F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합인 낭포성 섬유증 환자에서 N6022의 안전성 및 약동학 연구 (SNO-1)
2014년 11월 21일 업데이트: Nivalis Therapeutics, Inc.
F508del-CFTR 돌연변이(SNO1)에 대해 동형접합인 낭포성 섬유증 환자에서 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 N6022의 1b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 N6022의 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하고 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성인 성인 낭포성 섬유증 피험자에서 CFTR 기능 및 염증의 바이오마커에 대한 N6022의 효과에 대한 설명 정보를 얻는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 두 부분으로 진행될 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관, 순차적 용량 증량 연구입니다.
이 프로토콜에 설명된 모든 선택 기준, 평가 및 절차는 두 부분 모두에 적용됩니다.
최대 5개의 코호트가 미국의 약 18개 임상 현장에서 총 67명의 환자와 함께 연구될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
66
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, 미국, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- F508del-CFTR 유전자 동형접합체
- 땀 염화물 ≥ 60 mEq/L(정량적 필로카르핀 이온도입법)
- 체중 ≥ 40kg
- FEV1 ≥ 40% 예측
- 산소 포화도 ≥ 90% 호흡 주변 공기
- 연구 평가를 방해할 임상적으로 유의미한 이상이 없는 혈액 및 소변 결과의 혈액학 및 임상 화학
- 가임기 여성에 대한 음성 임신 검사
- 피임 요건을 따를 의향이 있는 가임 가능성이 있는 성적으로 활동적인 피험자
제외 기준:
- 이 연구를 위한 다른 코호트의 이전 등록.
- 급성 상기도 또는 하기도 감염 및 연구 1일로부터 4주 이내에 치료를 필요로 하는 폐 악화를 포함하는 임의의 급성 감염.
- 연구 1일로부터 4주 이내에 CF 폐 질환에 대한 만성 요법의 임의의 변경.
- 스크리닝 시 혈중 헤모글로빈 <10g/dL.
- 스크리닝 시 혈청 알부민 < 2.5g/dL.
- 다음 중 3개 이상에서 정상 상한치(ULN)의 3배 이상으로 정의되는 비정상 간 기능: AST, ALT, GGT, ALP, 스크리닝 시 총 빌리루빈.
- 스크리닝 시 1년 이내에 비정상적인 신장 기능(Cockcroft-Gault 방정식을 사용하여 크레아티닌 청소율 < 50 mL/min)의 병력.
- 선별 평가를 포함한 심실 빈맥 또는 기타 심실 부정맥의 병력.
- 연장된 QT 및/또는 QTcF 간격(> 450msec)의 선별 평가를 포함한 병력.
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
- 연구 1일 전 14일 이내에 비강내 약물 변경
- 필수 연속(24시간/일) 또는 야간 보충 산소 사용.
- CYP3A4 억제제 또는 유도제의 병용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: N6022
연구 약물에 무작위로 배정된 피험자는 7일 동안 하루에 한 번 정맥 주사로 N6022를 투여받게 됩니다.
|
용량에 따라 1-8분에 걸쳐 주입 펌프로 투여되는 생리 식염수 중 N6022의 정맥 내 용액
다른 이름들:
|
|
플라시보_COMPARATOR: 생리식염수
위약에 무작위로 배정된 피험자는 활성 약물 그룹과 동일한 용량을 사용하여 정맥 주사로 정상 식염수를 투여받게 됩니다.
|
동일한 코호트에서 사용된 활성 약물의 용량에 따라 1-8분에 걸쳐 주입 펌프로 투여되는 0.9%(중량/부피) NaCl의 정맥 용액
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전성 및 내약성
기간: 7일 이상의 치료 및 7일의 추적 관찰
|
평가는 비정상적인 임상 평가, 비정상적인 실험실 평가 및 부작용이 있는 피험자의 수를 기반으로 합니다.
|
7일 이상의 치료 및 7일의 추적 관찰
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1초 동안 예측된 강제 호기량 백분율(FEV1)의 변화
기간: 7일째 기준선에서 변경
|
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
Hankinson 표준을 사용하여 예상 FEV1(연령, 성별 및 키) 백분율을 계산했습니다.
|
7일째 기준선에서 변경
|
|
CFTR 기능의 바이오마커 변화
기간: 7일째 기준선에서 변경
|
땀 염화물 밀리당량/리터(mEq/L)
|
7일째 기준선에서 변경
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 12월 10일
처음 게시됨 (추정)
2012년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 11월 21일
마지막으로 확인됨
2014년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- N6022-1CF1-04
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .