Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Smaak en smakelijkheid van Orfadin Suspension

31 oktober 2014 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum

Smaak en smakelijkheid van Orfadin Suspension. Een open, niet-gecontroleerde 3-daagse studie bij pediatrische patiënten met erfelijke tyrosinemie type 1 behandeld met Orfadin.

Het doel van deze studie is na te gaan of pediatrische patiënten, vooral degenen die niet oud genoeg zijn om capsules door te slikken, de smaak en smakelijkheid van een nieuwe suspensie accepteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open, niet-gerandomiseerde, niet-gecontroleerde studie met meerdere doses bij 18 pediatrische patiënten. De behandelingsperiode is drie dagen en tijdens het onderzoek beoordelen de proefpersonen de smaak en smakelijkheid van de suspensie of (voor jongere kinderen) beoordelen hun ouders of het kind de suspensie accepteert.

De studie bestaat uit een screeningsperiode, een behandelingsperiode van 3 dagen en een follow-upperiode van 1 week.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Heidelberg, Duitsland
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • München, Duitsland
        • Klinikum der Universität München
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Necker
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • St Mary's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met HT-1 worden momenteel beheerd met Orfadin (nitisinone) capsules.
  • Leeftijd van 1 maand tot minder dan 18 jaar.
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ongeschikt maakt voor opname.
  • Inschrijving in een andere gelijktijdige klinische studie, of inname van een onderzoeksgeneesmiddel (IMP), binnen een maand voorafgaand aan opname in deze studie.
  • Voorzienbaar onvermogen om mee te werken aan gegeven instructies of studieprocedures.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orfadin-suspensie
Geneesmiddel: nitisinon, orale suspensie
Geneesmiddel: Nitisinon
Orale suspensie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De smaakscore voor de laatste dosis van de suspensie op dag 3 voor proefpersonen van 5 - <18 jaar
Tijdsspanne: Dag 3
Patiënten beoordeelden de smaak van de suspensie. De volgende gradaties werden toegepast: 5 (zeer goede smaak), 4 (goede smaak), 3 (noch goede noch slechte smaak), 2 (slechte smaak) en 1 (zeer slechte smaak).
Dag 3
De aanvaardbaarheidsscore voor de laatste dosis van de suspensie op dag 3 voor proefpersonen < 5 jaar
Tijdsspanne: Dag 3
De ouders van patiënten jonger dan 5 jaar beoordeelden de aanvaardbaarheid van de schorsing van hun kind. De volgende beoordeling is toegepast: 5 (zeer goed), 4 (goed), 3 (noch goed, noch slecht), 2 (slecht) en 1 (zeer slecht).
Dag 3

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De smakelijkheidsscores op dag 1 (proefpersonen 5 - < 18 jaar)
Tijdsspanne: Dag 1
Patiënten beoordeelden de smakelijkheid van de suspensie. De volgende beoordeling is toegepast: 5 (zeer goed), 4 (goed), 3 (noch goed, noch slecht), 2 (slecht) en 1 (zeer slecht).
Dag 1
De smakelijkheidsscores op dag 2 (proefpersonen 5 - < 18 jaar)
Tijdsspanne: Dag 2
Patiënten beoordeelden de smakelijkheid van de suspensie. De volgende beoordeling is toegepast: 5 (zeer goed), 4 (goed), 3 (noch goed, noch slecht), 2 (slecht) en 1 (zeer slecht).
Dag 2
De smakelijkheidsscores op dag 3 (proefpersonen 5 - < 18 jaar)
Tijdsspanne: Dag 3
Patiënten beoordeelden de smakelijkheid van de suspensie. De volgende beoordeling is toegepast: 5 (zeer goed), 4 (goed), 3 (noch goed, noch slecht), 2 (slecht) en 1 (zeer slecht).
Dag 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 november 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 november 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

28 november 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

6 november 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2014

Laatst geverifieerd

1 oktober 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sobi.NTBC-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren