Étude d'innocuité et de pharmacocinétique du N6022 chez des sujets atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del-CFTR (SNO-1)
21 novembre 2014 mis à jour par: Nivalis Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 1b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose croissante de N6022 pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique chez des sujets atteints de fibrose kystique homozygote pour la mutation F508del-CFTR (SNO1)
Le but de cette étude est d'étudier l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du N6022 et d'obtenir des informations descriptives sur l'effet du N6022 sur les biomarqueurs de la fonction CFTR et de l'inflammation chez des sujets adultes atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del-CFTR.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude à double insu, randomisée, contrôlée par placebo, multicentrique, séquentielle à dose croissante qui se déroulera en deux parties.
Tous les critères de sélection, les évaluations et les procédures décrites dans ce protocole seront appliqués aux deux parties.
Jusqu'à 5 cohortes seront étudiées avec un total de 67 patients dans environ 18 sites cliniques aux États-Unis.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
66
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- University of Alabama
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Alaska
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Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homozygote pour le gène F508del-CFTR
- Chlorure de sueur ≥ 60 mEq/L par iontophorèse quantitative à la pilocarpine
- Poids corporel ≥ 40 kg
- VEMS ≥ 40 % prévu
- Saturation en oxygène ≥ 90% respirer l'air ambiant
- Résultats de l'hématologie et de la chimie clinique du sang et de l'urine sans anomalies cliniquement significatives qui interféreraient avec les évaluations de l'étude
- Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer
- Sujets sexuellement actifs en âge de procréer désireux de respecter les exigences en matière de contraception
Critère d'exclusion:
- Inscription antérieure dans une autre cohorte pour cette étude.
- Toute infection aiguë, y compris les infections aiguës des voies respiratoires supérieures ou inférieures et les exacerbations pulmonaires nécessitant un traitement dans les 4 semaines suivant le premier jour de l'étude.
- Tout changement dans les thérapies chroniques pour la maladie pulmonaire FK dans les 4 semaines suivant le premier jour de l'étude.
- Hémoglobine sanguine < 10 g/dL au moment du dépistage.
- Albumine sérique <2,5 g/dL lors du dépistage.
- Fonction hépatique anormale définie comme ≥ 3 x la limite supérieure de la normale (LSN) dans au moins trois des éléments suivants : AST, ALT, GGT, ALP, bilirubine totale au moment du dépistage.
- Antécédents de fonction rénale anormale (clairance de la créatinine < 50 mL/min selon l'équation de Cockcroft-Gault) dans l'année au moment du dépistage.
- Antécédents, y compris l'évaluation de dépistage, de tachycardie ventriculaire ou d'autres arythmies ventriculaires.
- Antécédents, y compris l'évaluation de dépistage, d'intervalle QT et/ou QTcF prolongé (> 450 msec).
- Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique.
- Changements de médication intranasale dans les 14 jours précédant le jour 1 de l'étude
- Nécessaire Utilisation d'oxygène supplémentaire continu (24 h/j) ou nocturne.
- Utilisation concomitante de tout inhibiteur ou inducteur du CYP3A4.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: N6022
Les sujets randomisés pour étudier le médicament recevront du N6022 par perfusion intraveineuse une fois par jour pendant 7 jours
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Solution intraveineuse de N6022 dans une solution saline normale administrée par pompe à perfusion en 1 à 8 minutes selon la dose
Autres noms:
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PLACEBO_COMPARATOR: Solution saline normale
Les sujets randomisés pour recevoir un placebo recevront une solution saline normale administrée par voie intraveineuse en utilisant le même volume que le groupe de médicaments actifs
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Solution intraveineuse de NaCl à 0,9 % (poids/volume) administrée par pompe à perfusion pendant 1 à 8 minutes en fonction de la dose de médicament actif utilisée dans la même cohorte
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité et tolérance
Délai: Plus de 7 jours de traitement et 7 jours de suivi
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Les évaluations sont basées sur le nombre de sujets présentant des évaluations cliniques anormales, des évaluations de laboratoire anormales et des événements indésirables.
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Plus de 7 jours de traitement et 7 jours de suivi
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1)
Délai: Changement par rapport à la ligne de base au jour 7
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Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Les normes de Hankinson ont été utilisées pour calculer le pourcentage du VEMS prédit (pour l'âge, le sexe et la taille).
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Changement par rapport à la ligne de base au jour 7
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Modification des biomarqueurs de la fonction CFTR
Délai: Changement par rapport à la ligne de base au jour 7
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Chlorure de sueur milleéquivalents/Litre (mEq/L)
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Changement par rapport à la ligne de base au jour 7
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2014
Achèvement primaire (RÉEL)
1 avril 2014
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 mai 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 décembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2012
Première publication (ESTIMATION)
11 décembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
24 novembre 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 novembre 2014
Dernière vérification
1 novembre 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- N6022-1CF1-04
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