Orfadin Suspensionの味と嗜好性
2014年10月31日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
Orfadin Suspension の味と嗜好性。 Orfadin で治療された遺伝性チロシン血症 1 型の小児患者におけるオープンで非制御の 3 日間の研究。
この研究の目的は、小児患者、特にカプセルを飲み込める年齢に達していない小児患者が、新しい懸濁液の味と嗜好性を受け入れることを確認することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、18 人の小児患者を対象とした、非無作為化、非対照、複数回投与試験です。 治療期間は 3 日間で、研究中、被験者は懸濁液の味と嗜好性を評価するか、または (年少の子供の場合) 両親が懸濁液の子供の受容性を評価します。
この研究は、スクリーニング期間、3 日間の治療期間、および 1 週間のフォローアップ期間で構成されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
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London、イギリス
- Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
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Manchester、イギリス
- St Mary's Hospital
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Düsseldorf、ドイツ
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Heidelberg、ドイツ
- Universitatsklinikum Heidelberg
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München、ドイツ
- Klinikum der Universität München
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Paris、フランス
- Hopital Necker
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 現在Orfadin（ニチシノン）カプセルで管理されているHT-1の患者。
- 生後1ヶ月以上18歳未満。
- 署名されたインフォームドコンセント。
除外基準:
- -研究者の意見では、対象を不適当にする病状。
- -別の同時臨床研究への登録、または治験薬（IMP）の摂取、この研究に含める前の1か月以内。
- 与えられた指示または研究手順に協力することが予見できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オルファジン懸濁液
薬物：ニチシノン、経口懸濁液
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経口懸濁液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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5～18歳未満の被験者の3日目の懸濁液の最終用量の味覚スコア
時間枠：3日目
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患者は懸濁液の味を評価した。
以下の等級付けが適用された：５（非常に良い味）、４（良い味）、３（良い味でも悪い味でもない）、２（悪い味）および１（非常に悪い味）。
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3日目
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5歳未満の被験者の3日目の懸濁液の最終投与の許容スコア
時間枠：3日目
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5 歳未満の患者の両親は、子供が中断を受け入れられるかどうかを評価しました。
次の等級付けが適用されました: 5 (非常に良い)、4 (良い)、3 (どちらでもない)、2 (悪い)、1 (非常に悪い)。
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3日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1日目の嗜好性スコア（被験者5～18歳未満）
時間枠：1日目
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患者は懸濁液のおいしさを評価した。
次の評価が適用されました: 5 (非常に良い)、4 (良い)、3 (良くも悪くもない)、2 (悪い)、1 (非常に悪い)。
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1日目
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2日目の嗜好性スコア（被験者5～18歳未満）
時間枠：2日目
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患者は懸濁液のおいしさを評価した。
次の評価が適用されました: 5 (非常に良い)、4 (良い)、3 (良くも悪くもない)、2 (悪い)、1 (非常に悪い)。
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2日目
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3日目の嗜好性スコア（被験者5～18歳未満）
時間枠：3日目
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患者は懸濁液のおいしさを評価した。
次の評価が適用されました: 5 (非常に良い)、4 (良い)、3 (良くも悪くもない)、2 (悪い)、1 (非常に悪い)。
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3日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年10月1日
一次修了 (実際)
2013年3月1日
研究の完了 (実際)
2013年3月1日
試験登録日
最初に提出
2012年11月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年11月27日
最初の投稿 (見積もり)
2012年11月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年11月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年10月31日
最終確認日
2014年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。