Sikkerhets- og farmakokinetisk studie av N6022 hos personer med cystisk fibrose homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen (SNO-1)
21. november 2014 oppdatert av: Nivalis Therapeutics, Inc.
En fase 1b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseeskaleringsstudie av N6022 for å evaluere sikkerhet og farmakokinetikk hos personer med cystisk fibrose homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen (SNO1)
Formålet med denne studien er å undersøke sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til N6022, og å få beskrivende informasjon om effekten av N6022 på biomarkører for CFTR-funksjon og inflammasjon hos voksne cystisk fibrose-individer som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, sekvensiell doseøkningsstudie som vil skje i to deler.
Alle utvalgskriterier, vurderinger og prosedyrer beskrevet i denne protokollen vil bli brukt på begge deler.
Opptil 5 kohorter vil bli studert med totalt 67 pasienter på omtrent 18 kliniske steder i USA.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
66
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- University Of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Homozygot for F508del-CFTR-genet
- Svetteklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforese
- Kroppsvekt ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40 % spådd
- Oksygenmetning ≥ 90 % puster inn omgivelsesluft
- Hematologi og klinisk kjemi av blod- og urinresultater uten klinisk signifikante abnormiteter som ville forstyrre studievurderingene
- Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder
- Seksuelt aktive personer i fertil alder er villige til å følge prevensjonskravene
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere påmelding i et annet kull for dette studiet.
- Enhver akutt infeksjon, inkludert akutte øvre eller nedre luftveisinfeksjoner og lungeeksaserbasjoner som krever behandling innen 4 uker etter studiedag 1.
- Enhver endring i kroniske terapier for CF-lungesykdom innen 4 uker etter studiedag 1.
- Blodhemoglobin <10 g/dL ved screening.
- Serumalbumin <2,5 g/dL ved screening.
- Unormal leverfunksjon definert som ≥ 3 x øvre normalgrense (ULN) i tre eller flere av følgende: ASAT, ALT, GGT, ALP, total bilirubin ved screening.
- Anamnese med unormal nyrefunksjon (kreatininclearance < 50 ml/min ved bruk av Cockcroft-Gault-ligningen) innen et år ved screening.
- Anamnese, inkludert screeningvurdering, av ventrikulær takykardi eller andre ventrikulære arytmier.
- Anamnese, inkludert screeningsvurderingen, med forlenget QT- og/eller QTcF-intervall (> 450 msek).
- Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon.
- Intranasal medisin endres innen 14 dager før studiedag 1
- Nødvendig bruk av kontinuerlig (24 timer/d) eller nattlig ekstra oksygen.
- Samtidig bruk av alle hemmere eller induktorer av CYP3A4.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: N6022
Forsøkspersoner som er randomisert til studiemedisin vil motta N6022 ved intravenøs infusjon én gang daglig i 7 dager
|
Intravenøs oppløsning av N6022 i vanlig saltvann administrert med infusjonspumpe over 1-8 minutter avhengig av dose
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Vanlig saltvann
Forsøkspersoner randomisert til placebo vil få normal saltvann administrert intravenøst ved bruk av samme volum som den aktive medikamentgruppen
|
Intravenøs oppløsning av 0,9 % (vekt/volum) NaCl administrert med infusjonspumpe over 1-8 minutter avhengig av dose av aktivt medikament brukt i samme kohort
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Over 7 behandlingsdager og 7 dager med oppfølging
|
Vurderinger er basert på antall forsøkspersoner med unormale kliniske evalueringer, unormale laboratorievurderinger og uønskede hendelser.
|
Over 7 behandlingsdager og 7 dager med oppfølging
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Endring fra baseline på dag 7
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Hankinson-standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde).
|
Endring fra baseline på dag 7
|
|
Endring i biomarkører for CFTR-funksjon
Tidsramme: Endring fra baseline på dag 7
|
Svettekloridmillekvivalenter/liter (mEq/L)
|
Endring fra baseline på dag 7
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2014
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. april 2014
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. mai 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. desember 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
11. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
24. november 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. november 2014
Sist bekreftet
1. november 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- N6022-1CF1-04
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .