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Geschmack und Schmackhaftigkeit der Orfadin-Suspension

31. Oktober 2014 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Geschmack und Schmackhaftigkeit der Orfadin-Suspension. Eine offene, nicht kontrollierte 3-Tages-Studie bei pädiatrischen Patienten mit hereditärer Tyrosinämie Typ 1, die mit Orfadin behandelt wurden.

Der Zweck dieser Studie ist es zu überprüfen, ob pädiatrische Patienten, insbesondere diejenigen, die nicht alt genug sind, um Kapseln zu schlucken, den Geschmack und die Schmackhaftigkeit einer neuen Suspension akzeptieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, nicht randomisierte, nicht kontrollierte Mehrfachdosisstudie an 18 pädiatrischen Patienten. Die Behandlungsdauer beträgt drei Tage, und während der Studie bewerten die Probanden den Geschmack und die Schmackhaftigkeit der Suspension oder (bei jüngeren Kindern) bewerten ihre Eltern die Akzeptanz der Suspension durch das Kind.

Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum, einem 3-tägigen Behandlungszeitraum und einem 1-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
      • Heidelberg, Deutschland
        • UniversitatsKlinikum Heidelberg
      • München, Deutschland
        • Klinikum der Universität München
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • St Mary's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit HT-1 werden derzeit mit Orfadin (Nitisinon)-Kapseln behandelt.
  • Alter von 1 Monat bis unter 18 Jahren.
  • Unterschriebene Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Jeglicher medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers den Probanden für die Aufnahme ungeeignet macht.
  • Aufnahme in eine andere gleichzeitig laufende klinische Studie oder Einnahme eines Prüfpräparats (IMP) innerhalb eines Monats vor Aufnahme in diese Studie.
  • Vorhersehbare Unfähigkeit, bei gegebenen Anweisungen oder Studienverfahren zu kooperieren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orfadin-Suspension
Medikament: Nitisinon, Suspension zum Einnehmen
Arzneimittel: Nitisinon
Orale Suspendierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Geschmackswert für die letzte Dosis der Suspension an Tag 3 für Probanden von 5 bis < 18 Jahren
Zeitfenster: Tag 3
Die Patienten bewerteten den Geschmack der Suspension. Dabei wurden folgende Noten vergeben: 5 (sehr guter Geschmack), 4 (guter Geschmack), 3 (weder guter noch schlechter Geschmack), 2 (schlechter Geschmack) und 1 (sehr schlechter Geschmack).
Tag 3
Der Akzeptanzwert für die letzte Dosis der Suspension an Tag 3 für Probanden < 5 Jahre
Zeitfenster: Tag 3
Die Eltern von Patienten im Alter von < 5 Jahren bewerteten die Akzeptanz der Suspendierung durch ihr Kind. Dabei wurden folgende Noten vergeben: 5 (sehr gut), 4 (gut), 3 (weder gut noch schlecht), 2 (schlecht) und 1 (sehr schlecht).
Tag 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Schmackhaftigkeitswerte an Tag 1 (Probanden 5 - < 18 Jahre)
Zeitfenster: Tag 1
Die Patienten bewerteten die Schmackhaftigkeit der Suspension. Dabei wurden folgende Noten vergeben: 5 (sehr gut), 4 (gut), 3 (weder gut noch schlecht), 2 (schlecht) und 1 (sehr schlecht).
Tag 1
Die Schmackhaftigkeitswerte an Tag 2 (Probanden 5 - < 18 Jahre)
Zeitfenster: Tag 2
Die Patienten bewerteten die Schmackhaftigkeit der Suspension. Dabei wurden folgende Noten vergeben: 5 (sehr gut), 4 (gut), 3 (weder gut noch schlecht), 2 (schlecht) und 1 (sehr schlecht).
Tag 2
Die Schmackhaftigkeitswerte an Tag 3 (Probanden 5 - < 18 Jahre)
Zeitfenster: Tag 3
Die Patienten bewerteten die Schmackhaftigkeit der Suspension. Dabei wurden folgende Noten vergeben: 5 (sehr gut), 4 (gut), 3 (weder gut noch schlecht), 2 (schlecht) und 1 (sehr schlecht).
Tag 3

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Swedish Orphan Biovitrum

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. November 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2014

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sobi.NTBC-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäre Tyrosinämie, Typ I

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