Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ecopipam-behandling af selvskadende adfærd hos personer med Lesch-Nyhans sygdom

18. april 2024 opdateret af: Emalex Biosciences Inc.

En ambulant fase 3-effektivitetsundersøgelse af Ecopipam (PSYRX 101) i symptomatisk behandling af selvskadende adfærd hos forsøgspersoner med Lesch-Nyhans sygdom

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at indsamle videnskabelig information om effektiviteten og sikkerheden af ​​studielægemidlet, Ecopipam (PSYRX 101), til behandling af selvskadende adfærd sammenlignet med effektiviteten og sikkerheden af ​​placebo (inaktivt stof) hos forsøgspersoner med Lesch-Nyhans sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil blive udført i cirka 6 centre i cirka 4 lande, og cirka 24 forsøgspersoner vil blive inkluderet. Denne undersøgelse er opdelt i to dele. Den første er en dobbeltblindet portion, der varer op til 18 uger i alt. Den anden portion er en valgfri open-label forlængelse og varer i alt op til 54 uger. Den samlede varighed af undersøgelsen, hvis du vælger at deltage i begge portioner, forventes at være op til cirka 78 uger.

Den første del af denne undersøgelse er dobbeltblind, og tildeling til en behandlingsgruppe sker tilfældigt. I denne undersøgelse er der to behandlingsgrupper. Den ene gruppe vil modtage Ecopipam i en 6-ugers periode og placebo i to 6-ugers perioder, og den anden gruppe vil modtage Ecopipam i to 6-ugers perioder og placebo i en 6-ugers periode.

Forsøgspersoner, der ikke oplevede nogen klinisk signifikante bivirkninger under den blindede del af undersøgelsen, kan være berettiget til at deltage i en åben forlængelse, der kan vare op til 54 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • H.J. Jinnah
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 68 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have klassisk LND som defineret ved (a) karakteristisk klinisk syndrom (bevis på overproduktion af urinsyre, svær generaliseret dystoni, hyppig og vedvarende selvskadende adfærd (SIB) og kognitiv svækkelse) og (b) laboratoriebekræftelse for mutation af HPRT-genet eller alvorlig mangel på det associerede enzym.
  • Forsøgspersoner skal minimum have en samlet score på 20 på Behavior Problems Inventory (BPI) SIB-underskalaerne for hyppighed og sværhedsgrad som vurderet af omsorgspersonen.
  • Forsøgspersoner skal have en minimumscore på 4 på lægens globale indtryk (PGI) alvorlighedsskalaen.
  • Forsøgspersonen skal være ≥ 6 år gammel.
  • Forsøgspersoner skal veje > 10 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket behandles med medicin mod anfald.
  • Forsøgspersoner, der er på neuroleptika eller dopaminnedbrydende midler.
  • Personer med nedsat nyrefunktion som defineret ved et serumkreatinin >1,5 mg/dL.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ecopipam
Aktivt stof testes oralt en gang om dagen ved sengetid
Medicin: Ecopipam
Antagonist af dopamin D1-receptoren
Andre navne:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Placebo komparator: Placebo
Inaktivt stof testes oralt en gang om dagen ved sengetid
Medicin: Placebo
Placebo for Ecopipam

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opgørelse af adfærdsproblemer - Selvskadende adfærdsunderskala
Tidsramme: Baseline, slutningen af ​​periode 1 (6 uger), slutningen af ​​periode 2 (12 uger), slutningen af ​​periode 3 (18 uger),
Det primære endepunkt er BPI (SIB subscales - total for frekvens og sværhedsgrad) som vurderet af omsorgspersonen. BPI Self-Injurious Behavior Subscale varierer fra 0 til 45, hvor højere score indikerer mere selvskadende adfærd.
Baseline, slutningen af ​​periode 1 (6 uger), slutningen af ​​periode 2 (12 uger), slutningen af ​​periode 3 (18 uger),

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af tilbagetrækning og vedligeholdelse af Ecopipam
Tidsramme: Baseline, 6 uger, 12 uger, 18 uger
De sekundære mål med denne undersøgelse er at vurdere effekten af ​​abstinens og opretholdelse af ecopipams virkninger hos personer med LND. Målt ved antallet af deltagere, hvis score ændrer sig væsentligt fra baseline på ecopipam eller placebo
Baseline, 6 uger, 12 uger, 18 uger
Sikkerhedsoversigt over Ecopipam hos patienter med Lesch-Nyhans sygdom: Samlet antal alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger, der er oplevet i løbet af 3 dobbeltblindede crossover-perioder
Tidsramme: Samlet varighed, over hvilken deltagerne fik dobbeltblindt ecopipam eller placebo, op til 6 eller 12 uger
Et yderligere formål med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden af ​​ecopipam hos forsøgspersoner med LND i op til 52 uger. Samlet antal alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger, som deltagere oplevede, mens de fik ecopipam eller placebo. For yderligere detaljer, se Uønskede hændelser
Samlet varighed, over hvilken deltagerne fik dobbeltblindt ecopipam eller placebo, op til 6 eller 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Samarbejdspartnere

Psyadon Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2012

Først opslået (Anslået)

18. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PSY102

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lesch-Nyhans sygdom

Kliniske forsøg med Ecopipam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner