F508del-CFTR変異のホモ接合性嚢胞性線維症の被験者におけるN6022の安全性および薬物動態研究 (SNO-1)
2014年11月21日 更新者：Nivalis Therapeutics, Inc.
F508del-CFTR変異（SNO1）のホモ接合性嚢胞性線維症の被験者における安全性と薬物動態を評価するためのN6022のフェーズ1b、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量漸増試験
この研究の目的は、N6022 の安全性、忍容性、および薬物動態を調査し、F508del-CFTR 変異のホモ接合体である成人の嚢胞性線維症被験者の CFTR 機能および炎症のバイオマーカーに対する N6022 の効果に関する記述的な情報を取得することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設、逐次用量漸増試験であり、2 つの部分で行われます。
このプロトコルで説明されているすべての選択基準、評価、および手順は、両方の部分に適用されます。
米国の約18の臨床施設で合計67人の患者を対象に、最大5つのコホートが研究されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama
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Alaska
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Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
- Providence Alaska Medical Center
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- F508del-CFTR 遺伝子のホモ接合体
- -定量的ピロカルピンイオン導入による汗の塩化物≥60mEq / L
- 体重≧40kg
- FEV1 ≥ 40% 予測
- 酸素飽和度 ≥ 90% 周囲空気を呼吸
- 血液および尿の血液学および臨床化学は、研究評価を妨げる臨床的に重大な異常を伴わない結果となります
- 出産の可能性のある女性の妊娠検査陰性
- -妊娠の可能性のある性的に活発な被験者 避妊の要件に従うことをいとわない
除外基準:
- -この研究のための別のコホートへの以前の登録。
- -急性上気道または下気道感染症を含む急性感染症および肺の増悪 研究1日目から4週間以内の治療。
- -研究1日目から4週間以内のCF肺疾患の慢性治療の変更。
- -スクリーニング時の血中ヘモグロビン<10 g / dL。
- -スクリーニング時の血清アルブミン<2.5 g / dL。
- -次の3つ以上で正常値の上限（ULN）の3倍以上として定義される異常な肝機能：AST、ALT、GGT、ALP、スクリーニング時の総ビリルビン。
- -スクリーニング時1年以内の異常な腎機能（Cockcroft-Gault方程式を使用したクレアチニンクリアランス<50 mL / min）の病歴。
- -スクリーニング評価を含む、心室頻脈または他の心室性不整脈の病歴。
- -スクリーニング評価を含む、QTおよび/またはQTcF間隔の延長（> 450ミリ秒）の履歴。
- -固形臓器または血液移植の病歴。
- -研究1日目の前の14日以内の鼻腔内投薬の変更
- 必須 連続 (24 時間/日) または夜間の酸素補給の使用。
- -CYP3A4の阻害剤または誘導剤の併用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：N6022
治験薬に無作為に割り付けられた被験者は、1日1回、7日間、静脈内注入によりN6022を受け取ります
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N6022 の通常の生理食塩水に溶解した静脈内溶液を、投与量に応じて 1 ～ 8 分かけて注入ポンプで投与
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：生理食塩水
プラセボに無作為化された被験者は、活性薬物群と同じ量を使用して静脈内投与される通常の生理食塩水を受け取ります
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同じコホートで使用される活性薬物の用量に応じて、注入ポンプによって 1 ～ 8 分にわたって投与される 0.9% (重量/容量) NaCl の静脈内溶液
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性
時間枠：7 日間以上の治療と 7 日間のフォローアップ
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評価は、異常な臨床評価、異常な実験室評価、および有害事象のある被験者の数に基づいています。
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7 日間以上の治療と 7 日間のフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (FEV1)
時間枠：7日目のベースラインからの変化
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ハンキンソン標準を使用して、FEV1 の予測パーセント (年齢、性別、身長) を計算しました。
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7日目のベースラインからの変化
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CFTR機能のバイオマーカーの変化
時間枠：7日目のベースラインからの変化
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汗塩化物のミリ当量/リットル (mEq/L)
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7日目のベースラインからの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年2月1日
一次修了 (実際)
2014年4月1日
研究の完了 (実際)
2014年5月1日
試験登録日
最初に提出
2012年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年12月10日
最初の投稿 (見積もり)
2012年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年11月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年11月21日
最終確認日
2014年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- N6022-1CF1-04
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。