Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Smak och smaklighet hos Orfadin Suspension

31 oktober 2014 uppdaterad av: Swedish Orphan Biovitrum

Smak och smaklighet hos Orfadin Suspension. En öppen, icke-kontrollerad 3-dagarsstudie på pediatriska patienter med ärftlig tyrosinemi typ 1 som behandlats med Orfadin.

Syftet med denna studie är att verifiera att pediatriska patienter, särskilt de som inte är gamla nog att svälja kapslar, accepterar smaken och smakligheten av en ny suspension.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, icke-randomiserad, icke-kontrollerad, multipeldosstudie på 18 pediatriska patienter. Behandlingsperioden är tre dagar, och under studien kommer försökspersonerna att bedöma suspensionens smak och smak eller (för yngre barn) kommer deras föräldrar att bedöma barnets acceptans av suspensionen.

Studien består av en screeningperiod, en 3 dagars behandlingsperiod och en 1 veckas uppföljningsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Storbritannien
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • St Mary's Hospital
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Universität München

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med HT-1 som för närvarande behandlas på Orfadin (nitisinon) kapslar.
  • Ålder från 1 månad till under 18 år.
  • Undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Varje medicinskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning gör ämnet olämpligt för inkludering.
  • Inskrivning i en annan samtidig klinisk studie, eller intag av ett prövningsläkemedel (IMP), inom en månad före inkludering i denna studie.
  • Förutsebar oförmåga att samarbeta med givna instruktioner eller studieprocedurer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Orfadin suspension
Läkemedel: nitisinon, oral suspension
Läkemedel: Nitisinon
Oral suspension

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Smakpoängen för den sista dosen av suspensionen på dag 3 för försökspersoner 5 - <18 år
Tidsram: Dag 3
Patienterna bedömde smaken av suspensionen. Följande betyg tillämpades: 5 (mycket god smak), 4 (god smak), 3 (varken bra eller dålig smak), 2 (dålig smak) och 1 (mycket dålig smak).
Dag 3
Acceptanspoängen för den sista dosen av suspensionen på dag 3 för försökspersoner < 5 år
Tidsram: Dag 3
Föräldrarna till patienter i åldern <5 år bedömde deras barns acceptans av upphävandet. Följande betyg tillämpades: 5 (mycket bra), 4 (bra), 3 (varken bra eller dåligt), 2 (dåligt) och 1 (mycket dåligt).
Dag 3

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Smaklighetspoängen på dag 1 (ämnen 5 - < 18 år)
Tidsram: Dag 1
Patienterna bedömde suspensionens smaklighet. Följande betyg användes: 5 (mycket bra), 4 (bra), 3 (varken bra eller dålig), 2 (dålig) och 1 (mycket dålig).
Dag 1
Smaklighetspoängen på dag 2 (ämnen 5 - < 18 år)
Tidsram: Dag 2
Patienterna bedömde suspensionens smaklighet. Följande betyg användes: 5 (mycket bra), 4 (bra), 3 (varken bra eller dålig), 2 (dålig) och 1 (mycket dålig).
Dag 2
Smaklighetspoängen på dag 3 (ämnen 5 - < 18 år)
Tidsram: Dag 3
Patienterna bedömde suspensionens smaklighet. Följande betyg användes: 5 (mycket bra), 4 (bra), 3 (varken bra eller dålig), 2 (dålig) och 1 (mycket dålig).
Dag 3

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 november 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 november 2012

Första postat (Uppskatta)

28 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

6 november 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2014

Senast verifierad

1 oktober 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sobi.NTBC-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera