Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og farmakokinetisk undersøgelse af N6022 hos personer med cystisk fibrose homozygot for F508del-CFTR-mutationen (SNO-1)

21. november 2014 opdateret af: Nivalis Therapeutics, Inc.

En fase 1b, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosiseskaleringsundersøgelse af N6022 til evaluering af sikkerhed og farmakokinetik hos forsøgspersoner med cystisk fibrose homozygot for F508del-CFTR-mutationen (SNO1)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​N6022 og at opnå beskrivende information om effekten af ​​N6022 på biomarkører for CFTR-funktion og inflammation hos voksne cystisk fibrose-individer, som er homozygote for F508del-CFTR-mutationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, sekventiel dosis-eskaleringsstudie, som vil foregå i to dele. Alle udvælgelseskriterier, vurderinger og procedurer beskrevet i denne protokol vil blive anvendt på begge dele. Op til 5 kohorter vil blive undersøgt med i alt 67 patienter på cirka 18 kliniske steder i USA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del-CFTR-genet
  • Svedklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese
  • Kropsvægt ≥ 40 kg
  • FEV1 ≥ 40 % forudsagt
  • Iltmætning ≥ 90 % indånder omgivende luft
  • Hæmatologi og klinisk kemi af blod- og urinresultater uden klinisk signifikante abnormiteter, der ville interferere med undersøgelsens vurderinger
  • Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
  • Seksuelt aktive personer i den fødedygtige alder er villige til at følge præventionskravene

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere tilmelding i en anden kohorte til denne undersøgelse.
  • Enhver akut infektion, inklusive akutte øvre eller nedre luftvejsinfektioner og pulmonale eksacerbationer, der kræver behandling inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1.
  • Enhver ændring i kroniske behandlinger for CF-lungesygdom inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1.
  • Blodhæmoglobin <10 g/dL ved screening.
  • Serumalbumin <2,5 g/dL ved screening.
  • Unormal leverfunktion defineret som ≥ 3 x øvre normalgrænse (ULN) i tre eller flere af følgende: AST, ALT, GGT, ALP, total bilirubin ved screening.
  • Anamnese med unormal nyrefunktion (kreatininclearance < 50 ml/min ved brug af Cockcroft-Gault-ligning) inden for et år ved screening.
  • Anamnese, herunder screeningsvurderingen, af ventrikulær takykardi eller andre ventrikulære arytmier.
  • Anamnese, inklusive screeningsvurderingen, af forlænget QT- og/eller QTcF-interval (> 450 msek).
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  • Intranasal medicin ændres inden for 14 dage før undersøgelsesdag 1
  • Påkrævet Brug af kontinuerlig (24 timer/d) eller natlig supplerende ilt.
  • Samtidig brug af hæmmere eller inducere af CYP3A4.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: N6022
Forsøgspersoner, der er randomiseret til at undersøge lægemidlet, vil modtage N6022 ved intravenøs infusion én gang dagligt i 7 dage
Medicin: N6022
Intravenøs opløsning af N6022 i normal saltvand indgivet med infusionspumpe over 1-8 minutter afhængig af dosis
Andre navne:
  • GSNORi
PLACEBO_COMPARATOR: Normal saltvand
Forsøgspersoner randomiseret til placebo vil modtage normal saltvand indgivet intravenøst ​​med samme volumen som den aktive lægemiddelgruppe
Medicin: Normal saltvand
Intravenøs opløsning af 0,9% (vægt/volumen) NaCl indgivet med infusionspumpe over 1-8 minutter afhængig af dosis af aktivt lægemiddel anvendt i samme kohorte
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Over 7 behandlingsdage og 7 dages opfølgning
Vurderinger er baseret på antallet af forsøgspersoner med unormale kliniske evalueringer, unormale laboratorievurderinger og uønskede hændelser.
Over 7 behandlingsdage og 7 dages opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Ændring fra baseline på dag 7
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson-standarder blev brugt til at beregne procent forudsagt FEV1 (for alder, køn og højde).
Ændring fra baseline på dag 7
Ændring i biomarkører for CFTR-funktion
Tidsramme: Ændring fra baseline på dag 7
Sved klorid milliækvivalenter/liter (mEq/L)
Ændring fra baseline på dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2012

Først opslået (SKØN)

11. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

24. november 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2014

Sidst verificeret

1. november 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • N6022-1CF1-04

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med N6022

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner