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Eine Studie zur Bewertung der Absorption, des Metabolismus und der Ausscheidung von Migalastathydrochlorid (AT1001-014)

17. Dezember 2013 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Phase-1-Studie zur Untersuchung der Absorption, des Metabolismus und der Ausscheidung von [14C] AT1001 (Migalastathydrochlorid) nach einmaliger oraler Verabreichung bei gesunden Probanden (AT1001-014)

Diese Studie soll den Metabolismus von AT1001 (Migalastat HCl) und den Beitrag des Metabolismus und der Urinausscheidung zu seiner Gesamtelimination als Teil der fortlaufenden Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels beschreiben.

Hierbei handelt es sich um eine offene Einzeldosisstudie der Phase 1 an einem Standort zur Absorption, zum Metabolismus und zur Ausscheidung von radioaktiv markiertem AT1001 bei gesunden männlichen Probanden im Alter zwischen 30 und 55 Jahren. Sechs Probanden werden dosiert, mit dem Ziel, dass mindestens vier Probanden die Studie bis zur Nachuntersuchung abschließen. Alle Probanden werden innerhalb von 28 Tagen vor der Aufnahme in die klinische Abteilung untersucht. Die Probanden bleiben nach der Dosierung 10 Tage lang in der Klinikstation und kehren 28 Tage nach der Dosierung zu einem Nachuntersuchungsbesuch in die Klinik zurück.

Jeder Proband erhält eine orale Einzeldosis AT1001 als wässrige Lösung mit 150 mg [14C] AT1001 (1 μCi). Blut-, Zwölffingerdarmgallen-, ausgeatmete Luft-, Urin- und Kotproben werden zu bestimmten Zeitpunkten nach der Dosierung während des gesamten Zeitraums der Unterbringung am Untersuchungsort entnommen. Die Sicherheit wird während der gesamten Studie durch Überwachung klinischer Labortests, EKGs, körperlicher Untersuchungen, Vitalfunktionen und unerwünschter Ereignisse bewertet. Die Gesamtstudiendauer für jedes Fach beträgt ca. 8 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

30 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesunde männliche Probanden im Alter zwischen 30 und 55 Jahren
  • Body-Mass-Index (BMI) von >=18,0 bis <=30,0 und ein Gewicht von mindestens 60 kg
  • Voraussichtlicher, regelmäßiger, durchschnittlicher Stuhlgang von 1–2 pro Tag
  • Keine klinisch signifikanten abnormalen Befunde bei der körperlichen Untersuchung, den Vitalfunktionen, der Serumchemie, der Hämatologie und den Werten der Urinanalyse, wie vom Hauptprüfer erachtet
  • Bereit, die Einnahme aller rezeptfreien Medikamente 7 Tage und aller verschreibungspflichtigen Medikamente 14 Tage vor Tag -1 zu vermeiden
  • Bereit, während des stationären Aufenthaltes in der Klinik und bis zum Nachuntersuchungsbesuch auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Bereit, den Verzehr von Brokkoli, Rosenkohl, Grapefruit, Grapefruitsaft oder gegrilltem Fleisch während der Zeit der Unterbringung in der Klinik zu vermeiden
  • Bereitschaft zu einer ballaststoffreichen Ernährung während des Klinikaufenthalts
  • Bereitschaft, starke körperliche Aktivität während des stationären Aufenthaltes in der Klinik und während des Nachuntersuchungsbesuchs zu vermeiden
  • Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests, andere Studienabläufe und Studienbeschränkungen einzuhalten
  • Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie ab

Ausschlusskriterien:

  • Jede frühere oder bestehende klinisch bedeutsame Krankheit, jeder medizinische Zustand, jede Krankengeschichte, körperliche Befunde, EKG-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen oder dessen Absorption, Verteilung, Metabolismus oder Ausscheidung verändern könnten das Studienmedikament beeinflussen oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten
  • Anamnese oder Vorliegen einer signifikanten ophthalmischen, kardiovaskulären, pulmonalen, hepatischen, renalen, hämatologischen, gastrointestinalen, endokrinen, immunologischen, dermatologischen, neurologischen oder psychiatrischen Erkrankung
  • Anamnese eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Vorgeschichte einer Blut- oder Plasmaspende oder eines Blutverlusts (>400 ml) innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening
  • Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -sucht innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
  • Einnahme von mehr als 2 alkoholischen Getränken pro Tag innerhalb der letzten 7 Tage oder Konsum von alkohol-, Grapefruit- oder koffeinhaltigen Lebensmitteln oder Getränken innerhalb von 72 Stunden vor Tag -1
  • Selbstberichteter Raucher (gelegentlich oder häufig) oder positiver Cotinintest im Urin (gemessen beim Screening und bei Studienbeginn), der die untere Nachweisgrenze des örtlichen Labors überschreitet.
  • Vorliegen oder Vorgeschichte schwerer Nebenwirkungen eines Arzneimittels; Überempfindlichkeit oder allergische Reaktion auf AT1001 oder verwandte Iminozucker in der Vorgeschichte
  • Erhalt eines Prüfpräparats oder Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie innerhalb der letzten 30 Tage
  • Teilnahme an einer klinischen Studie, die die Verabreichung von [14C]-markierten Verbindungen innerhalb der letzten 12 Monate beinhaltet. Die bisherige wirksame Dosis eines Probanden wird vom medizinischen Prüfer überprüft, um sicherzustellen, dass kein Risiko einer Kontamination/Übertragung in die aktuelle Studie besteht
  • Am Tag -1 erfolgt ein Drogentoxikologietest positiv auf illegale Substanzen oder Alkohol
  • Voraussichtlicher Bedarf an Alkohol, Tabak oder anderen Drogen während der Unterbringung in der klinischen Abteilung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: [14C] AT1001-Arm
Jeder Proband erhält am ersten Studientag eine orale Einzeldosis von 150 mg [14C] AT1001 als wässrige Lösung mit 1 μCi AT1001.
Arzneimittel: [14C] AT1001
150 mg [14C]-markiertes AT1001 werden als Lösung verabreicht (zubereitet durch Abwiegen von 150 mg AT1001-Pulver und Auflösen in 100 ml Wasser). Die gesamte Lösung wird oral geschluckt. Nach Einnahme der Studienmedikation wird die Dosierflasche mit 50 ml Wasser gespült und dieses vom Probanden eingenommen. Dieser Spülvorgang sollte zweimal durchgeführt werden. Nach der zweiten Spülung sollten die Probanden angewiesen werden, zusätzliches Wasser zu trinken, um die aufgenommene Gesamtmenge auf 240 ml zu bringen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückgewinnung der gesamten Radioaktivität im Urin
Zeitfenster: Tage 1 bis 11
Der Urin wird gesammelt: vor der Dosis (-12-0 Stunden), 0-12 und 12-24 Stunden am Tag 1, 24-stündlich an den Tagen 2-10; Die letzte Probe wird am 11. Tag entnommen. Die gesamte im Urin ausgeschiedene Radioaktivität wird für den gesamten Sammelzeitraum berechnet. Die Ausscheidungsrate wird aus der gesamten im Urin gesammelten Radioaktivität dividiert durch die Dauer der Sammlung berechnet. Der Prozentsatz der im Urin ausgeschiedenen Dosis wird aus der im Urin ausgeschiedenen Gesamtmenge dividiert durch die verabreichte Dosis und multipliziert mit 100 berechnet.
Tage 1 bis 11
Rückgewinnung der gesamten Radioaktivität im Stuhl
Zeitfenster: Tage 1 bis 11
Der Kot wird gesammelt: vor der Dosierung (-24 bis 0 Stunden); Der gesamte Stuhlgang nach der Einnahme wird an den Tagen 1 bis 10 erfasst. Die letzte Probe wird am 11. Tag entnommen. Die gesamte im Kot ausgeschiedene Radioaktivität wird für den gesamten Sammelzeitraum berechnet. Die Ausscheidungsrate wird aus der gesamten im Kot gesammelten Radioaktivität dividiert durch die Dauer der Sammlung berechnet. Der prozentuale Anteil der über den Stuhl ausgeschiedenen Dosis wird aus der Gesamtmenge, die über den Stuhl ausgeschieden wird, dividiert durch die verabreichte Dosis und multipliziert mit 100 berechnet.
Tage 1 bis 11
Vorhandensein von Radioaktivität in der ausgeatmeten Luft
Zeitfenster: Tag 1
Die ausgeatmete Luft wird gesammelt: vor der Dosierung und 2, 4, 6 und 24 Stunden nach der Dosierung. Jeder Proband bläst in eine abgemessene Menge Natriumhydroxidlösung, die Phenolphthalein enthält, bis ein Indikator seine Farbe ändert und anzeigt, dass das Natriumhydroxid gesättigt ist. Diese Natriumhydroxidlösung wird auf ihren radioaktiven Gehalt analysiert. Wenn Radioaktivität festgestellt wird, wird die Gesamtmenge in der ausgeatmeten Luft während des Erfassungszeitraums berechnet.
Tag 1
Pharmakokinetische Parameter von Plasma AT1001
Zeitfenster: Tage 1 bis 10
Es werden Blutproben entnommen: Vor der Dosis, 30 Minuten und 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 und 240 Stunden nach der Dosierung. Für Plasma AT1001 werden nichtkompartimentelle pharmakokinetische Parameter berechnet: Fläche unter der Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration, AUC vom Zeitpunkt Null bis Unendlich, maximal beobachtete Arzneimittelkonzentration, Zeitpunkt der maximale Arzneimittelkonzentration, scheinbare terminale Eliminationsratenkonstante und scheinbare Eliminationshalbwertszeit.
Tage 1 bis 10
Pharmakokinetische Parameter der Gesamtradioaktivität im Plasma
Zeitfenster: Tage 1 bis 10
Es werden Blutproben entnommen: Vor der Dosis, 30 Minuten und 1, 1,5, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 , 216 und 240 Stunden nach der Dosierung. Für die Plasmaradioaktivität werden nichtkompartimentelle pharmakokinetische Parameter berechnet: Fläche unter der Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration, AUC vom Zeitpunkt Null bis Unendlich, maximal beobachtete Arzneimittelkonzentration, Zeitpunkt der maximale Arzneimittelkonzentration, scheinbare terminale Eliminationsratenkonstante und scheinbare Eliminationshalbwertszeit.
Tage 1 bis 10

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 29
Unerwünschte Ereignisse (UE) werden vom Beginn des Untersuchungsprodukts bis zum Nachuntersuchungsbesuch erfasst.
Tag 1 bis Tag 29
Messung klinischer Labortestwerte zur Ermittlung von Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
Klinische Labortests umfassen Hämatologie, Gerinnungstests, klinische Chemie, Urinanalyse, Drogen- und Toxikologie-Screening, Hepatitis A- und HIV-Screening.
Bis zu 8 Wochen
Körperliche Untersuchung zur Feststellung der Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
Die Ergebnisse der körperlichen Untersuchung werden als normal, abnormal, klinisch signifikant oder abnormal, nicht klinisch signifikant eingestuft
Bis zu 8 Wochen
Messung der Vitalfunktionen zur Erlangung von Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
Zu den Vitalzeichenmessungen gehören Puls, Atemfrequenz, Blutdruck und orale Temperatur. Die Probanden sollten vor der Messung mindestens 5 Minuten lang auf dem Rücken liegen.
Bis zu 8 Wochen
Messung des EKG zur Feststellung von Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zu 8 Wochen
Ein Elektrokardiograph (EKG) ist ein Gerät, das die elektrische Aktivität des Herzens misst und Veränderungen im Herzrhythmus aufzeichnet. Alle Probanden werden einem EKG-Test unterzogen.
Bis zu 8 Wochen
Das Blut-Plasma-Verhältnis der Gesamtradioaktivität
Zeitfenster: Tag 1
Das Verhältnis von Plasma- zu Blutradioaktivität wird 2, 4, 6 und 24 Stunden nach der Verabreichung von AT1001 berechnet.
Tag 1
Charakterisierung von Metaboliten in Plasma, Urin, Zwölffingerdarmgalle und Stuhlhomogenaten
Zeitfenster: Tag -1 bis Tag 11
Zur Sammlung der Zwölffingerdarmgalle wird eine Entero-Test-Kapsel eingenommen und nach der Probenentnahme entfernt. Die Aufklärung und Identifizierung von Metaboliten erfolgt, sofern möglich, im Rahmen einer separaten Studie anhand des gesammelten Plasmas, der Urin-, Doppelgallen- und Stuhlproben. Die Ergebnisse werden in einem separaten Bericht zusammengefasst.
Tag -1 bis Tag 11

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. Dezember 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2013

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 116435

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