レッシュ・ナイハン病の被験者における自傷行為のエコピパム治療
2024年4月18日 更新者：Emalex Biosciences Inc.
レッシュ・ナイハン病の被験者における自傷行為の対症療法におけるエコピパム（PSYRX 101）の外来第3相有効性研究
この調査研究の目的は、被験者のプラセボ（不活性物質）の有効性と安全性と比較した場合の、自傷行為の治療のための治験薬エコピパム（PSYRX 101）の有効性と安全性に関する科学的情報を収集することです。レッシュ・ナイハン病で。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、約 4 カ国の約 6 施設で実施され、約 24 人の被験者が対象となります。 この研究は 2 つの部分に分かれています。 1 つ目は、合計で最大 18 週間続く二重盲検の部分です。 2 番目の部分はオプションの非盲検延長で、合計で最大 54 週間続きます。 両方の部分に参加することを選択した場合、研究の合計期間は最大約 78 週間になると予想されます。
この研究の最初の部分は二重盲検であり、治療グループへの割り当てはランダムに行われます。 この研究では、2 つの治療グループがあります。 1 つのグループは 6 週間の 1 期間のエコピパムと 6 週間の 2 期間のプラセボを受け取り、もう 1 つのグループは 6 週間の 2 期間のエコピパムと 6 週間の 1 期間のプラセボを受け取ります。
研究の盲検期間中に臨床的に重大な副作用を経験しなかった被験者は、最大54週間続く非盲検延長に参加する資格があるかもしれません.
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～66年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者は、（a）特徴的な臨床症候群（尿酸の過剰産生、重度の全身性ジストニア、頻繁かつ持続的な自傷行為（SIB）、および認知障害の証拠）によって定義される古典的なLNDを持っている必要があります）および（b）の突然変異の実験室での確認HPRT 遺伝子または関連する酵素の重度の欠乏。
- 被験者は、介護者によって評価された頻度と重症度の行動問題インベントリ（BPI）SIBサブスケールで20の最小合計スコアを持っている必要があります。
- 被験者は、Physician's Global Impression (PGI) 重症度スケールで最低スコア 4 を持っている必要があります。
- -被験者は6歳以上でなければなりません。
- -被験者の体重は> 10 kgでなければなりません。
除外基準:
- -現在、発作の薬で治療されている被験者。
- -神経弛緩薬またはドーパミン枯渇剤を服用している被験者。
- -血清クレアチニン> 1.5 mg / dLによって定義される腎機能障害のある被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エコピパム
1日1回就寝前に経口で有効成分を検査中
|
ドーパミン D1 受容体のアンタゴニスト
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
1日1回就寝前に経口で検査される不活性物質
|
エコピパムのプラセボ
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
問題行動インベントリー - 自傷行為サブスケール
時間枠：ベースライン、期間 1 の終わり (6 週間)、期間 2 の終わり (12 週間)、期間 3 の終わり (18 週間)、
|
主要エンドポイントは、介護者によって評価される BPI (SIB サブスケール - 頻度と重症度の合計) です。
BPI 自傷行為サブスケールの範囲は 0 ～ 45 で、スコアが高いほど自傷行為が多いことを示します。
|
ベースライン、期間 1 の終わり (6 週間)、期間 2 の終わり (12 週間)、期間 3 の終わり (18 週間)、
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
エコピパムの離脱と維持の効果
時間枠：ベースライン、6週間、12週間、18週間
|
この研究の二次的な目的は、LNDの被験者におけるエコピパムの効果の離脱と維持の効果を評価することです。
エコピパムまたはプラセボのベースラインからスコアが大幅に変化した参加者の数によって測定
|
ベースライン、6週間、12週間、18週間
|
|
レッシュ・ナイハン病患者におけるエコピパムの安全性概要：3回の二重盲検クロスオーバー期間中に経験した重篤および重篤でない有害事象の総数
時間枠：参加者が二重盲検のエコピパムまたはプラセボを最大 6 週間または 12 週間受け取った合計期間
|
この研究の追加の目的は、最長 52 週間の LND 患者におけるエコピパムの安全性を評価することです。
エコピパムまたはプラセボの投与中に参加者が経験した重篤および重篤でない有害事象の総数。
詳細については、有害事象を参照してください。
|
参加者が二重盲検のエコピパムまたはプラセボを最大 6 週間または 12 週間受け取った合計期間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年12月1日
一次修了 (実際)
2013年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
2012年12月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年12月14日
最初の投稿 (推定)
2012年12月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月18日
最終確認日
2015年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PSY102
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。