Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ecopipam-behandling av selvskadende atferd hos personer med Lesch-Nyhan-sykdom

18. april 2024 oppdatert av: Emalex Biosciences Inc.

En poliklinisk fase 3-effektivitetsstudie av Ecopipam (PSYRX 101) i symptomatisk behandling av selvskadende atferd hos personer med Lesch-Nyhan-sykdom

Formålet med denne forskningsstudien er å samle vitenskapelig informasjon om effektiviteten og sikkerheten til studiemedikamentet, Ecopipam (PSYRX 101), for behandling av selvskadende atferd sammenlignet med effektiviteten og sikkerheten til placebo (inaktiv substans) hos forsøkspersoner med Lesch-Nyhan sykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil bli utført i ca. 6 sentre i ca. 4 land, og ca. 24 emner vil bli inkludert. Denne studien er delt inn i to deler. Den første er en dobbel-blind porsjon som varer i opptil 18 uker totalt. Den andre delen er en valgfri åpen utvidelse og varer i opptil 54 uker totalt. Den totale varigheten av studien, hvis du velger å delta i begge delene, forventes å være opptil ca. 78 uker.

Den første delen av denne studien er dobbeltblind og tildeling til en behandlingsgruppe gjøres tilfeldig. I denne studien er det to behandlingsgrupper. En gruppe vil få Ecopipam i én 6-ukers periode og placebo i to 6-ukers perioder, og den andre gruppen vil få Ecopipam i to 6-ukers perioder og placebo i én 6-ukers periode.

Forsøkspersoner som ikke opplevde noen klinisk signifikante bivirkninger under den blindede delen av studien kan være kvalifisert til å delta i en åpen utvidelse som kan vare i opptil 54 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • H.J. Jinnah
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 66 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonene må ha klassisk LND som definert av (a) karakteristisk klinisk syndrom (bevis på overproduksjon av urinsyre, alvorlig generalisert dystoni, hyppig og vedvarende selvskadende atferd (SIB) og kognitiv svikt) og (b) laboratoriebekreftelse for mutasjon av HPRT-genet eller alvorlig mangel på det assosierte enzymet.
  • Forsøkspersonene må ha en minimum kombinert poengsum på 20 på Behavior Problems Inventory (BPI) SIB-subskalaene for frekvens og alvorlighetsgrad, vurdert av omsorgspersonen.
  • Forsøkspersoner må ha en minimumsscore på 4 på Physician's Global Impression (PGI) alvorlighetsskala.
  • Forsøkspersonen må være ≥ 6 år gammel.
  • Forsøkspersonene må veie > 10 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som i dag behandles med medisiner for anfall.
  • Personer som bruker nevroleptika eller dopaminreduserende midler.
  • Personer med nedsatt nyrefunksjon som definert av serumkreatinin >1,5 mg/dL.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ecopipam
Aktivt stoff testes, oralt en gang om dagen ved sengetid
Legemiddel: Ecopipam
Antagonist av dopamin D1-reseptoren
Andre navn:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Placebo komparator: Placebo
Inaktivt stoff som testes, oralt en gang om dagen ved sengetid
Legemiddel: Placebo
Placebo for Ecopipam

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Atferdsproblemer Inventar - Selvskadende atferdsunderskala
Tidsramme: Baseline, slutten av periode 1 (6 uker), slutten av periode 2 (12 uker), slutten av periode 3 (18 uker),
Det primære endepunktet er BPI (SIB subscales - total for frekvens og alvorlighetsgrad) som vurderes av omsorgspersonen. BPI Self-Injurious Behavior Subscale varierer fra 0 til 45, med høyere score som indikerer mer selvskadende atferd.
Baseline, slutten av periode 1 (6 uker), slutten av periode 2 (12 uker), slutten av periode 3 (18 uker),

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av tilbaketrekking og vedlikehold av Ecopipam
Tidsramme: Baseline, 6 uker, 12 uker, 18 uker
De sekundære målene for denne studien er å vurdere effekten av abstinens og vedlikehold av ecopipams effekter hos personer med LND. Målt ved antall deltakere hvis poengsum endres signifikant fra baseline på ecopipam eller placebo
Baseline, 6 uker, 12 uker, 18 uker
Sikkerhetssammendrag av Ecopipam hos pasienter med Lesch-Nyhan-sykdom: Totalt antall alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger opplevd i løpet av 3 dobbeltblindede crossover-perioder
Tidsramme: Total varighet som deltakerne mottok dobbeltblind ecopipam eller placebo over, opptil 6 eller 12 uker
Et tilleggsmål med studien er å vurdere sikkerheten til ecopipam hos personer med LND i opptil 52 uker. Totalt antall alvorlige og ikke-alvorlige uønskede hendelser som deltakerne opplevde mens de fikk ecopipam eller placebo. For ytterligere detaljer, se Uønskede hendelser
Total varighet som deltakerne mottok dobbeltblind ecopipam eller placebo over, opptil 6 eller 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Samarbeidspartnere

Psyadon Pharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. desember 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2012

Først lagt ut (Antatt)

18. desember 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PSY102

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere