Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Smak i smakowitość zawiesiny Orfadin

31 października 2014 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Smak i smakowitość zawiesiny Orfadin. Otwarte, niekontrolowane 3-dniowe badanie pacjentów pediatrycznych z dziedziczną tyrozynemią typu 1 leczonych produktem Orfadin.

Celem niniejszego badania jest sprawdzenie, czy pacjenci pediatryczni, zwłaszcza ci, którzy nie są jeszcze w stanie połykać kapsułek, akceptują smak i smakowitość nowej zawiesiny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane badanie z wielokrotnymi dawkami u 18 pacjentów pediatrycznych. Okres leczenia wynosi trzy dni, a podczas badania badani oceniają smak i smakowitość zawiesiny lub (w przypadku młodszych dzieci) rodzice oceniają akceptację zawiesiny przez dziecko.

Badanie składa się z okresu przesiewowego, 3-dniowego okresu leczenia i 1-tygodniowego okresu obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Heidelberg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • München, Niemcy
        • Klinikum der Universitat Munchen
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • St Mary's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z HT-1 leczeni obecnie za pomocą kapsułek Orfadin (nityzynon).
  • Wiek od 1 miesiąca do mniej niż 18 lat.
  • Podpisana świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan chorobowy, który w opinii badacza sprawia, że ​​osoba nie nadaje się do włączenia.
  • Włączenie do innego równoczesnego badania klinicznego lub przyjęcie badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu jednego miesiąca przed włączeniem do tego badania.
  • Przewidywalna niezdolność do współpracy z podanymi instrukcjami lub procedurami badawczymi.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zawiesina Orfadinu
Lek: nityzynon, zawiesina doustna
Lek: Nityzynon
Zawiesina doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena smaku dla ostatniej dawki zawiesiny w dniu 3 dla pacjentów w wieku od 5 do <18 lat
Ramy czasowe: Dzień 3
Pacjenci oceniali smak zawiesiny. Zastosowano następującą ocenę: 5 (bardzo dobry smak), 4 (dobry smak), 3 (ani dobry, ani zły smak), 2 (niedobry smak) i 1 (bardzo zły smak).
Dzień 3
Ocena dopuszczalności ostatniej dawki zawiesiny w dniu 3 u pacjentów w wieku < 5 lat
Ramy czasowe: Dzień 3
Rodzice pacjentów w wieku <5 lat oceniali akceptację zawieszenia przez dziecko. Stosowano następujące oceny: 5 (bardzo dobrze), 4 (dobrze), 3 (ani dobrze, ani źle), 2 (źle) i 1 (bardzo źle).
Dzień 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki smakowitości w dniu 1 (pacjenci w wieku 5 - < 18 lat)
Ramy czasowe: Dzień 1
Pacjenci oceniali smakowitość zawiesiny. Zastosowano następującą ocenę: 5 (bardzo dobrze), 4 (dobrze), 3 (ani dobrze, ani źle), 2 (źle) i 1 (bardzo źle).
Dzień 1
Ocena smakowitości w dniu 2 (pacjenci w wieku 5 - < 18 lat)
Ramy czasowe: Dzień 2
Pacjenci oceniali smakowitość zawiesiny. Zastosowano następującą ocenę: 5 (bardzo dobrze), 4 (dobrze), 3 (ani dobrze, ani źle), 2 (źle) i 1 (bardzo źle).
Dzień 2
Wyniki smakowitości w dniu 3 (pacjenci 5 - < 18 lat)
Ramy czasowe: Dzień 3
Pacjenci oceniali smakowitość zawiesiny. Zastosowano następującą ocenę: 5 (bardzo dobrze), 4 (dobrze), 3 (ani dobrze, ani źle), 2 (źle) i 1 (bardzo źle).
Dzień 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 listopada 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 października 2014

Ostatnia weryfikacja

1 października 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.NTBC-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczna tyrozynemia typu I

Badania kliniczne na Nityzynon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj