Orfadin-suspension maku ja maku
perjantai 31. lokakuuta 2014 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum
Orfadin-suspension maku ja maku. Avoin, kontrolloimaton 3 päivän tutkimus lapsipotilailla, joilla on perinnöllinen tyypin 1 tyrosinemia ja joita hoidetaan orfadiinilla.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on varmistaa, että lapsipotilaat, erityisesti ne, jotka eivät ole tarpeeksi vanhoja nielemään kapseleita, hyväksyvät uuden suspension maun ja maun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, ei-satunnaistettu, kontrolloimaton moniannostutkimus 18 lapsipotilaalla. Hoitojakso on kolme päivää ja tutkimuksen aikana koehenkilöt arvioivat suspension maun ja maun tai (pienemmille lapsille) heidän vanhempansa arvioivat lapsen hyväksynnän suspensiolle.
Tutkimus koostuu seulontajaksosta, 3 päivän hoitojaksosta ja 1 viikon seurantajaksosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Saksa
- Universitatsklinikum Dusseldorf
-
Heidelberg, Saksa
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
München, Saksa
- Klinikum der Universitat Munchen
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- St Mary's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on HT-1, saavat tällä hetkellä Orfadin (nitisinoni) -kapseleita.
- Ikä 1 kuukaudesta alle 18 vuoteen.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä tekee tutkittavan sopimattoman sisällytettäväksi.
- Ilmoittautuminen toiseen samanaikaiseen kliiniseen tutkimukseen tai tutkimuslääkkeen (IMP) nauttiminen kuukauden sisällä ennen osallistumista tähän tutkimukseen.
- Ennakoitavissa oleva kyvyttömyys tehdä yhteistyötä annettujen ohjeiden tai opiskelumenetelmien mukaisesti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Orfadin-suspensio
Lääke: nitisinoni, oraalinen suspensio
|
Oraalinen suspensio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Makupisteet suspension viimeiselle annokselle päivänä 3 koehenkilöille 5 - <18 vuotta
Aikaikkuna: Päivä 3
|
Potilaat arvioivat suspension maun.
Arvosanaksi käytettiin seuraavaa: 5 (erittäin hyvä maku), 4 (hyvä maku), 3 (ei hyvä eikä huono maku), 2 (paha maku) ja 1 (erittäin huono maku).
|
Päivä 3
|
|
Viimeisen suspensioannoksen hyväksyttävyyspisteet päivänä 3 koehenkilöille, jotka ovat < 5 vuotta
Aikaikkuna: Päivä 3
|
Alle 5-vuotiaiden potilaiden vanhemmat arvioivat lapsensa hyväksyvän suspension.
Arvosanaksi käytettiin seuraavaa: 5 (erittäin), 4 (hyvin), 3 (ei hyvin eikä huonosti), 2 (huonosti) ja 1 (erittäin huonosti).
|
Päivä 3
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Makupisteet 1. päivänä (kohteet 5 - < 18 vuotta)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Potilaat arvioivat suspension maun.
Arvosanaksi käytettiin seuraavaa: 5 (erittäin hyvä), 4 (hyvä), 3 (ei hyvä eikä huono), 2 (huono) ja 1 (erittäin huono).
|
Päivä 1
|
|
Makupisteet 2. päivänä (kohteet 5 - < 18 vuotta)
Aikaikkuna: Päivä 2
|
Potilaat arvioivat suspension maun.
Arvosanaksi käytettiin seuraavaa: 5 (erittäin hyvä), 4 (hyvä), 3 (ei hyvä eikä huono), 2 (huono) ja 1 (erittäin huono).
|
Päivä 2
|
|
Makupisteet päivänä 3 (kohteet 5 - < 18 vuotta)
Aikaikkuna: Päivä 3
|
Potilaat arvioivat suspension maun.
Arvosanaksi käytettiin seuraavaa: 5 (erittäin hyvä), 4 (hyvä), 3 (ei hyvä eikä huono), 2 (huono) ja 1 (erittäin huono).
|
Päivä 3
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. lokakuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. marraskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. marraskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 28. marraskuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 6. marraskuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. lokakuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Tyrosinemiat
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Nitisinoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.NTBC-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .