此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Orfadin 悬浮液的味道和适口性

2014年10月31日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum

Orfadin 悬浮液的味道和适口性。一项针对 Orfadin 治疗的 1 型遗传性酪氨酸血症儿科患者的开放、非对照 3 天研究。

本研究的目的是验证儿科患者，尤其是年龄不足以吞服胶囊的儿童，是否接受新混悬剂的味道和适口性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对 18 名儿科患者的开放、非随机、非对照、多剂量研究。 治疗期为三天，在研究期间，受试者将评估悬浮液的味道和适口性，或者（对于年幼的孩子）他们的父母将评估孩子对悬浮液的接受程度。

该研究包括筛选期、3 天治疗期和 1 周随访期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Düsseldorf、德国
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Heidelberg、德国
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • München、德国
        • Klinikum der Universität München
  • 法国
      • Paris、法国
        • Hopital Necker
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham Children's Hospital
      • London、英国
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester、英国
        • St Mary's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • HT-1 患者目前使用 Orfadin（尼替西农）胶囊进行治疗。
  • 年龄从 1 个月到 18 岁以下。
  • 签署知情同意书。

排除标准：

  • 研究者认为使受试者不适合纳入的任何医疗状况。
  • 在纳入本研究前一个月内参加另一项同时进行的临床研究，或服用研究性医药产品 (IMP)。
  • 可预见的无法配合给定的指示或学习程序。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：欧法定悬浮液
药物：尼替西农、口服混悬剂
药品：尼替西农
口服混悬液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
5 - <18 岁受试者第 3 天最后一剂悬浮液的味觉评分
大体时间：第 3 天
患者评价悬浮液的味道。 应用以下分级：5（味道很好）、4（味道好）、3（味道不好也不坏）、2（味道不好）和1（味道很差）。
第 3 天
< 5 岁受试者第 3 天最后一剂悬浮液的可接受性评分
大体时间：第 3 天
年龄小于 5 岁的患者的父母评价了他们孩子对悬浮液的接受程度。 应用以下分级：5（非常好）、4（好）、3（不好也不坏）、2（坏）和 1（非常坏）。
第 3 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 天的适口性评分（受试者 5 - < 18 岁）
大体时间：第一天
患者评价悬浮液的适口性。 应用了以下分级：5（非常好）、4（好）、3（不好也不坏）、2（坏）和 1（非常坏）。
第一天
第 2 天的适口性评分（受试者 5 - < 18 岁）
大体时间：第 2 天
患者评价悬浮液的适口性。 应用了以下分级：5（非常好）、4（好）、3（不好也不坏）、2（坏）和 1（非常坏）。
第 2 天
第 3 天的适口性评分（受试者 5 - < 18 岁）
大体时间：第 3 天
患者评价悬浮液的适口性。 应用了以下分级：5（非常好）、4（好）、3（不好也不坏）、2（坏）和 1（非常坏）。
第 3 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Swedish Orphan Biovitrum

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年10月1日

初级完成 (实际的)

2013年3月1日

研究完成 (实际的)

2013年3月1日

研究注册日期

首次提交

2012年11月22日

首先提交符合 QC 标准的

2012年11月27日

首次发布 (估计)

2012年11月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年11月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年10月31日

最后验证

2014年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Sobi.NTBC-002

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅