Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki N6022 u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR (SNO-1)

21 listopada 2014 zaktualizowane przez: Nivalis Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1b ze zwiększaniem dawki N6022 w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR (SNO1)

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki N6022 oraz uzyskanie opisowych informacji na temat wpływu N6022 na biomarkery funkcji CFTR i stanu zapalnego u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del-CFTR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, sekwencyjne badanie zwiększające dawkę, które odbędzie się w dwóch częściach. Wszystkie kryteria wyboru, oceny i procedury opisane w niniejszym protokole będą miały zastosowanie do obu części. Zbadanych zostanie do 5 kohort obejmujących łącznie 67 pacjentów w około 18 ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Homozygota pod względem genu F508del-CFTR
  • Chlorek w pocie ≥ 60 mEq/l metodą ilościowej jonoforezy pilokarpiny
  • Masa ciała ≥ 40 kg
  • FEV1 ≥ 40% wartości należnej
  • Nasycenie tlenem ≥ 90% podczas oddychania powietrzem otoczenia
  • Wyniki hematologii i chemii klinicznej krwi i moczu nie wykazują istotnych klinicznie nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania
  • Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym
  • Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  • Poprzednia rejestracja w innej kohorcie do tego badania.
  • Jakakolwiek ostra infekcja, w tym ostre infekcje górnych lub dolnych dróg oddechowych oraz zaostrzenia płucne, które wymagają leczenia w ciągu 4 tygodni od pierwszego dnia badania.
  • Jakakolwiek zmiana w leczeniu przewlekłym choroby płuc CF w ciągu 4 tygodni od pierwszego dnia badania.
  • Hemoglobina we krwi <10 g/dl podczas badania przesiewowego.
  • Albumina surowicy <2,5 g/dl podczas badania przesiewowego.
  • Nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako ≥ 3 x górna granica normy (GGN) w trzech lub więcej z następujących parametrów: AspAT, AlAT, GGT, ALP, bilirubina całkowita w badaniu przesiewowym.
  • Nieprawidłowa czynność nerek w wywiadzie (klirens kreatyniny < 50 ml/min na podstawie równania Cockcrofta-Gaulta) w ciągu roku w momencie badania przesiewowego.
  • Historia, w tym ocena przesiewowa, częstoskurczu komorowego lub innych arytmii komorowych.
  • Historia, w tym ocena przesiewowa, wydłużenia odstępu QT i (lub) QTcF (> 450 ms).
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
  • Zmiany leków donosowych w ciągu 14 dni przed dniem badania 1
  • Wymagane Stosowanie ciągłego (24 godz./dobę) lub nocnego dodatkowego tlenu.
  • Jednoczesne stosowanie jakichkolwiek inhibitorów lub induktorów CYP3A4.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: N6022
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy badanego leku będą otrzymywać N6022 we wlewie dożylnym raz dziennie przez 7 dni
Lek: N6022
Dożylny roztwór N6022 w soli fizjologicznej podawany przez pompę infuzyjną przez 1-8 minut w zależności od dawki
Inne nazwy:
  • GSNORi
PLACEBO_COMPARATOR: Normalna sól fizjologiczna
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo otrzymają normalną sól fizjologiczną podawaną dożylnie z użyciem tej samej objętości, co grupa z aktywnym lekiem
Lek: Normalna sól fizjologiczna
Roztwór dożylny 0,9% (wag./obj.) NaCl podawany za pomocą pompy infuzyjnej przez 1-8 minut w zależności od zastosowanej dawki leku aktywnego w tej samej kohorcie
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Ponad 7 dni leczenia i 7 dni obserwacji
Oceny opierają się na liczbie pacjentów z nieprawidłowymi ocenami klinicznymi, nieprawidłowymi ocenami laboratoryjnymi i zdarzeniami niepożądanymi.
Ponad 7 dni leczenia i 7 dni obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej w dniu 7
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona wykorzystano do obliczenia procentowego przewidywanego FEV1 (dla wieku, płci i wzrostu).
Zmiana od wartości początkowej w dniu 7
Zmiana biomarkerów funkcji CFTR
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej w dniu 7
Milekwiwalenty chlorków w pocie/litr (mEq/l)
Zmiana od wartości początkowej w dniu 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 maja 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

11 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

24 listopada 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2014

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • N6022-1CF1-04

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na N6022

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj