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Ecopipam Traitement du comportement d'automutilation chez les sujets atteints de la maladie de Lesch-Nyhan

18 avril 2024 mis à jour par: Emalex Biosciences Inc.

Une étude d'efficacité de phase 3 en ambulatoire de l'Ecopipam (PSYRX 101) dans le traitement symptomatique du comportement d'automutilation chez les sujets atteints de la maladie de Lesch-Nyhan

Le but de cette étude de recherche est de recueillir des informations scientifiques sur l'efficacité et l'innocuité du médicament à l'étude, Ecopipam (PSYRX 101), pour le traitement des comportements d'automutilation par rapport à l'efficacité et l'innocuité du placebo (substance inactive) chez les sujets atteint de la maladie de Lesch-Nyhan.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude sera réalisée dans environ 6 centres dans environ 4 pays, et environ 24 sujets seront inclus. Cette étude est divisée en deux parties. La première est une partie en double aveugle qui dure jusqu'à 18 semaines au total. La deuxième partie est une extension ouverte facultative et dure jusqu'à 54 semaines au total. La durée totale de l'étude, si vous choisissez de participer aux deux parties, devrait être d'environ 78 semaines.

La première partie de cette étude est en double aveugle et l'assignation à un groupe de traitement se fait au hasard. Dans cette étude, il y a deux groupes de traitement. Un groupe recevra Ecopipam pendant une période de 6 semaines et un placebo pendant deux périodes de 6 semaines, et l'autre groupe recevra Ecopipam pendant deux périodes de 6 semaines et un placebo pendant une période de 6 semaines.

Les sujets qui n'ont subi aucun effet secondaire cliniquement significatif pendant la partie en aveugle de l'étude peuvent être éligibles pour participer à une extension en ouvert pouvant durer jusqu'à 54 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario La Paz
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • H.J. Jinnah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 66 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent avoir un LND classique tel que défini par (a) un syndrome clinique caractéristique (preuve de surproduction d'acide urique, dystonie généralisée sévère, comportement d'automutilation fréquent et persistant (SIB) et déficience cognitive) et (b) confirmation en laboratoire de la mutation de le gène HPRT ou un déficit sévère de l'enzyme associée.
  • Les sujets doivent avoir un score combiné minimum de 20 sur les sous-échelles SIB de l'inventaire des problèmes de comportement (BPI) pour la fréquence et la gravité, telles qu'évaluées par le soignant.
  • Les sujets doivent avoir un score minimum de 4 sur l'échelle de gravité de l'impression globale du médecin (PGI).
  • Le sujet doit avoir ≥ 6 ans.
  • Les sujets doivent peser > 10 kg.

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui sont actuellement traités avec des médicaments contre les convulsions.
  • Sujets sous neuroleptiques ou agents appauvrissant la dopamine.
  • Sujets présentant une insuffisance rénale telle que définie par une créatinine sérique> 1,5 mg / dL.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Écopipam
Substance active testée, par voie orale 1 fois/jour au coucher
Médicament: Écopipam
Antagoniste du récepteur dopaminergique D1
Autres noms:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Comparateur placebo: Placebo
Substance inactive testée, par voie orale une fois par jour au coucher
Médicament: Placebo
Placebo pour Ecopipam

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Inventaire des problèmes de comportement - Sous-échelle des comportements d'automutilation
Délai: Baseline, fin de la période 1 (6 semaines), fin de la période 2 (12 semaines), fin de la période 3 (18 semaines),
Le critère d'évaluation principal est le BPI (sous-échelles SIB - total pour la fréquence et la gravité) tel qu'évalué par le soignant. La sous-échelle du comportement d'automutilation du BPI va de 0 à 45, les scores les plus élevés indiquant un comportement d'automutilation plus important.
Baseline, fin de la période 1 (6 semaines), fin de la période 2 (12 semaines), fin de la période 3 (18 semaines),

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du retrait et de la maintenance d'Ecopipam
Délai: Base de référence, 6 semaines, 12 semaines, 18 semaines
Les objectifs secondaires de cette étude sont d'évaluer l'effet du sevrage et le maintien des effets de l'écopipam chez les sujets atteints de LND. Mesuré par le nombre de participants dont le score change de manière significative par rapport au départ sous ecopipam ou placebo
Base de référence, 6 semaines, 12 semaines, 18 semaines
Résumé de l'innocuité d'Ecopipam chez les patients atteints de la maladie de Lesch-Nyhan : nombre total d'événements indésirables graves et non graves survenus au cours de 3 périodes croisées en double aveugle
Délai: Durée totale pendant laquelle les participants ont reçu de l'ecopipam en double aveugle ou un placebo, jusqu'à 6 ou 12 semaines
Un objectif supplémentaire de l'étude est d'évaluer l'innocuité de l'écopipam chez les sujets atteints de LND jusqu'à 52 semaines. Nombre total d'événements indésirables graves et non graves subis par les participants pendant qu'ils recevaient de l'écopipam ou un placebo. Pour plus de détails, voir Événements indésirables
Durée totale pendant laquelle les participants ont reçu de l'ecopipam en double aveugle ou un placebo, jusqu'à 6 ou 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Emalex Biosciences Inc.

Collaborateurs

Psyadon Pharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: H J Jinnah, MD, Emory University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 décembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2012

Première publication (Estimé)

18 décembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2024

Dernière vérification

1 octobre 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PSY102

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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