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Goût et palatabilité de la suspension Orfadin

31 octobre 2014 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Goût et palatabilité de la suspension Orfadin. Une étude ouverte et non contrôlée de 3 jours chez des patients pédiatriques atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 traités par Orfadin.

Le but de cette étude est de vérifier que les patients pédiatriques, en particulier ceux qui ne sont pas assez âgés pour avaler des gélules, acceptent le goût et la palatabilité d'une nouvelle suspension.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte, non randomisée, non contrôlée, à doses multiples chez 18 patients pédiatriques. La période de traitement est de trois jours, et pendant l'étude, les sujets évalueront le goût et l'appétence de la suspension ou (pour les enfants plus jeunes) leurs parents évalueront l'acceptation de la suspension par l'enfant.

L'étude consiste en une période de dépistage, une période de traitement de 3 jours et une période de suivi d'une semaine.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Düsseldorf, Allemagne
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Heidelberg, Allemagne
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • München, Allemagne
        • Klinikum der Universität München
  • France
      • Paris, France
        • Hopital Necker
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • St Mary's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de HT-1 actuellement pris en charge par des gélules d'Orfadin (nitisinone).
  • Âge de 1 mois à moins de 18 ans.
  • Consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  • Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rend le sujet inapte à l'inclusion.
  • Inscription à une autre étude clinique concurrente, ou prise d'un médicament expérimental (IMP), dans le mois précédant l'inclusion dans cette étude.
  • Incapacité prévisible de coopérer avec les instructions données ou les procédures d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Orfadine suspension
Médicament : nitisinone, suspension buvable
Médicament: Nitisinone
Suspension buvable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le score de goût pour la dernière dose de la suspension au jour 3 pour les sujets 5 - <18 ans
Délai: Jour 3
Les patients ont évalué le goût de la suspension. La notation suivante a été appliquée : 5 (très bon goût), 4 (bon goût), 3 (ni bon ni mauvais goût), 2 (mauvais goût) et 1 (très mauvais goût).
Jour 3
Le score d'acceptabilité pour la dernière dose de la suspension au jour 3 pour les sujets < 5 ans
Délai: Jour 3
Les parents des patients âgés de moins de 5 ans ont évalué l'acceptabilité de la suspension par leur enfant. La notation suivante a été appliquée : 5 (très bien), 4 (bien), 3 (ni bien ni mal), 2 (mal) et 1 (très mal).
Jour 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les scores d'appétence du jour 1 (sujets 5 - < 18 ans)
Délai: Jour 1
Les patients ont évalué la palatabilité de la suspension. La notation suivante a été appliquée : 5 (très bon), 4 (bon), 3 (ni bon ni mauvais), 2 (mauvais) et 1 (très mauvais).
Jour 1
Les scores d'appétence du jour 2 (sujets 5 - < 18 ans)
Délai: Jour 2
Les patients ont évalué la palatabilité de la suspension. La notation suivante a été appliquée : 5 (très bon), 4 (bon), 3 (ni bon ni mauvais), 2 (mauvais) et 1 (très mauvais).
Jour 2
Les scores d'appétence du jour 3 (Sujets 5 - < 18 ans)
Délai: Jour 3
Les patients ont évalué la palatabilité de la suspension. La notation suivante a été appliquée : 5 (très bon), 4 (bon), 3 (ni bon ni mauvais), 2 (mauvais) et 1 (très mauvais).
Jour 3

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 novembre 2012

Première publication (Estimation)

28 novembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

6 novembre 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2014

Dernière vérification

1 octobre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.NTBC-002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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