Az N6022 biztonságossági és farmakokinetikai vizsgálata az F508del-CFTR mutációra homozigóta cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon (SNO-1)
2014. november 21. frissítette: Nivalis Therapeutics, Inc.
1b. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, dóziseszkalációs vizsgálat az N6022-ről az F508del-CFTR mutáció (SNO1) homozigóta cisztás fibrózisban szenvedő alanyok biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére
A tanulmány célja az N6022 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának vizsgálata, valamint leíró információk beszerzése az N6022 hatásáról a CFTR funkció és a gyulladás biomarkereire olyan felnőtt cisztás fibrózisos alanyoknál, akik homozigóták az F508del-CFTR mutációra.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú, szekvenciális dóziseszkalációs vizsgálat, amely két részből áll.
A jelen jegyzőkönyvben leírt összes kiválasztási kritériumot, értékelést és eljárást mindkét részre alkalmazni kell.
Legfeljebb 5 kohorsz vizsgálatára kerül sor, összesen 67 beteggel, körülbelül 18 klinikai helyszínen az Egyesült Államokban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
66
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Homozigóta az F508del-CFTR génre
- Verejték-klorid ≥ 60 mekv/l kvantitatív pilokarpin iontoforézissel
- Testtömeg ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40% előre jelzett
- Oxigén telítettség ≥ 90% a belélegzett környezeti levegő
- A vér- és vizeleteredmények hematológiai és klinikai kémiája klinikailag jelentős eltérések nélkül, amelyek befolyásolnák a vizsgálat értékelését
- Negatív terhességi teszt fogamzóképes korú nők számára
- Szexuálisan aktív, fogamzóképes korú alanyok, akik hajlandóak betartani a fogamzásgátlási követelményeket
Kizárási kritériumok:
- Korábbi beiratkozás egy másik kohorszba ehhez a tanulmányhoz.
- Bármilyen akut fertőzés, beleértve az akut felső vagy alsó légúti fertőzéseket és a tüdő exacerbációit, amelyek kezelést igényelnek az 1. vizsgálati napot követő 4 héten belül.
- Bármilyen változás a CF tüdőbetegség krónikus terápiájában az 1. vizsgálati napot követő 4 héten belül.
- A vér hemoglobinszintje <10 g/dl a szűréskor.
- Szérum albumin <2,5 g/dl a szűréskor.
- Kóros májműködés, amelyet a normálérték felső határának (ULN) ≥ 3-szorosaként határoztak meg az alábbiak közül háromban vagy többben: AST, ALT, GGT, ALP, összbilirubin a szűréskor.
- Kóros veseműködés anamnézisében (kreatinin-clearance < 50 ml/perc a Cockcroft-Gault egyenlet alapján) egy éven belül a szűréskor.
- Kamrai tachycardia vagy egyéb kamrai aritmiák anamnézisében, beleértve a szűrési értékelést is.
- Megnyúlt QT és/vagy QTcF intervallum (> 450 msec) anamnézisében, beleértve a szűrési értékelést is.
- Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében.
- Az intranazális gyógyszeres kezelés az 1. vizsgálati napot megelőző 14 napon belül megváltozik
- Kötelező Folyamatos (24 óra/nap) vagy éjszakai kiegészítő oxigén használata.
- Bármely CYP3A4 inhibitor vagy induktor egyidejű alkalmazása.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: N6022
A vizsgálati gyógyszerre randomizált alanyok N6022-t kapnak intravénás infúzióban naponta egyszer 7 napon keresztül
|
Az N6022 normál sóoldatban készült intravénás oldata, infúziós pumpával 1-8 perc alatt, az adagtól függően
Más nevek:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Normál sóoldat
A placebóra randomizált alanyok normál sóoldatot kapnak intravénásan beadva, ugyanolyan térfogatban, mint az aktív gyógyszercsoport
|
Intravénás 0,9%-os (tömeg/térfogat) NaCl-oldat infúziós pumpával 1-8 perc alatt, az ugyanabban a kohorszban használt hatóanyag dózisától függően
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Több mint 7 kezelési nap és 7 nap utánkövetés
|
Az értékelések azon alanyok számán alapulnak, akiknél kóros klinikai értékelések, kóros laboratóriumi értékelések és nemkívánatos események fordultak elő.
|
Több mint 7 kezelési nap és 7 nap utánkövetés
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos változása 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest a 7. napon
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
Hankinson standardokat használtak a várható FEV1 százalékos kiszámításához (életkor, nem és magasság szerint).
|
Változás az alapvonalhoz képest a 7. napon
|
|
Változás a CFTR funkció biomarkereiben
Időkeret: Változás az alapvonalhoz képest a 7. napon
|
Verejték-klorid millekvivalens/liter (mEq/L)
|
Változás az alapvonalhoz képest a 7. napon
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. február 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2014. április 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2014. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. december 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. december 10.
Első közzététel (BECSLÉS)
2012. december 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2014. november 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. november 21.
Utolsó ellenőrzés
2014. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- N6022-1CF1-04
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .