Säkerhets- och farmakokinetisk studie av N6022 hos personer med cystisk fibros homozygot för F508del-CFTR-mutationen (SNO-1)
21 november 2014 uppdaterad av: Nivalis Therapeutics, Inc.
En fas 1b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosökningsstudie av N6022 för att utvärdera säkerhet och farmakokinetik hos personer med cystisk fibros homozygot för F508del-CFTR-mutationen (SNO1)
Syftet med denna studie är att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för N6022, och att få beskrivande information om effekten av N6022 på biomarkörer för CFTR-funktion och inflammation hos vuxna patienter med cystisk fibros som är homozygota för F508del-CFTR-mutationen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenter, sekventiell dosökningsstudie som kommer att ske i två delar.
Alla urvalskriterier, bedömningar och procedurer som beskrivs i detta protokoll kommer att tillämpas på båda delarna.
Upp till 5 kohorter kommer att studeras med totalt 67 patienter på cirka 18 kliniker i USA.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
66
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Homozygot för F508del-CFTR-genen
- Svettklorid ≥ 60 mEq/L genom kvantitativ pilokarpinjontofores
- Kroppsvikt ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40 % förutspått
- Syremättnad ≥ 90 % andas omgivande luft
- Hematologi och klinisk kemi av blod- och urinresultat utan kliniskt signifikanta abnormiteter som skulle störa studiebedömningarna
- Negativt graviditetstest för fertila kvinnor
- Sexuellt aktiva försökspersoner i fertil ålder är villiga att följa kraven på preventivmedel
Exklusions kriterier:
- Tidigare inskrivning i en annan kohort för denna studie.
- Varje akut infektion, inklusive akuta övre eller nedre luftvägsinfektioner och lungexacerbationer som kräver behandling inom 4 veckor efter studiedag 1.
- Varje förändring av kroniska behandlingar för CF-lungsjukdom inom 4 veckor efter studiedag 1.
- Blodhemoglobin <10 g/dL vid screening.
- Serumalbumin <2,5 g/dL vid screening.
- Onormal leverfunktion definierad som ≥ 3 x övre normalgräns (ULN) i tre eller flera av följande: ASAT, ALT, GGT, ALP, totalt bilirubin vid screening.
- Historik med onormal njurfunktion (kreatininclearance < 50 ml/min med Cockcroft-Gaults ekvation) inom ett år vid screening.
- Historik, inklusive screeningbedömning, av ventrikulär takykardi eller andra ventrikulära arytmier.
- Historik, inklusive screeningbedömning, av förlängt QT- och/eller QTcF-intervall (> 450 msek).
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation.
- Intranasal medicinering ändras inom 14 dagar före studiedag 1
- Obligatorisk Användning av kontinuerlig (24 timmar/d) eller nattlig extra syrgas.
- Samtidig användning av hämmare eller inducerare av CYP3A4.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: N6022
Försökspersoner som randomiserats till studieläkemedlet kommer att få N6022 som intravenös infusion en gång om dagen i 7 dagar
|
Intravenös lösning av N6022 i normal koksaltlösning administrerad med infusionspump under 1-8 minuter beroende på dos
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Normal koksaltlösning
Försökspersoner som randomiserats till placebo kommer att få normal saltlösning administrerad intravenöst med samma volym som den aktiva läkemedelsgruppen
|
Intravenös lösning av 0,9 % (vikt/volym) NaCl administrerad med infusionspump under 1-8 minuter beroende på dos av aktivt läkemedel som används i samma kohort
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Över 7 behandlingsdagar och 7 dagars uppföljning
|
Bedömningar baseras på antalet försökspersoner med onormala kliniska utvärderingar, onormala laboratoriebedömningar och biverkningar.
|
Över 7 behandlingsdagar och 7 dagars uppföljning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Ändring från baslinjen vid dag 7
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Hankinson-standarder användes för att beräkna procent förutsagd FEV1 (för ålder, kön och längd).
|
Ändring från baslinjen vid dag 7
|
|
Förändring i biomarkörer för CFTR-funktion
Tidsram: Ändring från baslinjen vid dag 7
|
Svettkloridmillekvivalenter/liter (mEq/L)
|
Ändring från baslinjen vid dag 7
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 april 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
1 maj 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 december 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 december 2012
Första postat (UPPSKATTA)
11 december 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
24 november 2014
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 november 2014
Senast verifierad
1 november 2014
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- N6022-1CF1-04
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .