Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Smag og smag af Orfadin Suspension

31. oktober 2014 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Smag og smag af Orfadin Suspension. En åben, ikke-kontrolleret 3-dages undersøgelse i pædiatriske patienter med arvelig tyrosinæmi type 1 behandlet med Orfadin.

Formålet med denne undersøgelse er at verificere, at pædiatriske patienter, især dem, der ikke er gamle nok til at sluge kapsler, accepterer smagen og smagen af ​​en ny suspension.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, ikke-randomiseret, ikke-kontrolleret, flerdosisstudie med 18 pædiatriske patienter. Behandlingsperioden er tre dage, og i løbet af undersøgelsen vil forsøgspersonerne vurdere suspensionens smag og velsmag, eller (for yngre børn) vil deres forældre vurdere barnets accept af suspensionen.

Studiet består af en screeningsperiode, en 3 dages behandlingsperiode og en 1 uges opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • St Mary's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
      • Heidelberg, Tyskland
        • UniversitatsKlinikum Heidelberg
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med HT-1 behandles i øjeblikket på Orfadin (nitisinon) kapsler.
  • Alder fra 1 måned til under 18 år.
  • Underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening gør emnet uegnet til inklusion.
  • Tilmelding til en anden samtidig klinisk undersøgelse eller indtagelse af et forsøgslægemiddel (IMP) inden for en måned før inklusion i denne undersøgelse.
  • Forudsigelig manglende evne til at samarbejde med givne instruktioner eller undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Orfadin suspension
Lægemiddel: nitisinon, oral suspension
Medicin: Nitisinon
Oral suspension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Smagsresultatet for den sidste dosis af suspensionen på dag 3 for forsøgspersoner 5 - <18 år
Tidsramme: Dag 3
Patienterne vurderede smagen af ​​suspensionen. Følgende klassificering blev anvendt: 5 (meget god smag), 4 (god smag), 3 (hverken god eller dårlig smag), 2 (dårlig smag) og 1 (meget dårlig smag).
Dag 3
Acceptabilitetsresultatet for den sidste dosis af suspensionen på dag 3 for forsøgspersoner < 5 år
Tidsramme: Dag 3
Forældrene til patienter i alderen <5 år vurderede deres barns accept af suspensionen. Følgende karakter blev anvendt: 5 (meget godt), 4 (godt), 3 (hverken godt eller dårligt), 2 (dårligt) og 1 (meget dårligt).
Dag 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Smagsresultaterne på dag 1 (fag 5 - < 18 år)
Tidsramme: Dag 1
Patienterne vurderede suspensionens velsmag. Følgende karakter blev anvendt: 5 (meget god), 4 (god), 3 (hverken god eller dårlig), 2 (dårlig) og 1 (meget dårlig).
Dag 1
Smagsresultaterne på dag 2 (fag 5 - < 18 år)
Tidsramme: Dag 2
Patienterne vurderede suspensionens velsmag. Følgende karakter blev anvendt: 5 (meget god), 4 (god), 3 (hverken god eller dårlig), 2 (dårlig) og 1 (meget dårlig).
Dag 2
Smagsresultaterne på dag 3 (emner 5 - < 18 år)
Tidsramme: Dag 3
Patienterne vurderede suspensionens velsmag. Følgende karakter blev anvendt: 5 (meget god), 4 (god), 3 (hverken god eller dårlig), 2 (dårlig) og 1 (meget dårlig).
Dag 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. november 2012

Først opslået (Skøn)

28. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. november 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2014

Sidst verificeret

1. oktober 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.NTBC-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig tyrosinæmi, type I

Kliniske forsøg med Nitisinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner