Studie bezpečnosti a farmakokinetiky N6022 u subjektů s cystickou fibrózou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR (SNO-1)
21. listopadu 2014 aktualizováno: Nivalis Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b s eskalací dávky N6022 k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky u subjektů s cystickou fibrózou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR (SNO1)
Účelem této studie je prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku N6022 a získat popisné informace o účinku N6022 na biomarkery funkce CFTR a zánětu u dospělých subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie se sekvenčním zvyšováním dávky, která bude probíhat ve dvou částech.
Všechna výběrová kritéria, hodnocení a postupy popsané v tomto protokolu budou aplikovány na obě části.
Bude studováno až 5 kohort s celkem 67 pacienty na přibližně 18 klinických pracovištích ve Spojených státech.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
66
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Homozygot pro gen F508del-CFTR
- Chlorid potu ≥ 60 mEq/l kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou
- Tělesná hmotnost ≥ 40 kg
- FEV1 ≥ 40 % předpovězeno
- Nasycení kyslíkem ≥ 90 % při dýchání okolního vzduchu
- Výsledky hematologie a klinické chemie krve a moči bez klinicky významných abnormalit, které by narušovaly hodnocení studie
- Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku
- Sexuálně aktivní subjekty ve fertilním věku, které jsou ochotné dodržovat požadavky na antikoncepci
Kritéria vyloučení:
- Předchozí zápis do jiné kohorty pro tuto studii.
- Jakákoli akutní infekce, včetně akutních infekcí horních nebo dolních cest dýchacích a plicních exacerbací, které vyžadují léčbu do 4 týdnů od 1. dne studie.
- Jakákoli změna v chronické léčbě CF plicního onemocnění během 4 týdnů od 1. dne studie.
- Krevní hemoglobin <10 g/dl při screeningu.
- Sérový albumin <2,5 g/dl při screeningu.
- Abnormální funkce jater definovaná jako ≥ 3 x horní hranice normálu (ULN) ve třech nebo více z následujících: AST, ALT, GGT, ALP, celkový bilirubin při screeningu.
- Anamnéza abnormální funkce ledvin (clearance kreatininu < 50 ml/min podle Cockcroft-Gaultovy rovnice) během jednoho roku při screeningu.
- Anamnéza, včetně screeningového vyšetření, ventrikulární tachykardie nebo jiných komorových arytmií.
- Anamnéza, včetně screeningového hodnocení, prodlouženého QT a/nebo QTcF intervalu (> 450 ms).
- Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace.
- Změny intranazální medikace během 14 dnů před 1. dnem studie
- Požadované použití nepřetržitého (24 hod/d) nebo nočního doplňkového kyslíku.
- Současné užívání jakýchkoli inhibitorů nebo induktorů CYP3A4.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: N6022
Subjekty randomizované ke studovanému léku budou dostávat N6022 intravenózní infuzí jednou denně po dobu 7 dnů
|
Intravenózní roztok N6022 v normálním fyziologickém roztoku podávaný infuzní pumpou po dobu 1-8 minut v závislosti na dávce
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Běžná slanost
Subjekty randomizované k placebu dostanou fyziologický roztok podávaný intravenózně za použití stejného objemu jako skupina s aktivním léčivem
|
Intravenózní roztok 0,9% (hmotnost/objem) NaCl podávaný infuzní pumpou po dobu 1-8 minut v závislosti na dávce účinné látky použité ve stejné kohortě
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Více než 7 dnů léčby a 7 dnů sledování
|
Hodnocení jsou založena na počtu subjektů s abnormálním klinickým hodnocením, abnormálním laboratorním hodnocením a nežádoucími účinky.
|
Více než 7 dnů léčby a 7 dnů sledování
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna procenta předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Změna od výchozího stavu v den 7
|
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Pro výpočet procenta předpokládaného FEV1 (pro věk, pohlaví a výšku) byly použity Hankinsonovy standardy.
|
Změna od výchozího stavu v den 7
|
|
Změna biomarkerů funkce CFTR
Časové okno: Změna od výchozího stavu v den 7
|
Chlorid potu v milekvivalentech/litr (mEq/l)
|
Změna od výchozího stavu v den 7
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2014
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2014
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. května 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. prosince 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. prosince 2012
První zveřejněno (ODHAD)
11. prosince 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
24. listopadu 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2014
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- N6022-1CF1-04
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na N6022
-
Nivalis Therapeutics, Inc.Dokončeno
-
Nivalis Therapeutics, Inc.Dokončeno
-
Nivalis Therapeutics, Inc.Dokončeno