Исследование безопасности и фармакокинетики N6022 у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR (SNO-1)
21 ноября 2014 г. обновлено: Nivalis Therapeutics, Inc.
Фаза 1b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование повышения дозы N6022 для оценки безопасности и фармакокинетики у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR (SNO1)
Целью данного исследования является изучение безопасности, переносимости и фармакокинетики N6022, а также получение описательной информации о влиянии N6022 на биомаркеры функции CFTR и воспаления у взрослых пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с последовательным повышением дозы, которое будет состоять из двух частей.
Все критерии отбора, оценки и процедуры, описанные в этом протоколе, будут применяться к обеим частям.
Будет изучено до 5 когорт с участием 67 пациентов примерно в 18 клинических центрах в США.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
66
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Соединенные Штаты, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Гомозиготны по гену F508del-CFTR
- Хлористый пот ≥ 60 мЭкв/л при количественном ионтофорезе пилокарпина
- Масса тела ≥ 40 кг
- ОФВ1 ≥ 40% от должного
- Насыщение кислородом ≥ 90% дыхания окружающим воздухом
- Результаты гематологии и клинической химии крови и мочи без клинически значимых отклонений, которые могли бы помешать оценке исследования.
- Отрицательный тест на беременность для женщин детородного возраста
- Сексуально активные субъекты с потенциалом деторождения, желающие следовать требованиям контрацепции
Критерий исключения:
- Предыдущее зачисление в другую когорту для этого исследования.
- Любая острая инфекция, включая острые инфекции верхних или нижних дыхательных путей и легочные обострения, требующие лечения в течение 4 недель после 1-го дня исследования.
- Любые изменения в хронической терапии легочного МВ в течение 4 недель после 1-го дня исследования.
- Гемоглобин крови <10 г/дл при скрининге.
- Сывороточный альбумин <2,5 г/дл при скрининге.
- Нарушение функции печени, определяемое как ≥ 3-кратное превышение верхней границы нормы (ВГН) по трем или более из следующих показателей: АСТ, АЛТ, ГГТ, ЩФ, общий билирубин при скрининге.
- Нарушения функции почек в анамнезе (клиренс креатинина < 50 мл/мин по уравнению Кокрофта-Голта) в течение года на момент скрининга.
- История, включая скрининговую оценку желудочковой тахикардии или других желудочковых аритмий.
- В анамнезе, включая скрининговую оценку удлинения интервала QT и/или QTcF (> 450 мс).
- История солидных органов или гематологической трансплантации.
- Интраназальные препараты меняются в течение 14 дней до 1-го дня исследования.
- Требуется Использование непрерывного (24 часа в сутки) или ночного дополнительного кислорода.
- Одновременное применение любых ингибиторов или индукторов CYP3A4.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: N6022
Субъекты, рандомизированные для получения исследуемого препарата, будут получать N6022 путем внутривенной инфузии один раз в день в течение 7 дней.
|
Внутривенный раствор N6022 в физиологическом растворе, вводимый инфузионным насосом в течение 1-8 минут в зависимости от дозы
Другие имена:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Физиологический раствор
Субъекты, рандомизированные в группу плацебо, будут получать внутривенно физиологический раствор в том же объеме, что и группа активного препарата.
|
Внутривенный раствор 0,9% (вес/объем) NaCl, вводимый с помощью инфузионного насоса в течение 1-8 минут в зависимости от дозы активного препарата, используемого в той же когорте
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Более 7 дней лечения и 7 дней наблюдения
|
Оценки основаны на количестве субъектов с аномальными клиническими оценками, аномальными лабораторными оценками и нежелательными явлениями.
|
Более 7 дней лечения и 7 дней наблюдения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 7-й день
|
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Стандарты Хэнкинсона использовались для расчета процента прогнозируемого ОФВ1 (для возраста, пола и роста).
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 7-й день
|
|
Изменение биомаркеров функции CFTR
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 7-й день
|
Миллиэквиваленты хлоридов пота/литр (мэкв/л)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 7-й день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2014 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 апреля 2014 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 мая 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 декабря 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 декабря 2012 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
11 декабря 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
24 ноября 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 ноября 2014 г.
Последняя проверка
1 ноября 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- N6022-1CF1-04
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .