N6022 在 F508del-CFTR 突变纯合囊性纤维化受试者中的安全性和药代动力学研究 (SNO-1)
2014年11月21日 更新者：Nivalis Therapeutics, Inc.
N6022 的 1b 期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，以评估 F508del-CFTR 突变 (SNO1) 囊性纤维化纯合子受试者的安全性和药代动力学
本研究的目的是研究 N6022 的安全性、耐受性和药代动力学，并获得关于 N6022 对 F508del-CFTR 突变纯合子成人囊性纤维化受试者 CFTR 功能和炎症生物标志物影响的描述性信息。
研究概览
详细说明
这是一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心、顺序剂量递增研究，将分两部分进行。
本协议中描述的所有选择标准、评估和程序将适用于这两个部分。
在美国大约 18 个临床地点，将对多达 5 个队列进行研究，共有 67 名患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama
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Alaska
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Anchorage、Alaska、美国、99508
- Providence Alaska Medical Center
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
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-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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-
Missouri
-
St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
-
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina
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-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- F508del-CFTR 基因纯合子
- 毛果芸香碱离子电渗法测定汗液氯化物≥ 60 mEq/L
- 体重≥40公斤
- FEV1 ≥ 40% 预计值
- 氧饱和度≥90% 呼吸环境空气
- 血液和尿液的血液学和临床化学结果没有会干扰研究评估的具有临床意义的异常
- 对有生育能力的妇女进行阴性妊娠试验
- 有生育潜力的性活跃受试者愿意遵守避孕要求
排除标准：
- 之前参加过本研究的另一个队列。
- 任何急性感染，包括需要在研究第 1 天后 4 周内治疗的急性上呼吸道或下呼吸道感染和肺部恶化。
- 研究第 1 天后 4 周内 CF 肺病慢性疗法的任何变化。
- 筛选时血红蛋白 <10 g/dL。
- 筛选时血清白蛋白 <2.5 g/dL。
- 肝功能异常定义为 ≥ 3 x 正常上限 (ULN) 以下三项或更多项：筛选时的 AST、ALT、GGT、ALP、总胆红素。
- 筛选时一年内肾功能异常史（使用 Cockcroft-Gault 方程，肌酐清除率 < 50 mL/min）。
- 室性心动过速或其他室性心律失常的病史，包括筛查评估。
- QT 和/或 QTcF 间期延长（> 450 毫秒）的病史，包括筛查评估。
- 实体器官或血液移植史。
- 第 1 天研究前 14 天内鼻内用药发生变化
- 需要连续（24 小时/天）或夜间补充氧气。
- 同时使用任何 CYP3A4 抑制剂或诱导剂。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：N6022
随机接受研究药物的受试者将通过每天一次静脉输注接受 N6022，持续 7 天
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N6022 在生理盐水中的静脉注射液，根据剂量，通过输液泵在 1-8 分钟内给药
其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：生理盐水
随机分配到安慰剂组的受试者将接受与活性药物组相同体积的生理盐水静脉内给药
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0.9%（重量/体积）NaCl 的静脉溶液通过输液泵在 1-8 分钟内给药，具体取决于同一队列中使用的活性药物的剂量
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和耐受性
大体时间：超过 7 天的治疗和 7 天的随访
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评估基于临床评估异常、实验室评估异常和不良事件的受试者数量。
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超过 7 天的治疗和 7 天的随访
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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1 秒内预测用力呼气量百分比 (FEV1) 的变化
大体时间：第 7 天的基线变化
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
Hankinson 标准用于计算 FEV1 预测百分比（针对年龄、性别和身高）。
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第 7 天的基线变化
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CFTR 功能生物标志物的变化
大体时间：第 7 天的基线变化
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汗液氯化物毫当量/升 (mEq/L)
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第 7 天的基线变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年2月1日
初级完成 (实际的)
2014年4月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2012年12月6日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月10日
首次发布 (估计)
2012年12月11日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年11月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年11月21日
最后验证
2014年11月1日
更多信息
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