Estudo de Segurança e Farmacocinética de N6022 em Indivíduos com Fibrose Cística Homozigoto para a Mutação F508del-CFTR (SNO-1)
21 de novembro de 2014 atualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 1b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de escalonamento de dose de N6022 para avaliar a segurança e a farmacocinética em indivíduos com fibrose cística homozigoto para a mutação F508del-CFTR (SNO1)
O objetivo deste estudo é investigar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do N6022 e obter informações descritivas sobre o efeito do N6022 nos biomarcadores da função CFTR e inflamação em indivíduos adultos com fibrose cística homozigotos para a mutação F508del-CFTR.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico, sequencial de escalonamento de dose que ocorrerá em duas partes.
Todos os critérios de seleção, avaliações e procedimentos descritos neste protocolo serão aplicados a ambas as partes.
Até 5 coortes serão estudadas com um total de 67 pacientes em aproximadamente 18 centros clínicos nos Estados Unidos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
66
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homozigoto para o gene F508del-CFTR
- Cloreto de suor ≥ 60 mEq/L por iontoforese quantitativa de pilocarpina
- Peso corporal ≥ 40 kg
- VEF1 ≥ 40% previsto
- Saturação de oxigênio ≥ 90% respirando ar ambiente
- Resultados de hematologia e química clínica de sangue e urina sem anormalidades clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo
- Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar
- Sujeitos sexualmente ativos com potencial para engravidar dispostos a seguir os requisitos de contracepção
Critério de exclusão:
- Inscrição prévia em outra coorte para este estudo.
- Qualquer infecção aguda, incluindo infecções respiratórias agudas superiores ou inferiores e exacerbações pulmonares que requeiram tratamento dentro de 4 semanas do Dia de Estudo 1.
- Qualquer mudança nas terapias crônicas para doença pulmonar de FC dentro de 4 semanas do Dia de Estudo 1.
- Hemoglobina sanguínea <10 g/dL na triagem.
- Albumina sérica <2,5 g/dL na triagem.
- Função hepática anormal definida como ≥ 3 x limite superior do normal (LSN) em três ou mais dos seguintes: AST, ALT, GGT, ALP, bilirrubina total na triagem.
- História de função renal anormal (depuração de creatinina < 50 mL/min usando a equação de Cockcroft-Gault) dentro de um ano na triagem.
- História, incluindo a avaliação de triagem, de taquicardia ventricular ou outras arritmias ventriculares.
- Histórico, incluindo a avaliação de triagem, de prolongamento do intervalo QT e/ou QTcF (> 450 ms).
- História de órgão sólido ou transplante hematológico.
- Mudanças de medicação intranasal dentro de 14 dias antes do Dia 1 do Estudo
- Necessário Uso de oxigênio suplementar contínuo (24 h/d) ou noturno.
- Uso concomitante de quaisquer inibidores ou indutores do CYP3A4.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: N6022
Os indivíduos randomizados para o medicamento do estudo receberão N6022 por infusão intravenosa uma vez por dia durante 7 dias
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Solução intravenosa de N6022 em solução salina normal administrada por bomba de infusão durante 1-8 minutos, dependendo da dose
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Solução salina normal
Indivíduos randomizados para placebo receberão solução salina normal administrada por via intravenosa usando o mesmo volume que o grupo de drogas ativas
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Solução intravenosa de NaCl a 0,9% (peso/volume) administrada por bomba de infusão durante 1-8 minutos, dependendo da dose da droga ativa usada na mesma coorte
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: Mais de 7 dias de tratamento e 7 dias de acompanhamento
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As avaliações são baseadas no número de indivíduos com avaliações clínicas anormais, avaliações laboratoriais anormais e eventos adversos.
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Mais de 7 dias de tratamento e 7 dias de acompanhamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1)
Prazo: Mudança da linha de base no dia 7
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Os padrões de Hankinson foram usados para calcular o percentual de VEF1 previsto (para idade, sexo e altura).
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Mudança da linha de base no dia 7
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Alteração nos biomarcadores da função CFTR
Prazo: Mudança da linha de base no dia 7
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Milequivalentes de cloreto de suor/Litro (mEq/L)
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Mudança da linha de base no dia 7
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2014
Conclusão Primária (REAL)
1 de abril de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
1 de maio de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de dezembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de dezembro de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
11 de dezembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
24 de novembro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de novembro de 2014
Última verificação
1 de novembro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- N6022-1CF1-04
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