Studio di sicurezza e farmacocinetica di N6022 in soggetti con fibrosi cistica omozigote per la mutazione F508del-CFTR (SNO-1)
21 novembre 2014 aggiornato da: Nivalis Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase 1b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di aumento della dose di N6022 per valutare la sicurezza e la farmacocinetica in soggetti con fibrosi cistica omozigote per la mutazione F508del-CFTR (SNO1)
Lo scopo di questo studio è indagare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di N6022 e ottenere informazioni descrittive sull'effetto di N6022 sui biomarcatori della funzione CFTR e dell'infiammazione in soggetti adulti con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione F508del-CFTR.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio sequenziale di aumento della dose in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico che si svolgerà in due parti.
Ad entrambe le parti si applicheranno tutti i criteri di selezione, le valutazioni e le procedure descritte nel presente protocollo.
Saranno studiate fino a 5 coorti con un totale di 67 pazienti in circa 18 centri clinici negli Stati Uniti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
66
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama
-
-
Alaska
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Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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-
California
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Omozigote per il gene F508del-CFTR
- Cloruro nel sudore ≥ 60 mEq/L mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina
- Peso corporeo ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40% del predetto
- Saturazione di ossigeno ≥ 90% respirando aria ambiente
- Ematologia e chimica clinica dei risultati del sangue e delle urine senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio
- Test di gravidanza negativo per donne in età fertile
- Soggetti sessualmente attivi in età fertile disposti a seguire i requisiti di contraccezione
Criteri di esclusione:
- Iscrizione precedente in un'altra coorte per questo studio.
- Qualsiasi infezione acuta, comprese le infezioni acute delle vie respiratorie superiori o inferiori e le riacutizzazioni polmonari che richiedono un trattamento entro 4 settimane dal giorno 1 dello studio.
- Qualsiasi cambiamento nelle terapie croniche per la malattia polmonare CF entro 4 settimane dal giorno 1 dello studio.
- Emoglobina <10 g/dL allo screening.
- Albumina sierica <2,5 g/dL allo screening.
- Funzionalità epatica anormale definita come ≥ 3 volte il limite superiore della norma (ULN) in tre o più dei seguenti parametri: AST, ALT, GGT, ALP, bilirubina totale allo screening.
- Storia di funzionalità renale anormale (clearance della creatinina <50 ml/min utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault) entro un anno allo screening.
- Anamnesi, inclusa la valutazione di screening, di tachicardia ventricolare o altre aritmie ventricolari.
- Anamnesi, inclusa la valutazione di screening, di prolungamento dell'intervallo QT e/o QTcF (> 450 msec).
- Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
- Modifiche del farmaco intranasale entro 14 giorni prima del Giorno 1 dello studio
- Richiesto Uso di ossigeno supplementare continuo (24 ore al giorno) o notturno.
- Uso concomitante di qualsiasi inibitore o induttore del CYP3A4.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: N6022
I soggetti randomizzati al farmaco in studio riceveranno N6022 per infusione endovenosa una volta al giorno per 7 giorni
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Soluzione endovenosa di N6022 in soluzione salina normale somministrata mediante pompa per infusione in 1-8 minuti a seconda della dose
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Soluzione salina normale
I soggetti randomizzati al placebo riceveranno soluzione fisiologica normale somministrata per via endovenosa utilizzando lo stesso volume del gruppo farmaco attivo
|
Soluzione endovenosa di NaCl allo 0,9% (peso/volume) somministrata mediante pompa per infusione in 1-8 minuti a seconda della dose di farmaco attivo utilizzata nella stessa coorte
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Oltre 7 giorni di trattamento e 7 giorni di follow-up
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Le valutazioni si basano sul numero di soggetti con valutazioni cliniche anormali, valutazioni di laboratorio anormali ed eventi avversi.
|
Oltre 7 giorni di trattamento e 7 giorni di follow-up
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale al giorno 7
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FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Gli standard Hankinson sono stati utilizzati per calcolare la percentuale del FEV1 predetto (per età, sesso e altezza).
|
Variazione rispetto al basale al giorno 7
|
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Cambiamento nei biomarcatori della funzione CFTR
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale al giorno 7
|
Cloruro di sudore milleequivalenti/litro (mEq/L)
|
Variazione rispetto al basale al giorno 7
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2014
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 aprile 2014
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 maggio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 dicembre 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 dicembre 2012
Primo Inserito (STIMA)
11 dicembre 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
24 novembre 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 novembre 2014
Ultimo verificato
1 novembre 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- N6022-1CF1-04
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