Estudio de seguridad y farmacocinética de N6022 en sujetos con fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del-CFTR (SNO-1)
21 de noviembre de 2014 actualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.
Estudio de fase 1b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de aumento de dosis de N6022 para evaluar la seguridad y la farmacocinética en sujetos con fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del-CFTR (SNO1)
El propósito de este estudio es investigar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de N6022 y obtener información descriptiva sobre el efecto de N6022 en los biomarcadores de la función CFTR y la inflamación en sujetos adultos con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F508del-CFTR.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico y secuencial de aumento de dosis que se llevará a cabo en dos partes.
Todos los criterios de selección, valoraciones y procedimientos descritos en este protocolo se aplicarán a ambas partes.
Se estudiarán hasta 5 cohortes con un total de 67 pacientes en aproximadamente 18 sitios clínicos en los Estados Unidos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
66
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University Of Alabama
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Homocigoto para el gen F508del-CFTR
- Cloruro en sudor ≥ 60 mEq/L por iontoforesis cuantitativa de pilocarpina
- Peso corporal ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40% previsto
- Saturación de oxígeno ≥ 90% respirando aire ambiente
- Resultados de hematología y química clínica de sangre y orina sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio
- Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil
- Sujetos sexualmente activos en edad fértil dispuestos a seguir los requisitos de anticoncepción
Criterio de exclusión:
- Inscripción previa en otra cohorte para este estudio.
- Cualquier infección aguda, incluidas las infecciones agudas de las vías respiratorias superiores o inferiores y las exacerbaciones pulmonares que requieran tratamiento dentro de las 4 semanas posteriores al día 1 del estudio.
- Cualquier cambio en las terapias crónicas para la enfermedad pulmonar con fibrosis quística dentro de las 4 semanas del Día 1 del estudio.
- Hemoglobina en sangre <10 g/dl en la selección.
- Albúmina sérica <2,5 g/dl en la selección.
- Función hepática anormal definida como ≥ 3 veces el límite superior normal (ULN) en tres o más de los siguientes: AST, ALT, GGT, ALP, bilirrubina total en la selección.
- Antecedentes de función renal anormal (depuración de creatinina < 50 ml/min usando la ecuación de Cockcroft-Gault) dentro de un año en la selección.
- Antecedentes, incluida la evaluación de detección, de taquicardia ventricular u otras arritmias ventriculares.
- Antecedentes, incluida la evaluación de detección, de intervalo QT y/o QTcF prolongado (> 450 mseg).
- Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico.
- Cambios en la medicación intranasal dentro de los 14 días anteriores al día 1 del estudio
- Obligatorio Uso de oxígeno suplementario continuo (24 h/d) o nocturno.
- Uso concomitante de cualquier inhibidor o inductor de CYP3A4.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: N6022
Los sujetos aleatorizados al fármaco del estudio recibirán N6022 mediante infusión intravenosa una vez al día durante 7 días.
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Solución intravenosa de N6022 en solución salina normal administrada por bomba de infusión durante 1-8 minutos dependiendo de la dosis
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Solución salina normal
Los sujetos aleatorizados a placebo recibirán solución salina normal administrada por vía intravenosa usando el mismo volumen que el grupo de fármaco activo
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Solución intravenosa de NaCl al 0,9% (peso/volumen) administrada por bomba de infusión durante 1 a 8 minutos según la dosis de fármaco activo utilizada en la misma cohorte
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Más de 7 días de tratamiento y 7 días de seguimiento
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Las evaluaciones se basan en el número de sujetos con evaluaciones clínicas anormales, evaluaciones de laboratorio anormales y eventos adversos.
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Más de 7 días de tratamiento y 7 días de seguimiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en el día 7
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FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Se utilizaron estándares de Hankinson para calcular el porcentaje de VEF1 previsto (para edad, sexo y altura).
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Cambio desde el inicio en el día 7
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Cambio en los biomarcadores de la función CFTR
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en el día 7
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Cloruro en sudor milequivalentes/Litro (mEq/L)
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Cambio desde el inicio en el día 7
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2014
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de abril de 2014
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de mayo de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de diciembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
11 de diciembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
24 de noviembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2014
Última verificación
1 de noviembre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- N6022-1CF1-04
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