Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Chuť a chutnost suspenze Orfadin

31. října 2014 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Chuť a chutnost suspenze Orfadin. Otevřená, nekontrolovaná třídenní studie u dětských pacientů s dědičnou tyrosinémií typu 1 léčených Orfadinem.

Účelem této studie je ověřit, že dětští pacienti, zejména ti, kteří nejsou dostatečně staří na to, aby polykali tobolky, akceptují chuť a chutnost nové suspenze.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o otevřenou, nerandomizovanou, nekontrolovanou studii s více dávkami u 18 dětských pacientů. Doba léčby je tři dny a během studie subjekty budou hodnotit chuť a chutnost suspenze nebo (u mladších dětí) jejich rodiče budou hodnotit přijetí suspenze dítětem.

Studie sestává ze screeningového období, 3 denního období léčby a 1 týdenního období následného sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
      • Heidelberg, Německo
        • UniversitatsKlinikum Heidelberg
      • München, Německo
        • Klinikum der Universität München
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • St Mary's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s HT-1 jsou v současné době léčeni tobolkami Orfadin (nitisinon).
  • Věk od 1 měsíce do méně než 18 let.
  • Podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro zařazení.
  • Zařazení do další souběžné klinické studie nebo příjem hodnoceného léčivého přípravku (IMP) během jednoho měsíce před zařazením do této studie.
  • Předvídatelná neschopnost spolupracovat s danými pokyny nebo studijními postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Suspenze Orfadin
Lék: nitisinon, perorální suspenze
Lék: Nitisinone
Perorální suspenze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre chuti pro poslední dávku suspenze v den 3 pro subjekty ve věku 5 až <18 let
Časové okno: Den 3
Pacienti hodnotili chuť suspenze. Bylo použito následující hodnocení: 5 (velmi dobrá chuť), 4 (dobrá chuť), 3 (ani dobrá ani špatná chuť), 2 (špatná chuť) a 1 (velmi špatná chuť).
Den 3
Skóre přijatelnosti pro poslední dávku suspenze v den 3 pro subjekty < 5 let
Časové okno: Den 3
Rodiče pacientů ve věku < 5 let hodnotili přijatelnost suspenze jejich dítětem. Bylo použito následující hodnocení: 5 (velmi dobře), 4 (dobře), 3 (ani dobře, ani špatně), 2 (špatně) a 1 (velmi špatně).
Den 3

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre chutnosti v den 1 (subjekty 5 – < 18 let)
Časové okno: Den 1
Pacienti hodnotili chutnost suspenze. Bylo použito následující hodnocení: 5 (velmi dobrý), 4 (dobrý), 3 (ani dobrý, ani špatný), 2 (špatný) a 1 (velmi špatný).
Den 1
Skóre chutnosti v den 2 (subjekty 5 – < 18 let)
Časové okno: Den 2
Pacienti hodnotili chutnost suspenze. Bylo použito následující hodnocení: 5 (velmi dobrý), 4 (dobrý), 3 (ani dobrý, ani špatný), 2 (špatný) a 1 (velmi špatný).
Den 2
Skóre chutnosti v den 3 (subjekty 5 – < 18 let)
Časové okno: Den 3
Pacienti hodnotili chutnost suspenze. Bylo použito následující hodnocení: 5 (velmi dobrý), 4 (dobrý), 3 (ani dobrý, ani špatný), 2 (špatný) a 1 (velmi špatný).
Den 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

28. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. listopadu 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. října 2014

Naposledy ověřeno

1. října 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.NTBC-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dědičná tyrosinémie, typ I

Klinické studie na Nitisinone

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit