Sabor e Palatabilidade da Suspensão Orfadin
31 de outubro de 2014 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Sabor e Palatabilidade da Suspensão Orfadin. Um estudo aberto e não controlado de 3 dias em pacientes pediátricos com tirosinemia hereditária tipo 1 tratados com Orfadin.
O objetivo deste estudo é verificar se os pacientes pediátricos, especialmente aqueles que não têm idade para engolir cápsulas, aceitam o sabor e a palatabilidade de uma nova suspensão.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, não randomizado, não controlado, de dose múltipla em 18 pacientes pediátricos. O período de tratamento é de três dias e, durante o estudo, os sujeitos avaliarão o sabor e a palatabilidade da suspensão ou (para crianças mais novas) seus pais avaliarão a aceitação da suspensão pela criança.
O estudo consiste em um período de triagem, um período de tratamento de 3 dias e um período de acompanhamento de 1 semana.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Düsseldorf, Alemanha
- Universitatsklinikum Dusseldorf
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Heidelberg, Alemanha
- Universitätsklinikum Heidelberg
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München, Alemanha
- Klinikum der Universität München
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Paris, França
- Hôpital Necker
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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London, Reino Unido
- Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
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Manchester, Reino Unido
- St Mary's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com HT-1 atualmente tratados com cápsulas de Orfadin (nitisinona).
- Idade de 1 mês a menos de 18 anos.
- Consentimento informado assinado.
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, torne o sujeito inadequado para inclusão.
- Inscrição em outro estudo clínico simultâneo, ou ingestão de um medicamento experimental (PIM), dentro de um mês antes da inclusão neste estudo.
- Incapacidade previsível de cooperar com instruções dadas ou procedimentos de estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Suspensão Orfadin
Droga: nitisinona, suspensão oral
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Suspensão oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A pontuação de sabor para a última dose da suspensão no dia 3 para indivíduos de 5 a <18 anos
Prazo: Dia 3
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Os pacientes avaliaram o sabor da suspensão.
Foi aplicada a seguinte classificação: 5 (gosto muito bom), 4 (gosto bom), 3 (gosto nem bom nem ruim), 2 (gosto ruim) e 1 (gosto muito ruim).
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Dia 3
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A Pontuação de Aceitabilidade para a Última Dose da Suspensão no Dia 3 para Indivíduos < 5 Anos
Prazo: Dia 3
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Os pais de pacientes <5 anos avaliaram a aceitabilidade da suspensão por parte de seus filhos.
Foi aplicada a seguinte classificação: 5 (muito bem), 4 (bem), 3 (nem bem nem mal), 2 (mal) e 1 (muito mal).
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Dia 3
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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As pontuações de palatabilidade no dia 1 (indivíduos 5 - < 18 anos)
Prazo: Dia 1
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Os pacientes avaliaram a palatabilidade da suspensão.
Foi aplicada a seguinte classificação: 5 (muito bom), 4 (bom), 3 (nem bom nem ruim), 2 (ruim) e 1 (muito ruim).
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Dia 1
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As pontuações de palatabilidade no dia 2 (indivíduos 5 - < 18 anos)
Prazo: Dia 2
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Os pacientes avaliaram a palatabilidade da suspensão.
Foi aplicada a seguinte classificação: 5 (muito bom), 4 (bom), 3 (nem bom nem ruim), 2 (ruim) e 1 (muito ruim).
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Dia 2
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As pontuações de palatabilidade no dia 3 (indivíduos 5 - < 18 anos)
Prazo: Dia 3
|
Os pacientes avaliaram a palatabilidade da suspensão.
Foi aplicada a seguinte classificação: 5 (muito bom), 4 (bom), 3 (nem bom nem ruim), 2 (ruim) e 1 (muito ruim).
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Dia 3
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de novembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de novembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
28 de novembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
6 de novembro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de outubro de 2014
Última verificação
1 de outubro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Tirosinemias
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Nitisinona
Outros números de identificação do estudo
- Sobi.NTBC-002
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .