Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ecopipam önkárosító viselkedés kezelése Lesch-Nyhan-kórban szenvedő betegeknél

2024. április 18. frissítette: Emalex Biosciences Inc.

Az Ecopipam (PSYRX 101) ambuláns 3. fázisú hatékonysági vizsgálata az önkárosító viselkedés tüneti kezelésében Lesch-Nyhan-kórban szenvedő alanyoknál

Ennek a kutatási tanulmánynak az a célja, hogy tudományos információkat gyűjtsön a vizsgált gyógyszer, az Ecopipam (PSYRX 101) hatékonyságáról és biztonságosságáról az önkárosító magatartások kezelésében, összehasonlítva a placebo (inaktív anyag) hatékonyságával és biztonságosságával az alanyoknál. Lesch-Nyhan-kórral.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a vizsgálatot körülbelül 4 ország körülbelül 6 központjában fogják elvégezni, és körülbelül 24 alany vesz részt benne. Ez a tanulmány két részre oszlik. Az első egy kettős vak rész, amely összesen legfeljebb 18 hétig tart. A második rész egy opcionális, nyílt meghosszabbítás, és összesen legfeljebb 54 hétig tart. A vizsgálat teljes időtartama, ha úgy dönt, hogy mindkét részben részt vesz, várhatóan körülbelül 78 hét.

A vizsgálat első része kettős vak, és a kezelési csoporthoz való hozzárendelés véletlenszerűen történik. Ebben a vizsgálatban két kezelési csoport szerepel. Az egyik csoport Ecopipamot kap egy 6 hetes perióduson, és placebót két 6 hetes időszakon keresztül, a másik csoport pedig Ecopipamot kap két 6 hetes időszakon keresztül, és placebót egy 6 hetes időszakon keresztül.

Azok az alanyok, akik nem tapasztaltak klinikailag jelentős mellékhatásokat a vizsgálat vak része alatt, jogosultak lehetnek egy nyílt elrendezésű kiterjesztésre, amely akár 54 hétig is eltarthat.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyoknak klasszikus LND-vel kell rendelkezniük, amint azt (a) jellegzetes klinikai szindróma (a húgysav túltermelésének bizonyítéka, súlyos generalizált dystonia, gyakori és tartós önkárosító viselkedés (SIB) és kognitív károsodás) határozza meg, és (b) a mutáció laboratóriumi megerősítése. a HPRT gén vagy a kapcsolódó enzim súlyos hiánya.
  • Az alanyoknak legalább 20-as kombinált pontszámmal kell rendelkezniük a Behavior Problems Inventory (BPI) SIB gyakorisági és súlyossági alskáláján a gondozó által értékelt módon.
  • Az alanyoknak legalább 4-es pontszámot kell elérniük a Physician's Global Impression (PGI) súlyossági skálán.
  • Az alanynak legalább 6 évesnek kell lennie.
  • Az alanyok tömegének > 10 kg-nak kell lennie.

Kizárási kritériumok:

  • Azok az alanyok, akiket jelenleg rohamok elleni gyógyszerekkel kezelnek.
  • Neuroleptikumokat vagy dopamin-lebontó szereket szedő alanyok.
  • Károsodott veseműködésű alanyok, amelyeket a szérum kreatinin >1,5 mg/dl határoz meg.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ecopipam
A hatóanyag tesztelés alatt áll, szájon át naponta egyszer, lefekvés előtt
Drog: Ecopipam
A dopamin D1 receptor antagonistája
Más nevek:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Placebo Comparator: Placebo
Inaktív anyag vizsgálat alatt, szájon át naponta egyszer lefekvés előtt
Drog: Placebo
Placebo az Ecopipam számára

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Viselkedési problémák leltár - Önkárosító magatartás alskála
Időkeret: Kiindulási állapot, 1. időszak vége (6 hét), 2. időszak vége (12 hét), 3. időszak vége (18 hét),
Az elsődleges végpont a BPI (SIB alskálák – a gyakoriság és a súlyosság összértéke), amelyet a gondozó értékel. A BPI önkárosító viselkedési alskálája 0-tól 45-ig terjed, a magasabb pontszámok inkább önkárosító viselkedést jeleznek.
Kiindulási állapot, 1. időszak vége (6 hét), 2. időszak vége (12 hét), 3. időszak vége (18 hét),

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Ecopipam megvonásának és fenntartásának hatása
Időkeret: Kiindulási állapot, 6 hét, 12 hét, 18 hét
Ennek a tanulmánynak a másodlagos célja az ecopipam megvonásának és hatásainak fenntartásának értékelése LND-ben szenvedő alanyoknál. Azon résztvevők számával mérve, akiknek pontszáma jelentősen megváltozik az ecopipammal vagy placebóval kezelt kiindulási értékhez képest
Kiindulási állapot, 6 hét, 12 hét, 18 hét
Az Ecopipam biztonságossági összefoglalója Lesch-Nyhan-kórban szenvedő betegeknél: A 3 kettős vak keresztezési periódus során tapasztalt súlyos és nem súlyos mellékhatások teljes száma
Időkeret: Teljes időtartam, amely alatt a résztvevők kettős vak ecopipamot vagy placebót kaptak, legfeljebb 6 vagy 12 hét
A vizsgálat további célja az ecopipam biztonságosságának felmérése LND-ben szenvedő alanyoknál legfeljebb 52 hétig. Az ecopipammal vagy placebóval kezelt résztvevők által tapasztalt súlyos és nem súlyos nemkívánatos események teljes száma. További részletekért lásd: Nemkívánatos események
Teljes időtartam, amely alatt a résztvevők kettős vak ecopipamot vagy placebót kaptak, legfeljebb 6 vagy 12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Emalex Biosciences Inc.

Együttműködők

Psyadon Pharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. december 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. december 14.

Első közzététel (Becsült)

2012. december 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 18.

Utolsó ellenőrzés

2015. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PSY102

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel