Sabor y palatabilidad de la suspensión Orfadin
31 de octubre de 2014 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Sabor y Palatabilidad de Orfadin Suspensión. Un estudio abierto, no controlado de 3 días en pacientes pediátricos con tirosinemia hereditaria tipo 1 tratados con Orfadin.
El propósito de este estudio es verificar que los pacientes pediátricos, especialmente aquellos que no tienen la edad suficiente para tragar cápsulas, acepten el sabor y la palatabilidad de una nueva suspensión.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto, no aleatorizado, no controlado, de dosis múltiples en 18 pacientes pediátricos. El período de tratamiento es de tres días, y durante el estudio los sujetos calificarán el sabor y la palatabilidad de la suspensión o (para niños más pequeños) sus padres calificarán la aceptación de la suspensión por parte del niño.
El estudio consta de un período de selección, un período de tratamiento de 3 días y un período de seguimiento de 1 semana.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Düsseldorf, Alemania
- Universitatsklinikum Dusseldorf
-
Heidelberg, Alemania
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
München, Alemania
- Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Paris, Francia
- Hôpital Necker
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Reino Unido
- Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- St Mary's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con HT-1 actualmente tratados con cápsulas de Orfadin (nitisinona).
- Edad desde 1 mes hasta menos de 18 años.
- Consentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, haga que el sujeto no sea apto para su inclusión.
- Inscripción en otro estudio clínico concurrente, o ingesta de un medicamento en investigación (IMP), dentro del mes anterior a la inclusión en este estudio.
- Incapacidad previsible para cooperar con las instrucciones dadas o los procedimientos de estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Suspensión Orfadín
Fármaco: nitisinona, suspensión oral
|
Suspensión oral
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
El puntaje de sabor para la última dosis de la suspensión el día 3 para sujetos de 5 a <18 años
Periodo de tiempo: Día 3
|
Los pacientes calificaron el sabor de la suspensión.
Se aplicó la siguiente calificación: 5 (muy buen gusto), 4 (buen gusto), 3 (ni buen ni mal gusto), 2 (mal gusto) y 1 (muy mal gusto).
|
Día 3
|
|
Puntuación de aceptabilidad de la última dosis de la suspensión el día 3 para sujetos < 5 años
Periodo de tiempo: Día 3
|
Los padres de pacientes menores de 5 años calificaron la aceptabilidad de la suspensión por parte de su hijo.
Se aplicó la siguiente calificación: 5 (muy bien), 4 (bien), 3 (ni bien ni mal), 2 (mal) y 1 (muy mal).
|
Día 3
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Las puntuaciones de palatabilidad en el día 1 (sujetos 5 - < 18 años)
Periodo de tiempo: Día 1
|
Los pacientes calificaron la palatabilidad de la suspensión.
Se aplicó la siguiente calificación: 5 (muy bueno), 4 (bueno), 3 (ni bueno ni malo), 2 (malo) y 1 (muy malo).
|
Día 1
|
|
Las puntuaciones de palatabilidad en el día 2 (sujetos 5 - < 18 años)
Periodo de tiempo: Dia 2
|
Los pacientes calificaron la palatabilidad de la suspensión.
Se aplicó la siguiente calificación: 5 (muy bueno), 4 (bueno), 3 (ni bueno ni malo), 2 (malo) y 1 (muy malo).
|
Dia 2
|
|
Las puntuaciones de palatabilidad en el día 3 (sujetos 5 - < 18 años)
Periodo de tiempo: Día 3
|
Los pacientes calificaron la palatabilidad de la suspensión.
Se aplicó la siguiente calificación: 5 (muy bueno), 4 (bueno), 3 (ni bueno ni malo), 2 (malo) y 1 (muy malo).
|
Día 3
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de noviembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de noviembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de noviembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
6 de noviembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2014
Última verificación
1 de octubre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Tirosinemias
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Nitisinona
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.NTBC-002
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .