Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Smak og smak av Orfadin Suspensjon

31. oktober 2014 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

Smak og smak av Orfadin Suspensjon. En åpen, ikke-kontrollert 3-dagers studie i pediatriske pasienter med arvelig tyrosinemi type 1 behandlet med Orfadin.

Hensikten med denne studien er å bekrefte at pediatriske pasienter, spesielt de som ikke er gamle nok til å svelge kapsler, aksepterer smaken og smaken til en ny suspensjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, ikke-randomisert, ikke-kontrollert, flerdosestudie på 18 pediatriske pasienter. Behandlingsperioden er tre dager, og i løpet av studien vil forsøkspersonene vurdere smaken og smaken til suspensjonen eller (for yngre barn) vil foreldrene vurdere barnets aksept av suspensjonen.

Studien består av en screeningperiode, en 3 dagers behandlingsperiode og en 1 ukes oppfølgingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Storbritannia
        • Evelina Children's Hospital, St Thomas' Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • St Mary's Hospital
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Universität München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med HT-1 behandles for tiden på Orfadin (nitisinon) kapsler.
  • Alder fra 1 måned til under 18 år.
  • Signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening gjør emnet uegnet for inkludering.
  • Registrering i en annen samtidig klinisk studie, eller inntak av et undersøkelseslegemiddel (IMP), innen en måned før inkludering i denne studien.
  • Forutsigbar manglende evne til å samarbeide med gitte instruksjoner eller studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Orfadin fjæring
Legemiddel: nitisinon, oral suspensjon
Legemiddel: Nitisinon
Oral suspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Smakspoeng for siste dose av suspensjonen på dag 3 for forsøkspersoner 5 - <18 år
Tidsramme: Dag 3
Pasientene vurderte smaken av suspensjonen. Følgende gradering ble brukt: 5 (veldig god smak), 4 (god smak), 3 (verken god eller dårlig smak), 2 (dårlig smak) og 1 (veldig dårlig smak).
Dag 3
Akseptabilitetspoeng for siste dose av suspensjonen på dag 3 for forsøkspersoner < 5 år
Tidsramme: Dag 3
Foreldrene til pasienter i alderen <5 år vurderte barnets aksept av suspensjonen. Følgende karakterer ble brukt: 5 (veldig bra), 4 (bra), 3 (verken bra eller dårlig), 2 (dårlig) og 1 (svært dårlig).
Dag 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Smakepoengene på dag 1 (emner 5 - < 18 år)
Tidsramme: Dag 1
Pasienter vurderte smakligheten til suspensjonen. Følgende karakterer ble brukt: 5 (veldig bra), 4 (bra), 3 (verken bra eller dårlig), 2 (dårlig) og 1 (svært dårlig).
Dag 1
Smakepoengene på dag 2 (emner 5 - < 18 år)
Tidsramme: Dag 2
Pasienter vurderte smakligheten til suspensjonen. Følgende karakterer ble brukt: 5 (veldig bra), 4 (bra), 3 (verken bra eller dårlig), 2 (dårlig) og 1 (svært dårlig).
Dag 2
Smakepoengene på dag 3 (emner 5 - < 18 år)
Tidsramme: Dag 3
Pasienter vurderte smakligheten til suspensjonen. Følgende karakterer ble brukt: 5 (veldig bra), 4 (bra), 3 (verken bra eller dårlig), 2 (dårlig) og 1 (svært dårlig).
Dag 3

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

28. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. november 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2014

Sist bekreftet

1. oktober 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.NTBC-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere