Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Orfadin szuszpenzió íze és ízletessége

2014. október 31. frissítette: Swedish Orphan Biovitrum

Az Orfadin szuszpenzió íze és ízletessége. Nyílt, nem kontrollált 3 napos vizsgálat Orfadinnal kezelt, örökletes 1-es típusú tirozinemiában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeken.

A vizsgálat célja annak ellenőrzése, hogy a gyermekbetegek, különösen azok, akik nem elég idősek a kapszulák lenyeléséhez, elfogadják-e az új szuszpenzió ízét és ízét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt, nem randomizált, nem kontrollált, többszörös dózisú vizsgálat 18 gyermekbeteg bevonásával. A kezelés időtartama három nap, és a vizsgálat során az alanyok értékelik a szuszpenzió ízét és ízét, vagy (kisebb gyermekek esetében) szüleik értékelik, hogy a gyermek elfogadja-e a szuszpenziót.

A vizsgálat egy szűrési időszakból, egy 3 napos kezelési időszakból és egy 1 hetes követési időszakból áll.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • St Mary's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hopital Necker
  • Németország
      • Düsseldorf, Németország
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Heidelberg, Németország
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • München, Németország
        • Klinikum der Universität München

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A HT-1-ben szenvedő betegek jelenleg Orfadin (nitizinon) kapszulákkal kezelhetők.
  • 1 hónapos kortól 18 év alatti korig.
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  • Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a felvételre.
  • Egy másik egyidejű klinikai vizsgálatba való beiratkozás vagy egy vizsgálati gyógyszer (IMP) bevétele a vizsgálatba való felvételt megelőző egy hónapon belül.
  • Előreláthatóan képtelenség együttműködni adott utasításokkal vagy vizsgálati eljárásokkal.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Orfadin szuszpenzió
Gyógyszer: nitizinon, belsőleges szuszpenzió
Drog: Nitizinon
Orális szuszpenzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szuszpenzió utolsó adagjának ízpontszáma a 3. napon 5 és 18 év közöttiek esetében
Időkeret: 3. nap
A betegek értékelték a szuszpenzió ízét. A következő osztályozást alkalmazták: 5 (nagyon jó ízlés), 4 (jó ízlés), 3 (sem jó, sem rossz ízlés), 2 (rossz ízű) és 1 (nagyon rossz ízlés).
3. nap
A felfüggesztés utolsó adagjának elfogadhatósági pontszáma a 3. napon az 5 évnél fiatalabb alanyoknál
Időkeret: 3. nap
Az 5 évnél fiatalabb betegek szülei úgy értékelték, hogy gyermekük elfogadja a felfüggesztést. A következő osztályozást alkalmazták: 5 (nagyon jól), 4 (jól), 3 (sem jól, sem rosszul), 2 (rosszul) és 1 (nagyon rosszul).
3. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ízletességi pontszámok az 1. napon (5-18 év közöttiek)
Időkeret: 1. nap
A betegek értékelték a szuszpenzió ízletességét. A következő osztályozást alkalmazták: 5 (nagyon jó), 4 (jó), 3 (sem jó, sem rossz), 2 (rossz) és 1 (nagyon rossz).
1. nap
Az ízletességi pontszámok a 2. napon (5-18 év közöttiek)
Időkeret: 2. nap
A betegek értékelték a szuszpenzió ízletességét. A következő osztályozást alkalmazták: 5 (nagyon jó), 4 (jó), 3 (sem jó, sem rossz), 2 (rossz) és 1 (nagyon rossz).
2. nap
Az ízletességi pontszámok a 3. napon (5-18 év alatti alanyok)
Időkeret: 3. nap
A betegek értékelték a szuszpenzió ízletességét. A következő osztályozást alkalmazták: 5 (nagyon jó), 4 (jó), 3 (sem jó, sem rossz), 2 (rossz) és 1 (nagyon rossz).
3. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. november 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 27.

Első közzététel (Becslés)

2012. november 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. november 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 31.

Utolsó ellenőrzés

2014. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Sobi.NTBC-002

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel