N6022:n turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen (SNO-1)
perjantai 21. marraskuuta 2014 päivittänyt: Nivalis Therapeutics, Inc.
Vaihe 1b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksen eskalaatiotutkimus N6022:sta turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on homotsygoottinen kystinen fibroosi F508del-CFTR-mutaation (SNO1) suhteen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia N6022:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa sekä saada kuvaavaa tietoa N6022:n vaikutuksesta CFTR:n toiminnan ja tulehduksen biomarkkereihin aikuisilla kystistä fibroosia sairastavilla henkilöillä, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, peräkkäinen annoskorotustutkimus, joka koostuu kahdesta osasta.
Kaikkia tässä pöytäkirjassa kuvattuja valintaperusteita, arviointeja ja menettelyjä sovelletaan molempiin osiin.
Jopa 5 kohorttia tutkitaan yhteensä 67 potilaalla noin 18 kliinisessä paikassa Yhdysvalloissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Homotsygoottinen F508del-CFTR-geenille
- Hikikloridi ≥ 60 mekv/l kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla
- Paino ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40 % ennustettu
- Happisaturaatio ≥ 90 % hengittämällä ympäröivää ilmaa
- Veren ja virtsan hematologia ja kliininen kemia, joissa ei ole kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka häiritsisivät tutkimusarvioita
- Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille
- Seksuaalisesti aktiiviset henkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi ja haluavat noudattaa ehkäisyvaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi ilmoittautuminen toiseen kohorttiin tässä tutkimuksessa.
- Kaikki akuutit infektiot, mukaan lukien akuutit ylempien tai alempien hengitysteiden infektiot ja keuhkojen pahenemisvaiheet, jotka vaativat hoitoa 4 viikon kuluessa tutkimuspäivästä 1.
- Muutokset CF-keuhkosairauden kroonisissa hoidoissa 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1.
- Veren hemoglobiini <10 g/dl seulonnassa.
- Seerumin albumiini <2,5 g/dl seulonnassa.
- Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään ≥ 3 x normaalin ylärajaksi (ULN) kolmessa tai useammassa seuraavista: AST, ALT, GGT, ALP, kokonaisbilirubiini seulonnassa.
- Epänormaali munuaisten toiminta (kreatiniinipuhdistuma < 50 ml/min Cockcroft-Gault-yhtälöä käyttäen) vuoden sisällä seulonnassa.
- Anamneesi, mukaan lukien seulontaarviointi, kammiotakykardia tai muut kammiorytmihäiriöt.
- Pidentynyt QT- ja/tai QTcF-aika historia, mukaan lukien seulontaarviointi (> 450 ms).
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.
- Intranasaalinen lääkitys muuttuu 14 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Pakollinen Jatkuvan (24 h/vrk) tai yöllisen lisähapen käyttö.
- CYP3A4:n estäjien tai indusoijien samanaikainen käyttö.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: N6022
Tutkimuslääkkeeseen satunnaistetut kohteet saavat N6022:ta suonensisäisenä infuusiona kerran päivässä 7 päivän ajan
|
Suonensisäinen N6022-liuos normaalissa suolaliuoksessa infuusiopumpulla 1-8 minuutin aikana annoksesta riippuen
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Normaali suolaliuos
Plaseboon satunnaistetut koehenkilöt saavat normaalia suolaliuosta laskimoon käyttäen samaa tilavuutta kuin aktiivinen lääkeryhmä
|
Laskimonsisäinen 0,9 % (paino/tilavuus) NaCl-liuos annettuna infuusiopumpulla 1-8 minuutin aikana riippuen samassa kohortissa käytetyn aktiivisen lääkkeen annoksesta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Yli 7 hoitopäivää ja 7 päivää seurantaa
|
Arvioinnit perustuvat sellaisten koehenkilöiden määrään, joilla on poikkeavia kliinisiä arviointeja, poikkeavia laboratorioarvioita ja haittatapahtumia.
|
Yli 7 hoitopäivää ja 7 päivää seurantaa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta 7. päivänä
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Hankinsonin standardeja käytettiin laskettaessa ennustettua FEV1-prosenttia (ikä, sukupuoli ja pituus).
|
Muutos lähtötilanteesta 7. päivänä
|
|
Muutos CFTR-funktion biomarkkereissa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta 7. päivänä
|
Hikikloridi millekvivalenttia/litra (mEq/l)
|
Muutos lähtötilanteesta 7. päivänä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. toukokuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. joulukuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. joulukuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 11. joulukuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Maanantai 24. marraskuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. marraskuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- N6022-1CF1-04
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset N6022
-
Nivalis Therapeutics, Inc.Valmis
-
Nivalis Therapeutics, Inc.Valmis
-
Nivalis Therapeutics, Inc.Valmis