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Gusto e appetibilità della sospensione Orfadin

31 ottobre 2014 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Gusto e appetibilità della sospensione Orfadin. Uno studio aperto, non controllato di 3 giorni in pazienti pediatrici con tirosinemia ereditaria di tipo 1 trattati con Orfadin.

Lo scopo di questo studio è verificare che i pazienti pediatrici, specialmente quelli che non hanno l'età per deglutire le capsule, accettino il gusto e l'appetibilità di una nuova sospensione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio aperto, non randomizzato, non controllato, a dose multipla su 18 pazienti pediatrici. Il periodo di trattamento è di tre giorni e durante lo studio i soggetti valuteranno il gusto e l'appetibilità della sospensione o (per i bambini più piccoli) i loro genitori valuteranno l'accettazione della sospensione da parte del bambino.

Lo studio consiste in un periodo di screening, un periodo di trattamento di 3 giorni e un periodo di follow-up di 1 settimana.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker
  • Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
      • Heidelberg, Germania
        • UniversitatsKlinikum Heidelberg
      • München, Germania
        • Klinikum der Universität München
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • St Mary's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con HT-1 attualmente gestiti con capsule di Orfadin (nitisinone).
  • Età da 1 mese a meno di 18 anni.
  • Consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, renda il soggetto inadatto all'inclusione.
  • Iscrizione a un altro studio clinico concomitante o assunzione di un medicinale sperimentale (IMP) entro un mese prima dell'inclusione in questo studio.
  • Incapacità prevedibile di cooperare con istruzioni date o procedure di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sospensione dell'Orfadin
Droga: nitisinone, sospensione orale
Droga: Nitisinone
Sospensione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il punteggio del gusto per l'ultima dose della sospensione il giorno 3 per i soggetti 5 - <18 anni
Lasso di tempo: Giorno 3
I pazienti hanno valutato il gusto della sospensione. È stata applicata la seguente classificazione: 5 (gusto molto buono), 4 (gusto buono), 3 (gusto né buono né cattivo), 2 (gusto cattivo) e 1 (gusto pessimo).
Giorno 3
Il punteggio di accettabilità per l'ultima dose della sospensione il giorno 3 per i soggetti < 5 anni
Lasso di tempo: Giorno 3
I genitori dei pazienti di età inferiore ai 5 anni hanno valutato l'accettabilità della sospensione da parte dei propri figli. È stata applicata la seguente valutazione: 5 (molto bene), 4 (bene), 3 (né bene né male), 2 (male) e 1 (molto male).
Giorno 3

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I punteggi di appetibilità del giorno 1 (soggetti 5 - < 18 anni)
Lasso di tempo: Giorno 1
I pazienti hanno valutato l'appetibilità della sospensione. È stata applicata la seguente valutazione: 5 (molto buono), 4 (buono), 3 (né buono né cattivo), 2 (cattivo) e 1 (pessimo).
Giorno 1
I punteggi di appetibilità del giorno 2 (soggetti 5 - < 18 anni)
Lasso di tempo: Giorno 2
I pazienti hanno valutato l'appetibilità della sospensione. È stata applicata la seguente valutazione: 5 (molto buono), 4 (buono), 3 (né buono né cattivo), 2 (cattivo) e 1 (pessimo).
Giorno 2
I punteggi di appetibilità del giorno 3 (soggetti 5 - < 18 anni)
Lasso di tempo: Giorno 3
I pazienti hanno valutato l'appetibilità della sospensione. È stata applicata la seguente valutazione: 5 (molto buono), 4 (buono), 3 (né buono né cattivo), 2 (cattivo) e 1 (pessimo).
Giorno 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

28 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 novembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2014

Ultimo verificato

1 ottobre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.NTBC-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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