Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von N6022 bei Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind (SNO-1)
21. November 2014 aktualisiert von: Nivalis Therapeutics, Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase 1b mit N6022 zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik bei Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation (SNO1) sind
Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von N6022 zu untersuchen und beschreibende Informationen über die Wirkung von N6022 auf Biomarker der CFTR-Funktion und Entzündung bei erwachsenen Mukoviszidose-Patienten zu erhalten, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot sind.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische, sequentielle Dosiseskalationsstudie, die in zwei Teilen durchgeführt wird.
Alle in diesem Protokoll beschriebenen Auswahlkriterien, Bewertungen und Verfahren werden auf beide Teile angewendet.
Es werden bis zu 5 Kohorten mit insgesamt 67 Patienten an ungefähr 18 klinischen Standorten in den Vereinigten Staaten untersucht.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
66
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
- National Jewish Health
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University
-
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Homozygot für das F508del-CFTR-Gen
- Schweißchlorid ≥ 60 mEq/L durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese
- Körpergewicht ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40 % vorhergesagt
- Sauerstoffsättigung ≥ 90 % atmet Umgebungsluft
- Hämatologische und klinische Chemie von Blut- und Urinergebnissen ohne klinisch signifikante Anomalien, die die Studienbewertungen beeinträchtigen würden
- Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter
- Sexuell aktive Personen im gebärfähigen Alter, die bereit sind, die Verhütungsvorschriften einzuhalten
Ausschlusskriterien:
- Vorherige Einschreibung in eine andere Kohorte für diese Studie.
- Jede akute Infektion, einschließlich akuter Infektionen der oberen oder unteren Atemwege und Lungenexazerbationen, die innerhalb von 4 Wochen nach Studientag 1 behandelt werden müssen.
- Jede Änderung der chronischen Therapien für CF-Lungenerkrankungen innerhalb von 4 Wochen nach Studientag 1.
- Bluthämoglobin < 10 g/dL beim Screening.
- Serumalbumin < 2,5 g/dl beim Screening.
- Abnormale Leberfunktion, definiert als ≥ 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) in drei oder mehr der folgenden: AST, ALT, GGT, ALP, Gesamtbilirubin beim Screening.
- Vorgeschichte einer abnormalen Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance < 50 ml/min unter Verwendung der Cockcroft-Gault-Gleichung) innerhalb eines Jahres beim Screening.
- Vorgeschichte, einschließlich der Screening-Beurteilung, von ventrikulärer Tachykardie oder anderen ventrikulären Arrhythmien.
- Vorgeschichte, einschließlich der Screening-Beurteilung, von verlängertem QT- und/oder QTcF-Intervall (> 450 ms).
- Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation.
- Änderungen der intranasalen Medikation innerhalb von 14 Tagen vor Studientag 1
- Erforderlich Verwendung von kontinuierlichem (24 h/d) oder nächtlichem zusätzlichem Sauerstoff.
- Gleichzeitige Anwendung von Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: N6022
Probanden, die für das Studienmedikament randomisiert wurden, erhalten N6022 durch intravenöse Infusion einmal täglich für 7 Tage
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Intravenöse Lösung von N6022 in normaler Kochsalzlösung, verabreicht mit einer Infusionspumpe über 1-8 Minuten, abhängig von der Dosis
Andere Namen:
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PLACEBO_COMPARATOR: Normale Kochsalzlösung
Patienten, die randomisiert Placebo zugeteilt wurden, erhalten intravenös intravenös verabreichte physiologische Kochsalzlösung mit dem gleichen Volumen wie die aktive Arzneimittelgruppe
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Intravenöse Lösung von 0,9 % (Gewicht/Volumen) NaCl, verabreicht durch eine Infusionspumpe über 1-8 Minuten, abhängig von der Dosis des in derselben Kohorte verwendeten Wirkstoffs
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Über 7 Behandlungstage und 7 Tage Nachsorge
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Die Bewertungen basieren auf der Anzahl der Probanden mit anormalen klinischen Bewertungen, anormalen Laborwerten und unerwünschten Ereignissen.
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Über 7 Behandlungstage und 7 Tage Nachsorge
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) in Prozent
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7
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FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Hankinson-Standards wurden verwendet, um den Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 (für Alter, Geschlecht und Größe) zu berechnen.
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7
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Veränderung der Biomarker der CFTR-Funktion
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7
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Schweißchlorid in Milliäquivalenten/Liter (mEq/L)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Februar 2014
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. April 2014
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. Mai 2014
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Dezember 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Dezember 2012
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
11. Dezember 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
24. November 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. November 2014
Zuletzt verifiziert
1. November 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- N6022-1CF1-04
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen
Klinische Studien zur N6022
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Nivalis Therapeutics, Inc.AbgeschlossenGesundVereinigte Staaten
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Nivalis Therapeutics, Inc.Abgeschlossen
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