbierania.
Dzień 1
Parametry farmakokinetyczne osocza AT1001
Ramy czasowe: Dni od 1 do 10
Próbki krwi będą pobierane: przed podaniem dawki, po 30 minutach oraz 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 i 240 godzin po podaniu. Niekompartmentowe parametry farmakokinetyczne zostaną obliczone dla AT1001 w osoczu: pole pod krzywą zależności stężenia leku od czasu (AUC) od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia, AUC od czasu zero do nieskończoności, maksymalne obserwowane stężenie leku, czas maksymalne stężenie leku, pozorna końcowa stała szybkości eliminacji i pozorny okres półtrwania w fazie eliminacji.
Dni od 1 do 10
Parametry farmakokinetyczne całkowitej radioaktywności osocza
Ramy czasowe: Dni od 1 do 10
Próbki krwi będą pobierane: przed podaniem dawki, po 30 minutach oraz 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 i 240 godzin po podaniu. Parametry farmakokinetyczne bezkompartmentowe zostaną obliczone dla radioaktywności osocza: pole pod krzywą zależności stężenia leku od czasu (AUC) od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia, AUC od czasu zero do nieskończoności, maksymalne zaobserwowane stężenie leku, czas maksymalne stężenie leku, pozorna końcowa stała szybkości eliminacji i pozorny okres półtrwania w fazie eliminacji.
Dni od 1 do 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 29
Zdarzenia niepożądane (AE) będą zbierane od rozpoczęcia badanego produktu do wizyty kontrolnej.
Dzień 1 do dnia 29
Pomiar wartości testów laboratoryjnych w celu uzyskania dostępu do bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 8 tygodni
Kliniczne testy laboratoryjne będą obejmować hematologię, testy krzepnięcia, chemię kliniczną, analizę moczu, badanie leków i toksykologii, badanie wirusowego zapalenia wątroby typu A i HIV.
Do 8 tygodni
Badanie fizykalne w celu uzyskania dostępu do bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 8 tygodni
Wyniki badania fizykalnego zostaną sklasyfikowane jako prawidłowe, nieprawidłowe, istotne klinicznie lub nieprawidłowe, nieistotne klinicznie
Do 8 tygodni
Pomiar parametrów życiowych w celu uzyskania dostępu do bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 8 tygodni
Pomiary funkcji życiowych obejmują puls, częstość oddechów, ciśnienie krwi i temperaturę w jamie ustnej). Osoby badane powinny znajdować się w pozycji leżącej przez co najmniej 5 minut przed wykonaniem pomiarów.
Do 8 tygodni
Pomiar EKG w celu uzyskania dostępu do bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 8 tygodni
Elektrokardiograf (EKG) to urządzenie, które mierzy aktywność elektryczną serca i rejestruje zmiany rytmu serca. Wszyscy badani zostaną poddani badaniu EKG.
Do 8 tygodni
Stosunek całkowitej radioaktywności krwi do osocza
Ramy czasowe: Dzień 1
Stosunek radioaktywności osocza do krwi zostanie obliczony po 2, 4, 6 i 24 godzinach po podaniu AT1001.
Dzień 1
Charakterystyka metabolitów w osoczu, moczu, żółci dwunastniczej i homogenatach kału
Ramy czasowe: Dzień -1 do dnia 11
Kapsułka Entero-Test zostanie połknięta w celu pobrania żółci z dwunastnicy i zostanie usunięta po pobraniu próbki. Wyjaśnienie i identyfikacja metabolitów zostanie przeprowadzona w pobranym osoczu, żółci dwunastnicy moczu i próbkach kału, jeśli to możliwe, w ramach oddzielnego badania. Wyniki zostaną podsumowane w osobnym raporcie.
Dzień -1 do dnia 11

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

18 grudnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 116435

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na [14C] AT1001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj